Uso Compassivo de Deferiprona em Pacientes com PKAN
9 de novembro de 2022 atualizado por: Chiesi Canada Corp
O uso compassivo de deferiprona em pacientes com neurodegeneração associada a pantotenato quinase
Pacientes com neurodegeneração associada a pantotenato quinase (PKAN) que concluíram o estudo TIRCON2012V1-EXT patrocinado pela ApoPharma e que desejam continuar a tomar deferiprona terão a oportunidade de recebê-lo de forma compassiva.
Os pacientes serão acompanhados localmente por seu próprio neurologista ou outro especialista apropriado.
Visão geral do estudo
Status
Não está mais disponível
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Pacientes com PKAN que concluíram o estudo randomizado, cego e controlado por placebo TIRCON2012V1 e seu acompanhamento, o estudo de extensão aberto de braço único TIRCON2012V1-EXT, podem se inscrever neste programa de uso compassivo/acesso expandido para continuar recebendo o quelante de ferro deferiprona.
Os participantes deste programa serão acompanhados localmente por seu próprio neurologista ou outro especialista apropriado.
Os pacientes tomarão solução oral de deferiprona 80 mg/mL na mesma dose prescrita no ensaio clínico TIRCON2012V1-EXT.
O monitoramento de segurança dos pacientes será realizado.
No mínimo, o programa continuará até que a análise do estudo TIRCON2012V1 atualmente cego seja concluída (aproximadamente no quarto trimestre de 2016), momento em que será reavaliado.
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- População de tamanho intermediário
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
7 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Estudo concluído TIRCON2012V1-EXT
- Capaz de aderir aos compromissos do programa e cronogramas de avaliação
- Mulheres com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo no teste de gravidez no início do programa, a menos que o médico assistente determine que não há risco razoável de gravidez devido a incapacidade significativa. Se aplicável, eles devem atender a pelo menos um dos seguintes critérios: Usar um método contraceptivo eficaz durante o programa e por 30 dias após a última dose de deferiprona, OU participar de um estilo de vida não heterossexual, OU ter um parceiro sexual do sexo masculino que foi esterilizado, OU estar abstinente durante o programa e por pelo menos 30 dias após sua conclusão.
- Homens heterossexuais férteis sexualmente ativos devem concordar em usar um método contraceptivo eficaz durante o programa e por pelo menos 30 dias após sua conclusão
- Os pacientes e/ou seus representantes legais autorizados devem fornecer consentimento informado assinado e datado, e os menores também devem assinar um formulário de consentimento de acordo com os requisitos regulamentares locais.
Critério de exclusão:
Os pacientes serão excluídos da participação no programa de uso compassivo se o médico assistente determinar a presença de qualquer condição médica, psicológica ou psiquiátrica que, em sua opinião, torne a participação no programa imprudente
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de dezembro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de dezembro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
21 de dezembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de novembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de novembro de 2022
Última verificação
1 de novembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças dos Gânglios da Base
- Distúrbios do Movimento
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distrofias neuroaxonais
- Neurodegeneração Associada à Pantotenato Quinase
- Degeneração Nervosa
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Quelantes
- Agentes sequestradores
- Agentes Quelantes de Ferro
- Deferiprona
Outros números de identificação do estudo
- TIRCON2012V1-COMP
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