Farmakoepidemiologinen tutkimus sekundaarisesta hyperparatyreoosista Lorrainessa (EPHEYL)

Taudin alkuvaiheessa 90 %:lla kroonista munuaisten vajaatoimintaa sairastavista potilaista on todisteita sekundaarisen hyperparatyreoosin (HPT) aiheuttamasta luun uudelleenmuodostumisesta. Sairauden edetessä ja potilaat tarvitsevat dialyysihoitoa loppuvaiheen munuaisten vajaatoiminnan (ESRF) vuoksi, sekundaarisen HPT:n ilmaantuvuus laskee 25–40 prosenttiin luun uudelleenmuodostumisen vähentyessä, kuten osteomalasia havaittiin 4–12 prosentilla potilaista ja adynaaminen luu 20 prosentilla. -40 %. Havaintotutkimukset ovat kuvanneet yhteyden seerumin fosforitason, fosfori-kalsiumtuotteen, parathormonitason (PTH) ja kuolleisuuden välillä. Koska todellista yksimielisyyttä ei ole, hoidot, periaatteessa ruokavalio ja lääkkeet, räätälöidään jokaiselle yksilölle. Terapeuttinen valikoima on laaja ja vuorovaikutuksia esiintyy usein. Terapeuttista tehoa heikentävät PTH-määrityksen tulosten vaihtelevuus, interventioiden ambulatorinen luonne ja potilaan huono hoitoon sitoutuminen. Vuonna 2003 julkaistujen ohjeiden mukaan korjaavia toimenpiteitä eli ravitsemusneuvontaa lääkehoidolla tai ilman sitä tarvitaan, kun seerumin PTH ylittää 300 pg/ml. Kun PTH-taso ylittää 500 tai jopa enemmän 800 pg/ml, HPT voi olla indikaatio lisäkilpirauhasen leikkaukseen tai kalsimimeettiseen hoitoon.

Tietoja satunnaistetusta vertailusta sinakalseetin ja leikkauksen välillä ei ole. Näyttöön perustuvan päätöksen leikkauksesta tekevät nefrologi, kirurgi ja potilas yhdessä, mikä rajoittaa satunnaistamisen toteutettavuutta. Lisäkilpirauhasen poisto voidaan suorittaa kolmella tekniikalla, joiden tehokkuutta on tutkittu historiallisissa havainnointitutkimuksissa. Cinacalcet sai myyntiluvan vuonna 2004 "sekundaarisen HPT:n hoitoon dialyysihoitoa saavilla ESRF-potilailla. Mimparaa voidaan käyttää hoito-ohjelman yhteydessä, joka sisältää fosfaattikelaattoreita ja/tai D-vitamiinianalogeja tarpeen mukaan." Neljä kaksoissokkotutkimusta on osoittanut sinakalseetin tehon plaseboon verrattuna PTH-tason alentamisessa, mutta sinakalseetin tehosta kardiovaskulaaristen tapahtumien ja kuolleisuuden suhteen ei ole näyttöä. Yksi kustannustehokkuustutkimus osoitti, että lisäkilpirauhasen poisto oli parempi kuin sinakalseetti, paitsi jos potilas oli lyhyen aikaa dialyysissä ennen munuaisensiirtoa tai jos hänellä oli vasta-aiheita leikkaukseen.

Vaikka satunnaistetut tutkimukset ovat kultastandardi, tällaisissa tutkimuksissa on mukana rajoitettu määrä potilaita rajoitetun ajan. Tämä ei mahdollista pitkäaikaisten käytäntöjen ja haittavaikutusten havainnointia. Lisäksi tällaiset tutkimukset eivät koske potilaita, joilla on muita samanaikaisia ​​sairauksia ja jotka käyttävät useita lääkkeitä, etenkään iäkkäitä henkilöitä. Farmakoepidemiologisen tutkimuksen ideana on kuvata tiettyä lääkettä käyttäviä tosielämän populaatioita käyttämällä sekä kvantitatiivisia että laadullisia parametreja tehon, riskin ja lääkkeiden käytön määrittämiseksi todellisissa olosuhteissa ilman kliinisen tutkimuksen rajoituksia.

ÉPHÉYL on havainnollinen farmakoepidemiologinen tutkimus, joka koskee kalsimimeettisten aineiden määräämistä ja lisäkilpirauhasen poistoa dialyysipotilailla, joilla on vaikea sekundaarinen HPT (PTH ≥ 500 pg/ml). Tavoitteena on kuvata käyttöaiheita ja tehokkuutta: PTH:n, kalsium- ja fosforipitoisuuksien hallintaa suositelluilla rajoilla, potilaan terapeuttisten toimenpiteiden sietokykyä ja tällaisten toimenpiteiden kustannuksia sekä potilaiden hoitoon sitoutumista ja itsearviointia. elämänlaatu. Tämä kolmivuotinen osallisuustutkimus, joka perustuu Lorraine REIN -rekisteriin, ottaa mukaan kaikki Néphror-verkoston osallistujat. Tutkimus alkaa 1.4.2009.