在 PKAN 患者中同情使用去铁酮
2022年11月9日 更新者：Chiesi Canada Corp
去铁酮在泛酸激酶相关神经变性患者中的同情使用
已完成 ApoPharma 赞助的研究 TIRCON2012V1-EXT 并希望继续服用去铁酮的泛酸激酶相关神经变性 (PKAN) 患者将有机会在同情的基础上接受它。
患者将由他们自己的神经科医生或其他合适的专家在当地进行随访。
研究概览
详细说明
已完成随机、盲法、安慰剂对照试验 TIRCON2012V1 及其后续单臂开放标签扩展研究 TIRCON2012V1-EXT 的 PKAN 患者可以参加此同情使用/扩展访问计划，以便继续接受铁螯合剂去铁酮。
该计划的参与者将由他们自己的神经科医生或其他适当的专家在当地进行跟踪。
患者将按照 TIRCON2012V1-EXT 临床试验中规定的相同剂量服用去铁酮口服溶液 80 mg/mL。
将对患者进行安全监测。
至少，该计划将持续到当前盲法 TIRCON2012V1 试验的分析完成（大约 2016 年第四季度），届时将对其进行重新评估。
研究类型
扩展访问
扩展访问类型
- 中型人口
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 完成研究 TIRCON2012V1-EXT
- 能够遵守计划任命和评估时间表
- 有生育能力的女性在项目开始时必须有阴性妊娠试验结果，除非主治医生确定由于严重无行为能力而没有合理的怀孕风险。 如果适用，他们必须至少满足以下标准之一：在计划期间和最后一剂去铁酮后 30 天内使用有效的避孕方法，或参与非异性恋生活方式，或有男性性伴侣已经消毒，或在计划期间和完成后至少 30 天禁欲。
- 有生育能力的性活跃异性恋男性必须同意在项目期间和完成后至少 30 天内使用有效的避孕方法
- 患者和/或其授权的法定代表必须提供签署并注明日期的书面知情同意书，未成年人还必须根据当地监管要求签署同意书。
排除标准：
如果治疗医师确定存在任何他/她认为会导致参与该计划不明智的医学、心理或精神状况，则患者将被排除在同情使用计划之外
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2015年12月17日
首先提交符合 QC 标准的
2015年12月18日
首次发布 (估计)
2015年12月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年11月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年11月9日
最后验证
2022年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.