Utilisation compassionnelle de la défériprone chez les patients atteints de PKAN
9 novembre 2022 mis à jour par: Chiesi Canada Corp
L'utilisation compassionnelle de la défériprone chez les patients atteints de neurodégénérescence associée à la pantothénate kinase
Les patients atteints de neurodégénérescence associée à la pantothénate kinase (PKAN) qui ont terminé l'étude TIRCON2012V1-EXT parrainée par ApoPharma et qui souhaitent continuer à prendre de la défériprone se verront offrir la possibilité de le recevoir sur une base compassionnelle.
Les patients seront suivis localement par leur propre neurologue ou un autre spécialiste approprié.
Aperçu de l'étude
Statut
Plus disponible
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les patients atteints de PKAN qui ont terminé à la fois l'essai randomisé, en aveugle et contrôlé par placebo TIRCON2012V1 et son suivi, l'étude d'extension ouverte à un seul bras TIRCON2012V1-EXT, peuvent s'inscrire à ce programme d'utilisation compassionnelle/d'accès élargi afin de continuer à recevoir le chélateur du fer défériprone.
Les participants à ce programme seront suivis localement par leur propre neurologue ou un autre spécialiste approprié.
Les patients prendront la solution buvable de défériprone 80 mg/mL à la même dose que celle qui leur a été prescrite dans l'essai clinique TIRCON2012V1-EXT.
Une surveillance de la sécurité des patients sera effectuée.
Au minimum, le programme se poursuivra jusqu'à ce que l'analyse de l'essai TIRCON2012V1 actuellement en aveugle soit terminée (environ le quatrième trimestre 2016), date à laquelle il sera réévalué.
Type d'étude
Accès étendu
Type d'accès étendu
- Population de taille intermédiaire
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
7 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
N/A
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Etude terminée TIRCON2012V1-EXT
- Capable de respecter les rendez-vous du programme et les calendriers d'évaluation
- Les femmes en âge de procréer doivent avoir un résultat de test de grossesse négatif au début du programme, à moins que le médecin traitant détermine qu'il n'y a pas de risque raisonnable de grossesse en raison d'une incapacité importante. Le cas échéant, elles doivent répondre à au moins un des critères suivants : Utiliser une méthode de contraception efficace pendant le programme et pendant les 30 jours suivant la dernière dose de défériprone, OU participer à un mode de vie non hétérosexuel, OU avoir un partenaire sexuel masculin qui a été stérilisé, OU être abstinent pendant le programme et pendant au moins 30 jours après sa fin.
- Les hommes hétérosexuels fertiles sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception efficace pendant le programme et pendant au moins 30 jours après sa fin
- Les patients et/ou leurs représentants légaux autorisés doivent fournir un consentement éclairé écrit signé et daté, et les mineurs doivent en outre signer un formulaire d'assentiment conformément aux exigences réglementaires locales.
Critère d'exclusion:
Les patients seront exclus de la participation au programme d'utilisation compassionnelle si le médecin traitant détermine la présence d'une condition médicale, psychologique ou psychiatrique qui, à son avis, rendrait la participation au programme imprudente.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 décembre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 décembre 2015
Première publication (Estimation)
21 décembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
14 novembre 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 novembre 2022
Dernière vérification
1 novembre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des noyaux gris centraux
- Troubles du mouvement
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Dystrophies neuroaxonales
- Neurodégénérescence associée au pantothénate kinase
- Dégénérescence nerveuse
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents chélatants
- Agents séquestrants
- Agents chélateurs du fer
- Défériprone
Autres numéros d'identification d'étude
- TIRCON2012V1-COMP
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