Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Medfølende brug af deferipron hos patienter med PKAN

9. november 2022 opdateret af: Chiesi Canada Corp

Den medfølende brug af deferipron hos patienter med pantothenatkinase-associeret neurodegeneration

Patienter med pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN), som har gennemført det ApoPharma-sponsorerede studie TIRCON2012V1-EXT, og som ønsker at fortsætte med at tage deferipron, vil blive tilbudt muligheden for at modtage det på medfølende basis. Patienterne vil blive fulgt lokalt af deres egen neurolog eller anden passende specialist.

Studieoversigt

Status

Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med PKAN, som har gennemført både det randomiserede, blindede, placebokontrollerede studie TIRCON2012V1 og dets opfølgning, det enkeltarmede åbne forlængelsesstudie TIRCON2012V1-EXT, kan tilmelde sig dette program for medfølende brug/udvidet adgang for at fortsætte med at modtage jernchelatoren deferipron. Deltagere i dette program vil blive fulgt lokalt af deres egen neurolog eller anden passende specialist. Patienterne vil tage deferipron oral opløsning 80 mg/ml i den samme dosis, som de blev ordineret i det kliniske TIRCON2012V1-EXT-studie. Sikkerhedsovervågning af patienterne vil blive udført. Programmet vil som minimum fortsætte, indtil analysen af ​​det aktuelt blindede TIRCON2012V1-forsøg er afsluttet (ca. 4. kvartal 2016), på hvilket tidspunkt det vil blive revurderet.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Afsluttet undersøgelse TIRCON2012V1-EXT
  2. I stand til at overholde programaftaler og evalueringsplaner
  3. Kvinder i den fødedygtige alder skal have et negativt graviditetstestresultat ved starten af ​​programmet, medmindre den behandlende læge fastslår, at der ikke er nogen rimelig risiko for graviditet på grund af betydelig uarbejdsdygtighed. Hvis det er relevant, skal de opfylde mindst et af følgende kriterier: Brug en effektiv præventionsmetode under programmet og i 30 dage efter den sidste dosis deferipron, ELLER deltage i en ikke-heteroseksuel livsstil, ELLER have en mandlig seksuel partner, som er blevet steriliseret, ELLER være afholdende under programmet og i mindst 30 dage efter dets afslutning.
  4. Fertile seksuelt aktive heteroseksuelle mænd skal acceptere at bruge en effektiv præventionsmetode under programmet og i mindst 30 dage efter dets afslutning
  5. Patienter og/eller deres autoriserede juridiske repræsentanter skal give underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke, og mindreårige skal desuden underskrive en samtykkeerklæring i henhold til lokale lovkrav.

Ekskluderingskriterier:

Patienter vil blive udelukket fra at deltage i compassionate use-programmet, hvis den behandlende læge fastslår tilstedeværelsen af ​​en medicinsk, psykologisk eller psykiatrisk tilstand, som efter hans/hendes mening ville medføre, at deltagelse i programmet er uklogt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Canada Corp

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. december 2015

Først opslået (Skøn)

21. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TIRCON2012V1-COMP

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pantothenatkinase-associeret neurodegeneration

  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekruttering
    TIRCON International NBIA Registry (TIRCON)
    Neurodegeneration med hjernejernakkumulation (NBIA) | Pantothenatkinase-associeret neurodegeneration (PKAN) | Aceruloplasminæmi | Beta-propeller protein-associeret neurodegeneration (BPAN) | Mitochondrial Membrane Protein Associated Neurodegeneration (MPAN) | Fatty Acid Hydroxylase-associated Neurodegeneration... og andre forhold
    Canada, Tjekkiet, Tyskland, Italien, Holland, Polen, Serbien, Spanien

Kliniske forsøg med Deferipron

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner