파킨슨병 환자에서 뇌주입에 의한 CDNF의 안전성을 시험하기 위한 임상연구
2020년 1월 10일 업데이트: Herantis Pharma Plc.
파킨슨병 환자를 대상으로 조사 약물 전달 시스템을 통한 뇌척수강내 대뇌 도파민 신경영양 인자(CDNF) 주입의 1-2상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 안전성 및 내약성 연구
이 연구는 이식된 연구용 약물 전달 시스템(DDS)을 사용하여 뇌에 직접 투여했을 때 파킨슨병 환자에서 CDNF의 안전성과 내약성을 평가합니다.
DDS의 안전성과 정확성도 평가되고 있습니다.
환자의 1/3은 위약을 매달 주입받게 되고 환자의 3분의 2는 6개월 동안 중간 또는 고용량의 CDNF를 매달 주입받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
연구에 대한 환자의 참여는 10개월 동안 지속되며 16-17번의 방문이 포함됩니다.
- 스크리닝(2회 방문)
- 수술 계획 - 수술: 약물 전달 시스템 이식 - 수술 후 추적 관찰(3회 방문)
- 비히클로 테스트 주입(1-2회 방문)
- 첫 번째 투여 전과 마지막 투여 후 양전자 방출 단층촬영(PET) 검사(2회 방문)
- CDNF 또는 위약군에 대한 기준선 및 무작위배정(1회 방문)
- 투약 방문: CDNF 또는 위약(6회 방문)
- 연구 종료 방문(1회 방문)
연구 시험 및 평가
- 신체검사 : 맥박수, 혈압, 체온, 체중, 신장
- ECG(심전도) 및 혈액 및 소변 검사
- HIV, B형 간염 및 C형 간염 혈액 검사(초진시)
- 가임기 여성을 위한 임신 검사
- 이동성 및 수면 시간을 기록하는 환자 일지 작성
- Parkinson's Kinetigraph (PKGTM) Data Logger: 연구 중 일정 시간 동안 손목에 착용하여 움직임을 기록하는 시계형 장치
- 설문지, 등급 척도 및 양식: 삶의 질, 기분, 기억력, 충동 조절, 정신 건강
- 포트 및 포트 주변 피부 평가
- 요추 천자에 의한 뇌척수액 샘플링
- 자기공명영상(MRI)
- 양전자 방출 단층 촬영 스캔(PET)
- 컴퓨터 단층촬영(CT)
자세한 정보: https://treater.eu/clinical-study/
연구 유형
중재적
등록 (실제)
17
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
35년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 영국 뇌은행 기준에 따른 특발성 파킨슨병
- PD 운동 증상의 지속 기간 5-15년(포함)
- 연령 35-75세(포함)
- 모터 변동이 있습니다.
- 하루 최소 5회 레보도파
- 확실하게 운동 상태를 구별하고 변동 일지를 정확하게 작성할 수 있는 능력
- 25-50(포함) 사이에서 실질적으로 정의된 OFF 상태의 UPDRS 운동 점수(파트 III)
- Hoehn 및 Yahr ≤ OFF 상태의 III 단계
- 레보도파에 대한 반응
- 스크리닝 전 6주 동안 항파킨슨병 약물의 변화 없음
- 정보에 입각한 동의 제공
제외 기준:
- 비정형 파킨슨병 또는 알려진 이차 파킨슨병 증후군으로 진단되었습니다.
- 비정형 파킨슨병 증후군을 암시하는 징후 또는 증상.
- 약물 내성 휴식 떨림.
- 병변 또는 심부 뇌 자극을 포함한 PD에 대한 사전 신경외과적 치료
- 임상적으로 유의한 두부 외상, 뇌혈관 질환, 간질, CSF 션트 또는 기타 이식된 CNS 장치를 포함하는 파킨슨병 이외의 유의한 신경학적 장애
- BDI 점수 ≥ 20으로 정의되는 심각한 우울증의 존재
- 치료가 필요한 현재 정신병.
