Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A deferipron könyörületes alkalmazása PKAN-ban szenvedő betegeknél

2022. november 9. frissítette: Chiesi Canada Corp

A deferipron könyörületes alkalmazása pantotenát-kinázzal kapcsolatos neurodegenerációban szenvedő betegeknél

Azok a pantotenát-kinázzal összefüggő neurodegenerációban (PKAN) szenvedő betegek, akik befejezték az ApoPharma által szponzorált TIRCON2012V1-EXT vizsgálatot, és folytatni kívánják a deferipron szedését, lehetőséget kapnak arra, hogy együttérző alapon kapják meg. A betegeket saját neurológus vagy más megfelelő szakember követi helyben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Nem áll rendelkezésre

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Azok a PKAN-ban szenvedő betegek, akik mind a randomizált, vak, placebo-kontrollos TIRCON2012V1 vizsgálatot, mind annak nyomon követését, az egykarú, nyílt elrendezésű, TIRCON2012V1-EXT kiterjesztett vizsgálatot befejezték, beiratkozhatnak ebbe az engedélyezés előtti/kibővített hozzáférésű programba. továbbra is kapja a vaskelátképző deferipront. A programban résztvevőket saját neurológusuk vagy más megfelelő szakemberük követi helyben. A betegek a TIRCON2012V1-EXT klinikai vizsgálatban felírt dózisban 80 mg/ml deferipron belsőleges oldatot kapnak. A betegek biztonsági ellenőrzésére kerül sor. A program legalább addig folytatódik, amíg a jelenleg elvakult TIRCON2012V1 próba elemzése be nem fejeződik (kb. 2016 IV. negyedév), ekkor kerül sor az újraértékelésre.

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Közepes méretű lakosság

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Befejezett tanulmány TIRCON2012V1-EXT
  2. Képes betartani a program időpontjait és az értékelési ütemterveket
  3. A fogamzóképes korú nőknél negatív terhességi teszt eredményt kell adni a program kezdetekor, kivéve, ha a kezelőorvos úgy ítéli meg, hogy jelentős cselekvőképtelenség miatt nem áll fenn ésszerű terhességi kockázat. Adott esetben meg kell felelniük az alábbi kritériumok legalább egyikének: Hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a program ideje alatt és az utolsó adag deferipron bevételét követően 30 napig, VAGY nem heteroszexuális életmódot folytatnak, VAGY olyan férfi szexuális partnerük van, aki sterilizálták, VAGY tartózkodnia kell a program alatt és legalább 30 napig a program befejezése után.
  4. A termékeny, szexuálisan aktív heteroszexuális férfiaknak bele kell egyezniük, hogy hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a program ideje alatt és a program befejezése után legalább 30 napig
  5. A betegeknek és/vagy meghatalmazott törvényes képviselőiknek aláírt és keltezett írásos, tájékozott beleegyező nyilatkozatot kell adniuk, a kiskorúaknak pedig alá kell írniuk egy hozzájárulási űrlapot a helyi szabályozási követelményeknek megfelelően.

Kizárási kritériumok:

A betegek kizárásra kerülnek a könyörületes kezelés programból, ha a kezelőorvos olyan orvosi, pszichológiai vagy pszichiátriai állapot jelenlétét állapítja meg, amely véleménye szerint a programban való részvételt meggondolatlanná tenné.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Chiesi Canada Corp

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. december 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. december 18.

Első közzététel (Becslés)

2015. december 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. november 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. november 9.

Utolsó ellenőrzés

2022. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TIRCON2012V1-COMP

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Deferiprone

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Montenegro

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel