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유창하지 않은 원발성 진행성 실어증 환자에서 AADvac1에 대한 24개월 1상 파일럿 연구 (AIDA)

2019년 11월 13일 업데이트: Axon Neuroscience SE

유창하지 않은 원발성 진행성 실어증 환자에서 AADvac1에 대한 24개월 무작위 병렬 그룹 단일 맹검 다기관 1상 파일럿 연구

이 연구는 원발성 진행성 실어증의 비유창성 변이 환자를 대상으로 AADvac1의 안전성과 면역원성을 평가하는 파일럿 시험입니다.

참가자의 50%는 AADvac1 40µg 용량을, 참가자 중 50%는 AADvac1 160µg 용량을 받게 됩니다. 위약은 사용되지 않습니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

상세 설명

원발성 진행성 실어증(nfvPPA)의 유창하지 않은 변형은 뇌의 만성 진행성 신경퇴행성 장애입니다. 질병이 진행되는 동안 병리학적 단백질이 뇌에 축적되어 뉴런이 손상되어 연결이 끊어지고 죽게 됩니다.

현재 이용 가능한 치료법이 없습니다. 증상이 있는 약물은 nfvPPA에서 오프라벨로 사용됩니다.

AADvac1은 병리학적 타우 단백질(nfvPPA 사례의 ~80%에서 질병의 근본 원인인 신경섬유 병리학의 주요 구성 요소)에 대한 항체를 생성하도록 설계되었습니다. 이러한 항체는 타우 단백질이 응집되는 것을 방지하고, 타우 단백질 응집체의 제거를 촉진하고, 병리학의 확산을 방지하여 질병의 진행을 늦추거나 정지시키는 것으로 예상됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

33

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Göttingen, 독일, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
      • München, 독일, 81675
        • Klinikum Rechts der Isar der TU München, Klinik und Poliklinik für Psychiatrie und Psychotherapie
      • Ulm, 독일, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준

  1. 환자는 Gorno-Tempini et al. (2011) 왼쪽 전두엽 저대사의 증거와 함께. 우측 대사저하증 환자는 왼손잡이인 경우에만 연구 대상이 됩니다.
  2. 환자는 FTLD-CDR 언어 도메인 점수가 ≤ 2이고 다른 개별 FTLD-CDR 도메인 점수가 1 이하입니다.
  3. 사전 동의를 제공한 시점을 기준으로 환자의 나이는 18 - 85세입니다.
  4. 환자는 적절한 시각 및 청각 능력과 신경심리학적 검사를 받을 수 있는 병전 지역 언어 능력을 가지고 있습니다.
  5. 성적으로 활동적인 여성 환자는 매우 효과적인 피임 방법을 사용하거나 외과적으로 불임 상태이거나 폐경 후 최소 2년 이상이어야 합니다.
  6. 성적으로 활동적인 남성 환자는 매우 효과적인 피임 방법을 사용하거나 외과적으로 불임 상태여야 합니다.
  7. 환자와 간병인은 서면 동의서에 서명하고 날짜를 기입했습니다.
  8. 환자를 잘 알고 방문에 환자를 동반할 수 있는 파트너/간병인의 가용성.
  9. 환자는 법적 자격이 있습니다.

제외 기준:

  1. 환자의 뇌 MRI는 nfvPPA 진단과 양립할 수 없습니다.
  2. 환자는 실어증 또는 치매(알츠하이머병, 루이소체 치매, 염증성/탈수초성 중추신경계 질환, 크로이츠펠트-야콥병, 헌팅턴병 등)의 증상을 유발할 수 있는 nfvPPA 이외의 중추신경계(CNS) 장애의 병력 또는 증거가 있습니다. .)
  3. 환자는 과거력이 있거나 현재 정신분열증, 모든 유형의 정신병적 장애 또는 양극성 정동 장애와 같은 심각한 정신 질환을 앓고 있습니다.
  4. 환자는 뇌혈관 질환(허혈성 또는 출혈성 뇌졸중)의 병력 또는 증거가 있거나 가능한, 개연성이 있거나 명확한 혈관성 치매 진단을 받았습니다.
  5. 환자는 베르니케 뇌병증이 있습니다.
  6. 환자는 일반적인 의학적 상태로 인해 대사성 또는 독성 뇌병증 또는 치매가 있습니다.
  7. 환자는 갑상선 자극 호르몬 상승 > 5.000 mcIU/mL 및/또는 fT4 수치 < 0.7 ng/dL로 정의되는 갑상선 기능 저하증을 앓고 있습니다. 교정된 갑상선기능저하증 환자는 연구 참여 전 12주 동안 치료가 안정적이었다면 연구에 참여할 자격이 있습니다.
  8. 환자는 GRN 또는 C9orf72에 알려진 병원성 돌연변이가 있습니다.
  9. 백신 성분에 대한 알레르기의 존재 또는 병력.
  10. 면역결핍(예: HIV)의 존재 및/또는 병력.
  11. 환자는 현재 면역억제제로 치료를 받고 있다.
  12. 환자는 병력이 있거나 현재 임상적으로 유의한 자가면역 질환을 앓고 있거나 현재 또는 미래에 면역 억제 또는 면역 조절 치료를 받을 것으로 예상됩니다.
  13. 환자는 최근(마지막 특정 치료 이후 ≤ 5년) 암 병력이 있습니다(예외: 기저 세포 암종, 상피 자궁경부 신생물).
  14. 환자는 활동성 전염병(예: B형 간염, C형 간염)이 있습니다.
  15. 환자는 최근 2년 이내에 심근경색이 있었다.

  16. 환자는 연구 동안 환자의 상태를 악화시키거나 피험자의 안전에 영향을 미칠 가능성이 있는 현재 임상적으로 중요한 전신 질환을 가지고 있습니다:

    1. 잘 조절되지 않는 울혈성 심부전(뉴욕심장협회[NYHA] 점수 ≥ 3),
    2. 잘 조절되지 않는 당뇨병,
    3. 중증 신부전(추정 사구체 여과율 < 30mL/분),
    4. 만성 간 질환 - ALT(alanine aminotransferase) > 정상범위 상한치(ULN)의 2배, AST(aspartate aminotransferase) > 2x ULN
    5. 조사자가 관련이 있다고 간주하는 경우 임상적으로 중요한 기타 전신 질환.
  17. 환자는 지난 1년 이내에 알코올 또는 약물 의존성을 가졌습니다.
  18. 환자는 현재 간질 진단을 받았습니다.
  19. 임신 또는 모유 수유 여성.
  20. 환자는 방문 01 이전 12주 이내에 또 다른 중재적 임상 시험에 참여했습니다.
  21. 환자는 금속 관내 인공 삽입물 또는 MRI와 호환되지 않는 스텐트 이식과 같은 MRI 영상 촬영에 대한 금기 사항이 있습니다.
  22. 환자는 CSF 샘플링과 같은 다른 연구 절차에 대한 금기 사항이 있습니다.
  23. 환자는 방문 01 이전 12주 이내에 수술(전신 마취 하) 및/또는 전체 연구 기간 동안 예정된 수술(전신 마취 하)을 받았습니다.
  24. 환자는 현재 치료 중이거나 과거에 신경퇴행성 장애에 대한 활성 백신으로 치료를 받았습니다.
  25. 임상 시험을 완료할 것으로 예상되지 않는 환자.
  26. 연구자의 의견으로는 환자가 임상 연구 프로토콜을 준수할 가능성이 없거나 다른 이유로 부적합합니다.
  27. 환자가 후원자 또는 조사자에게 의존합니다(예: 직원 또는 친척).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AADvac1 40µg
중재는 키홀 림펫 헤모시아닌(KLH) 40µg/0.30과 결합된 Axon Peptide 108로 구성됩니다. 주입용 mL 현탁액; 및 수산화알루미늄 Al(OH)3(약. 0.5mg Al3+/0.30 mL), 피하 투여. 기본 예방 접종 요법은 6주 간격으로 피하로 투여되는 6회 용량으로 구성됩니다. 그 후, 총 11회 투여에 대해 13주 간격으로 5회의 추가 접종이 적용됩니다.
의약품: AADvac1 40µg
신경섬유 병리학에 대한 활성 면역 요법.
실험적: AADvac1 160µg
중재는 KLH 160µg/0.30과 결합된 Axon Peptide 108로 구성됩니다. 주입용 mL 현탁액; 및 수산화알루미늄 Al(OH)3(약. 0.5mg Al3+/0.30 mL), 피하 투여. 기본 예방 접종 요법은 6주 간격으로 피하로 투여되는 6회 용량으로 구성됩니다. 그 후, 총 11회 투여에 대해 13주 간격으로 5회의 추가 접종이 적용됩니다.
의약품: AADvac1 160µg
신경섬유 병리학에 대한 활성 면역 요법.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료-응급 부작용의 발생 [안전성 및 내약성]
기간: 25개월
안전성 평가는 부작용(AE)의 수, 유형 및 심각도를 기반으로 합니다.
25개월
면역원성(IgG 면역 반응을 나타내는 환자의 백분율, Axon Peptide 108에 대한 항체 역가의 기하 평균 역가, Axon Peptide 108에 대한 항체의 IgG 대 IgM 비율)
기간: 24개월
AADvac1은 치료 효과를 매개하는 항체 생성에 의존합니다. 면역원성 평가에는 다음이 포함됩니다: 면역 반응을 보이는 AADvac1 치료 환자의 백분율(반응자 비율), Axon Peptide 108에 대한 항체의 기하 평균 역가, Axon Peptide 108에 대한 항체의 IgG 대 IgM 비율.
24개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
뇌척수액(CSF) 바이오마커
기간: 24개월
총 CSF 뉴로그라닌, 인산화된 신경필라멘트 중쇄 단백질, 유비퀴틴, β-시누클레인, 타우 단백질, 포스포-타우 pT181, N-말단 타우 단백질, 아밀로이드 β1-40, 아밀로이드-β1-42, 유비퀴틴, α-, β의 시간적 변화 - 및 γ-synuclein, Chitinase-3-like protein(YKL-40), Monocyte chemoattractant protein-1(MCP-1) 및 기타 CSF 마커
24개월
혈청 신경필라멘트 경쇄 단백질(및 nfvPPA의 기타 혈액 바이오마커)
기간: 24개월
신경필라멘트 경쇄 단백질 및 기타 혈액 바이오마커의 시간적 변화(탐구적 측정, 바이오마커 패널은 분석 당시 최신 기술을 기반으로 확정될 예정임)
24개월
자기공명영상(MRI) 용적 측정
기간: 24개월
MRI로 측정한 전체 뇌 용적 및 관심 영역 세트의 시간적 변화
24개월
전측두엽 변성 - 임상 치매 등급 - 박스 합계(FTLD-CDR-SB)
기간: 24개월
FTLD-CDR SB 점수의 시간적 변화
24개월
임상가의 전반적인 인상 - 개선(CGI-I)
기간: 24개월
CGI-I 점수의 시간적 변화
24개월
일상 생활의 도구적 활동(IADL)
기간: 24개월
암스테르담 IADL의 시간적 변화
24개월
맞춤형 인지 배터리
기간: 24개월
맞춤형 인지 배터리 점수의 시간적 변화
24개월
Addenbrooke의인지 검사
기간: 24개월
Addenbrooke 인지 검사 점수의 시간적 변화
24개월
통합 파킨슨병 등급 척도(UPDRS) 파트 III
기간: 24개월
UPDRS 파트 III 점수의 시간적 변화
24개월
전두엽 시스템 행동 척도(FrSBe)
기간: 24개월
FrSBe 점수의 시간적 변화
24개월
면역 세포(과립구, 단핵구 및 림프구 집단)
기간: 24개월
면역학적 변수(단핵구, 림프구, 호염기구 및 호중구 과립구; 림프구 하위 집단의 범위 - CD3+, CD3+/CD4+, CD3+/CD4+/CD28+, CD3+/CD4+/CD28+/CD45RA+, CD3+/CD4+/CD28+/CD45RO+의 일시적인 변화 , CD3+/CD8+, CD3+/CD8+/CD28+, CD3+/CD8+/CD28+/CD45RA+, CD3+/CD8+/CD28+/CD45RO+) 24개월 이상
24개월
Axon Peptide 108에 대한 IgG 항체 역가와 다양한 잠재적 면역학적 예측 인자의 상관관계
기간: 24개월
면역 반응 측정과 면역학적 변수(단핵구, 림프구, 호염기구 및 호중구 과립구; 림프구 하위 집단 범위 - CD3+, CD3+/CD4+, CD3+/CD4+/CD28+, CD3+/CD4+/CD28+/CD45RA+, CD3+/CD4+ /CD28+/CD45RO+, CD3+/CD8+, CD3+/CD8+/CD28+, CD3+/CD8+/CD28+/CD45RA+, CD3+/CD8+/CD28+/CD45RO+)는 IgG 항체 역가와의 상관관계에 대해 개별적으로 평가됩니다. 항체 반응의 다중 독립 예측 변수의 가능성은 회귀 트리 분석을 사용하여 조사됩니다.)
24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Axon Neuroscience SE

수사관

  • 수석 연구원: Markus Otto, Prof, Universität Ulm

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 7월 31일

기본 완료 (예상)

2020년 11월 1일

연구 완료 (예상)

2020년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 5월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 5월 31일

처음 게시됨 (실제)

2017년 6월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 11월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 11월 13일

마지막으로 확인됨

2019년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AC-TP-001
  • 2017-000643-41 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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