- 임상적으로 유의한 충동 조절 장애((QUIP-RS) 점수 > 20)의 존재, 또는 도파민 조절장애 증후군의 존재.
- MoCA 점수 < 24.
- 처방된 PD 요법 이외의 PD 증상에 영향을 미치는 것으로 알려진 병용 약물의 계획된 카테터 삽입 3개월 이내에 사용하십시오.
- MRI 또는 DAT-PET를 받을 수 있는 능력을 포함하여 결과 측정 평가 또는 안전 측정을 손상시킬 수 있는 모든 의학적 상태.
- 가돌리늄 또는 수술 계획 MRI에 사용되는 거대고리 GBCA 부형제에 대한 과민성 또는 알레르기.
- 환자의 파킨슨증에 대한 대안적 원인을 제시하거나 신경외과적 수술을 배제할 수 있는 모든 이상을 보여주는 MRI 검사 및/또는 계획.
- 출혈 장애, 만성 감염 또는 면역 억제 질환을 포함하되 이에 국한되지 않는 외과적 치료 또는 만성 임플란트로 인해 환자를 과도한 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 의학적 상태
- 피부의 기저 세포 암종을 제외한 지난 5년 이내의 암 병력
- 스크리닝 2년 이내에 약물 또는 알코올 남용 이력
- 스크리닝 후 90일 이내에 연구용 약물 또는 장치 사용
- 적극적인 모유 수유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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플라시보_COMPARATOR: 위약
이 그룹에 무작위 배정된 환자는 6개월간 위약/비히클 주입을 받게 됩니다.
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반복적인 뇌내 주입
다른 이름들:
정위 이식 장치
다른 이름들:
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실험적: CDNF 중간 용량
이 그룹으로 무작위 배정된 환자는 중간 용량으로 적정된 CDNF를 6회 투여받게 됩니다.
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반복적인 뇌내 주입
다른 이름들:
정위 이식 장치
다른 이름들:
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실험적: CDNF 고용량
이 그룹으로 무작위 배정된 환자는 고용량으로 적정된 CDNF를 6회 투여받게 됩니다.
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반복적인 뇌내 주입
다른 이름들:
정위 이식 장치
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE)
기간: 15주차 ~ 40주차
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부작용의 수와 심각도
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15주차 ~ 40주차
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심전도(ECG)
기간: 15주차 ~ 40주차
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심전도로 측정한 심장박동의 전기적 활동 변화
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15주차 ~ 40주차
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Beck Depression Inventory(BDI) 점수
기간: 15주차 ~ 40주차
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Beck Depression Inventory(BDI) 점수를 이용한 우울증의 변화 평가
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15주차 ~ 40주차
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파킨슨병 등급 척도(QUIP_RS)의 충동성-강박 장애에 대한 설문지
기간: 15주차 ~ 40주차
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QUIP_RS를 이용한 충동-강박 장애의 변화 평가
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15주차 ~ 40주차
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몬트리올 인지 평가(MoCA)
기간: 15주차 ~ 40주차
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MoCA 검사를 이용한 인지 영역의 변화 평가
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15주차 ~ 40주차
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신체 검사
기간: 15주차 ~ 40주차
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신체검사에서 발견된 해부학적 소견의 변화
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15주차 ~ 40주차
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활력징후
기간: 15주차 ~ 40주차
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활력 징후의 변화
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15주차 ~ 40주차
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임상 실험실 안전 화면
기간: 15주차 ~ 40주차
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임상 실험실 변수의 변화(화학, 혈액학, 요분석)
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15주차 ~ 40주차
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항-CDNF 항체의 형성
기간: 15주차 ~ 40주차
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항-CDNF 항체 농도의 변화
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15주차 ~ 40주차
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안전 조치의 장치 관련 변경 사항
기간: 8주차 ~ 40주차
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전체 시스템 또는 개별 하위 시스템(가이드 튜브/카테터, 피하 구성 요소, 포트)에 대한 장치 부작용(ADE), 장기 영향을 포함한 심각한 장치 부작용(SADE), 신경학적 결손(발작), 감염 (구성 요소에 국한, CNS에서), 구성 요소 제거가 필요한 심각한 피부 손상 또는 괴사 생명을 위협하거나 주요(개입이 필요한) 뇌내 출혈.
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8주차 ~ 40주차
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이식의 장치 관련 정확도
기간: 8주차
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약물 전달 시스템(DDS)의 이식 정확도는 수술 계획에 정의된 각 개별 카테터의 팁과 수술 후 CT 스캔으로 측정된 카테터의 위치를 비교하여 측정됩니다.
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8주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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UPDRS(통합 파킨슨병 평가 척도) 파트 III 운동 점수
기간: 15주차 ~ 40주차
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UPDRS Part III 운동 점수로 평가한 PD(파킨슨병) 운동 증상의 중증도 변화
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15주차 ~ 40주차
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TUG(Timed Up and Go) 테스트
기간: 15주차 ~ 40주차
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TUG 테스트로 평가된 이동성의 변화
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15주차 ~ 40주차
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UPDRS 총점(파트 I-IV)
기간: 15주차 ~ 40주차
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UPDRS 파트 I-IV 총 점수(파트 I, II 및 IV는 ON 상태, 파트 III는 OFF 상태)로 평가한 PD 비운동 및 운동 증상의 중증도 변화.
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15주차 ~ 40주차
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가정 일기 점수
기간: 16주차 ~ 24주차
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가정 일기 점수로 평가되는 기능적 상태의 변화
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16주차 ~ 24주차
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PDQ-39(파킨슨병 설문지) 점수
기간: 15주차 ~ 40주차
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PDQ-39 설문 점수로 평가한 건강 및 일상 활동의 변화
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15주차 ~ 40주차
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CGI(Clinical Global Impressions) 척도의 변화
기간: 16주차 ~ 40주차
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• CGI 척도에 의해 측정된 정신 상태의 기준선에서 치료 평가 종료까지의 변화.
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16주차 ~ 40주차
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막힘 발생
기간: 11주차 ~ 36주차
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카테터 압력을 측정하여 주입을 방해하거나 제한하는 이식된 카테터의 막힘 발생
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11주차 ~ 36주차
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주입 중단
기간: 11주차 ~ 36주차
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개별 환자의 주입 중단
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11주차 ~ 36주차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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DAT(도파민 수송체)-PET 이미징
기간: 14주차 ~ 38주차
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PET 이미징을 사용한 미상 및 조가비 DAT 가용성의 변화.
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14주차 ~ 38주차
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알파-시누클레인 수치
기간: 15주차 ~ 40주차
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다양한 α-synuclein 종의 혈청 및 CSF(뇌척수액) 농도 변화
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15주차 ~ 40주차
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CDNF의 분포
기간: 24주 및 36주
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혈청 내 CDNF 분포 수준 및 CSF 내 CDNF Cmax
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24주 및 36주
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일일 활동량 측정
기간: 16주차 ~ 40주차
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Parkinson의 KinetiGraph™(PKG™) 데이터 로거로 측정한 일일 활동량 변화
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16주차 ~ 40주차
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주입 범위
기간: 11주차 ~ 36주차
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MRI(자기 공명 영상)에 의해 평가된 표적 해부학적 구조에서 주입액의 적용 범위
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11주차 ~ 36주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Per Svenningsson, MD, Karolinska University Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 9월 26일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 19일
연구 완료 (실제)
2019년 12월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 9월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 9월 25일
처음 게시됨 (실제)
2017년 9월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 1월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 1월 10일
마지막으로 확인됨
2020년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HP-CD-CL-2002
- 2015-004175-73 (EUDRACT_NUMBER)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
뇌 질환에 대한 임상 시험
-
University of Dublin, Trinity College알려지지 않은Brain Health 은퇴 엘리트 선수
-
University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국