Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Medkännande användning av deferipron hos patienter med PKAN

9 november 2022 uppdaterad av: Chiesi Canada Corp

Den medkännande användningen av deferipron hos patienter med pantotenatkinas-associerad neurodegeneration

Patienter med pantotenatkinas-associerad neurodegeneration (PKAN) som har genomfört den ApoPharma-sponsrade studien TIRCON2012V1-EXT och som vill fortsätta att ta deferipron kommer att erbjudas möjligheten att få det på en medlidande basis. Patienterna kommer att följas lokalt av sin egen neurolog eller annan lämplig specialist.

Studieöversikt

Status

Inte längre tillgänglig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Patienter med PKAN som har genomfört både den randomiserade, blinda, placebokontrollerade studien TIRCON2012V1 och dess uppföljning, den enarmade öppna förlängningsstudien TIRCON2012V1-EXT, kan anmäla sig till detta program för compassionate-use/expandered access för att fortsätta att få järnkelatorn deferipron. Deltagare i detta program kommer att följas lokalt av sin egen neurolog eller annan lämplig specialist. Patienterna kommer att ta deferipron oral lösning 80 mg/ml i samma dos som de ordinerades i den kliniska prövningen TIRCON2012V1-EXT. Säkerhetsövervakning av patienterna kommer att utföras. Programmet kommer åtminstone att fortsätta tills analysen av den för närvarande blindade TIRCON2012V1-studien är klar (ungefär fjärde kvartalet 2016), då det kommer att omvärderas.

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Befolkning av medelstor storlek

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Genomförd studie TIRCON2012V1-EXT
  2. Kunna följa programbokningar och utvärderingsscheman
  3. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstestresultat i början av programmet, såvida inte den behandlande läkaren fastställer att det inte finns någon rimlig risk för graviditet på grund av betydande oförmåga. Om tillämpligt måste de uppfylla minst ett av följande kriterier: Använd en effektiv preventivmetod under programmet och i 30 dagar efter den sista dosen av deferipron, ELLER delta i en icke-heterosexuell livsstil, ELLER har en manlig sexpartner som har steriliserats, ELLER vara abstinent under programmet och i minst 30 dagar efter det att det avslutats.
  4. Fertila sexuellt aktiva heterosexuella män måste gå med på att använda en effektiv preventivmetod under programmet och i minst 30 dagar efter det att det avslutats
  5. Patienter och/eller deras auktoriserade juridiska ombud måste tillhandahålla undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke, och minderåriga måste dessutom underteckna ett samtyckesformulär enligt lokala myndighetskrav.

Exklusions kriterier:

Patienter kommer att uteslutas från att delta i compassionate use-programmet om den behandlande läkaren fastställer närvaron av något medicinskt, psykologiskt eller psykiatriskt tillstånd som enligt hans/hennes åsikt skulle göra att deltagande i programmet är oklokt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Chiesi Canada Corp

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 december 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2015

Första postat (Uppskatta)

21 december 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 november 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 november 2022

Senast verifierad

1 november 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TIRCON2012V1-COMP

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Pantotenatkinas-associerad neurodegeneration

  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekrytering
    TIRCON International NBIA Registry (TIRCON)
    Neurodegeneration med hjärnansamling av järn (NBIA) | Pantotenatkinas-associerad neurodegeneration (PKAN) | Aceruloplasminemi | Beta-propellerproteinassocierad neurodegeneration (BPAN) | Mitokondriell membranproteinassocierad neurodegeneration (MPAN) | Fatty Acid Hydroxylase-associated Neurodegeneration... och andra villkor
    Kanada, Tjeckien, Tyskland, Italien, Nederländerna, Polen, Serbien, Spanien

Kliniska prövningar på Deferipron

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera