Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сострадательное использование деферипрона у пациентов с PKAN

9 ноября 2022 г. обновлено: Chiesi Canada Corp

Сострадательное использование деферипрона у пациентов с нейродегенерацией, связанной с пантотенаткиназой

Пациентам с нейродегенерацией, ассоциированной с пантотенаткиназой (PKAN), которые завершили спонсируемое ApoPharma исследование TIRCON2012V1-EXT и желают продолжать принимать деферипрон, будет предложена возможность получить его на основе сострадания. Пациенты будут наблюдаться на месте их собственным неврологом или другим соответствующим специалистом.

Обзор исследования

Статус

Больше недоступно

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты с PKAN, которые завершили как рандомизированное, слепое, плацебо-контролируемое исследование TIRCON2012V1, так и его последующее наблюдение, одногрупповое открытое расширенное исследование TIRCON2012V1-EXT, могут зарегистрироваться в этой программе благотворительного использования/расширенного доступа, чтобы продолжать прием хелатора железа деферипрон. Участники этой программы будут наблюдаться на месте их собственным неврологом или другим соответствующим специалистом. Пациенты будут принимать пероральный раствор деферипрона 80 мг/мл в той же дозе, которая была назначена им в клиническом исследовании TIRCON2012V1-EXT. Будет осуществляться мониторинг безопасности пациентов. Как минимум, программа будет продолжаться до тех пор, пока не будет завершен анализ слепого исследования TIRCON2012V1 (приблизительно в четвертом квартале 2016 г.), после чего будет проведена его повторная оценка.

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Население среднего размера

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

7 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Завершено исследование TIRCON2012V1-EXT
  2. Способность придерживаться программных встреч и графиков оценки
  3. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в начале программы, если только лечащий врач не установит, что нет разумного риска беременности из-за значительной недееспособности. Если применимо, они должны соответствовать хотя бы одному из следующих критериев: использовать эффективный метод контрацепции во время программы и в течение 30 дней после приема последней дозы деферипрона, ИЛИ вести негетеросексуальный образ жизни, ИЛИ иметь полового партнера-мужчину, был стерилизован, ИЛИ воздерживаться от употребления алкоголя во время программы и не менее 30 дней после ее завершения.
  4. Фертильные сексуально активные гетеросексуальные мужчины должны дать согласие на использование эффективного метода контрацепции во время программы и не менее 30 дней после ее завершения.
  5. Пациенты и/или их уполномоченные юридические представители должны предоставить подписанное и датированное письменное информированное согласие, а несовершеннолетние должны дополнительно подписать форму согласия в соответствии с местными нормативными требованиями.

Критерий исключения:

Пациенты будут исключены из участия в программе сострадательного использования, если лечащий врач определит наличие какого-либо медицинского, психологического или психиатрического состояния, которое, по его/ее мнению, сделает участие в программе неразумным.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Chiesi Canada Corp

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 декабря 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 декабря 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 декабря 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 ноября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 ноября 2022 г.

Последняя проверка

1 ноября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TIRCON2012V1-COMP

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться