Lorraine에서 발생한 속발성 부갑상샘기능항진증의 약물역학 연구 (EPHEYL)

질병의 초기 단계에서 만성 신부전 환자의 90%는 속발성 부갑상선기능항진증(HPT)으로 인한 골 재형성의 증거를 제시합니다. 질병이 진행되고 환자가 말기 신부전(ESRF)에 대한 투석을 필요로 함에 따라 이차 HPT의 발생률은 환자의 4-12%에서 관찰되는 골연화증과 20에서 관찰되는 뼈의 재형성 감소와 함께 25-40%로 감소합니다. -40%. 관찰 연구에서는 혈청 인 수치, 인-칼슘 산물, 파라토르몬(PTH) 수치 및 사망률 사이의 연관성을 설명했습니다. 실질적인 합의가 없기 때문에 기본적으로식이 요법과 약물 치료는 각 개인에 맞게 조정됩니다. 치료 범위가 넓고 상호 작용이 빈번합니다. 치료 효능은 PTH 분석 결과의 가변성, 개입의 외래 특성 및 열악한 환자 순응도로 인해 손상됩니다. 2003년 발표된 가이드라인에서는 혈청 PTH가 300pg/ml를 초과하는 경우 교정 조치, 즉 약물 요법 유무에 관계없이 식이요법 상담이 필요하다고 규정하고 있습니다. PTH 수치가 500을 초과하거나 800pg/ml 이상인 경우 HPT는 부갑상선 수술 또는 칼슘 유사 요법 치료의 적응증이 될 수 있습니다.

cinacalcet과 수술 사이의 무작위 비교 데이터가 부족합니다. 수술에 대한 증거 기반 결정은 신장 전문의, 외과 의사 및 환자가 함께 결정하므로 무작위 배정의 가능성이 제한됩니다. 부갑상선 절제술은 역사적 관찰 연구에서 효능이 연구된 세 가지 기술로 달성할 수 있습니다. Cinacalcet은 2004년에 "투석으로 치료받는 ESRF 환자의 2차 HPT 치료"로 시판 승인을 받았습니다. 밈파라는 필요에 따라 인산염 킬레이트제 및/또는 비타민 D 유사체를 포함한 요법의 맥락에서 사용될 수 있습니다." 4건의 이중맹검 연구가 cinacalcet이 위약에 비해 PTH 수치를 감소시키는 효능을 입증했지만 심혈관 사건 및 사망률 측면에서 cinacalcet의 효능에 대한 증거는 없습니다. 한 비용 효율성 연구에서는 환자가 신장 이식 전 단기간 투석을 받았거나 수술에 대한 금기 사항을 제시한 경우를 제외하고는 부갑상선 절제술이 cinacalcet보다 우월한 것으로 나타났습니다.

무작위 시험이 최적의 표준이지만 그러한 시험에는 제한된 기간 동안 제한된 수의 환자가 포함됩니다. 이것은 장기적인 관행과 부작용을 관찰할 수 없습니다. 더욱이, 그러한 시험은 여러 약물을 복용하는 다른 동반이환 상태를 가진 환자, 특히 노인 피험자와는 관련이 없습니다. 약물 역학 연구의 개념은 임상 시험의 제약이 없는 실제 조건에서 효능, 위험 및 약물 사용을 결정하기 위해 정량적 및 정성적 매개 변수를 모두 사용하여 주어진 약물을 복용하는 실제 인구를 설명하는 것입니다.

ÉPHÉYL은 중증 이차 HPT(PTH ≥ 500 pg/ml)를 나타내는 투석 중인 ESRF 환자의 칼슘 유사 작용제 및 부갑상선 절제술 처방에 관한 관찰 약물 역학 연구입니다. 목표는 적응증과 효능을 설명하는 것입니다: 권장 범위 내에서 PTH, 칼슘 및 인 혈청 수준의 제어, 치료 중재에 대한 환자의 내약성, 그러한 중재의 비용, 치료에 대한 환자의 준수 및 자가 평가 삶의 질. Lorraine REIN 레지스트리를 기반으로 하는 이 3년 간의 포함 연구에는 Néphrolor 네트워크의 모든 참가자가 참여하게 됩니다. 연구는 2009년 4월 1일에 시작됩니다.