Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai vizsgálat a CDNF biztonságosságának tesztelésére agyinfúzióval Parkinson-kórban szenvedő betegeknél

2020. január 10. frissítette: Herantis Pharma Plc.

1-2. fázis, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált, biztonsági és tolerálhatósági vizsgálat intraputamenális agyi dopamin neurotróf faktor (CDNF) infúziók vizsgálata során Parkinson-kórban szenvedő betegek számára vizsgálati gyógyszerbejuttató rendszeren keresztül

Ez a tanulmány a CDNF biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli Parkinson-kórban szenvedő betegeknél, amikor közvetlenül az agyba adagolják egy beültetett vizsgálati gyógyszeradagoló rendszer (DDS) segítségével. A DDS biztonságát és pontosságát is értékelik. A betegek egyharmada havi infúziót kap placebóval, a betegek kétharmada pedig havi infúziót kap közepes vagy nagy dózisú CDNF-fel 6 hónapon keresztül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Egy beteg részvétele a vizsgálatban tíz hónapig tart, és tizenhat-tizenhét látogatást foglal magában:

  • Szűrés (2 látogatás)
  • Műtét tervezése - Sebészet: gyógyszeradagoló rendszer beültetése - Műtét utáni követés (3 vizit)
  • Teszt infúziók vivőanyaggal (1-2 látogatás)
  • Pozitron emissziós tomográfia (PET) vizsgálatok az első és az utolsó dózis után (2 vizit)
  • Kiindulási állapot és randomizálás CDNF- vagy placebo-csoportba (1 látogatás)
  • Adagolási látogatások: CDNF vagy placebo (6 látogatás)
  • Tanulmányvégi látogatás (1 látogatás)

Tanulmányi vizsgák és értékelések

- Fizikális vizsgálat: pulzusszám, vérnyomás, hőmérséklet, testtömeg és magasság

  • EKG (elektrokardiográfia) és vér- és vizeletvizsgálat
  • HIV, hepatitis B és C vérvizsgálat (első látogatáskor)
  • Terhességi tesztek fogamzóképes korú nők számára
  • Betegnapló kitöltése a mobilitás és az alvásidő rögzítésére
  • Parkinson-féle kinetigráf (PKGTM) adatgyűjtő: óra típusú eszköz, amelyet a vizsgálat során bizonyos ideig a csuklón viselnek a mozgások rögzítésére
  • Kérdőívek, értékelési skálák és formák: életminőség, hangulat, memória, impulzuskontroll, mentális egészség
  • A kikötő és a kikötő körüli bőr értékelése
  • A cerebrospinális folyadék mintavétele lumbálpunkcióval
  • Mágneses rezonancia képalkotás (MRI)
  • Pozitron emissziós tomográfia (PET)
  • számítógépes tomográfia (CT)

További információ: https://treater.eu/clinical-study/

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

17

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Finnország
      • Helsinki, Finnország, 00029
        • Helsinki University Hospital
  • Svédország
      • Lund, Svédország, 221 85
        • Skåne University Hospital
      • Stockholm, Svédország, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

35 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az idiopátiás Parkinson-kór az Egyesült Királyság agybank kritériumai alapján
  2. A PD motoros tünetek időtartama 5-15 év (beleértve)
  3. Életkor 35-75 év (beleértve)
  4. Motoros fluktuációk jelenléte.
  5. Legalább napi 5 adag levodopa
  6. Képes a motoros állapotok megbízható megkülönböztetésére és az ingadozási naplók pontos kitöltésére
  7. UPDRS motor pontszám (III. rész) gyakorlatilag meghatározott kikapcsolt állapotban 25-50 között (beleértve)
  8. Hoehn és Yahr ≤ III. fokozat kikapcsolt állapotban
  9. A levodopára adott válaszkészség
  10. A szűrés előtt 6 hétig nem változott a Parkinson-kór elleni gyógyszeres kezelés
  11. Tájékozott hozzájárulás megadása

Kizárási kritériumok:

  1. Atípusos parkinsonizmussal vagy bármely ismert másodlagos parkinson-szindrómával diagnosztizálták.
  2. Atípusos Parkinson-kórra utaló jelek vagy tünetek.
  3. Gyógyszerrezisztens nyugalmi tremor.
  4. Korábbi idegsebészeti kezelés PD miatt, beleértve a léziót vagy a mély agyi stimulációt
  5. A PD-től eltérő jelentős neurológiai rendellenesség, beleértve a klinikailag jelentős fejsérülést, agyi érbetegséget, epilepsziát, CSF-sönt vagy más beültetett központi idegrendszeri eszközt
  6. Szignifikáns depresszió jelenléte BDI-pontszámként ≥ 20
  7. Jelenlegi pszichózis, amely terápiát igényel.
  8. Klinikailag jelentős impulzuskontroll zavar ((QUIP-RS) pontszám > 20), vagy dopamin diszregulációs szindróma jelenléte.
  9. MoCA pontszám < 24.
  10. Használja a tervezett katéterbehelyezést követő 3 hónapon belül az olyan egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket, amelyekről ismert, hogy a PD-tüneteket befolyásolják, kivéve az előírt PD-kezelést.
  11. Bármilyen egészségügyi állapot, amely ronthatja az eredménymérések értékelését vagy a biztonsági intézkedéseket, beleértve az MRI-n vagy DAT-PET-en való átesést.
  12. Túlérzékenység vagy allergia a gadolíniummal vagy a sebészeti tervezési MRI-hez használt makrociklusos GBCA bármely segédanyagával szemben.
  13. Szűrés és/vagy tervezési MRI bármilyen eltérés kimutatására, amely a beteg parkinsonizmusának alternatív okára utalhat, vagy kizárja az idegsebészetet.
  14. Bármilyen egészségügyi állapot, amely indokolatlan kockázatnak tenné ki a pácienst a sebészeti kezelés vagy a krónikus implantátumok miatt, beleértve, de nem kizárólagosan a vérzési rendellenességeket, a krónikus fertőzéseket vagy az immunszuppresszív betegséget.
  15. Az elmúlt 5 év ráktörténete, a bőr bazálissejtes karcinóma kivételével
  16. A kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés előzményei a szűrést követő 2 éven belül
  17. Bármely vizsgálati gyógyszer vagy eszköz használata a szűrést követő 90 napon belül
  18. Aktív szoptatás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Az ebbe a csoportba véletlenszerűen besorolt ​​betegek 6 havi placebo/vivőanyag infúziót kapnak
Drog: Agyi dopamin neurotróf faktor
Ismételt intracerebrális infúziók
Más nevek:
  • CDNF
Eszköz: Renishaw gyógyszerszállító rendszer
Sztereotaktikusan beültetett eszköz
Más nevek:
  • DDS
KÍSÉRLETI: CDNF középdózis
Az ebbe a csoportba véletlenszerűen besorolt ​​betegek 6 adag CDNF-et kapnak a közepes dózisig titrálva
Drog: Agyi dopamin neurotróf faktor
Ismételt intracerebrális infúziók
Más nevek:
  • CDNF
Eszköz: Renishaw gyógyszerszállító rendszer
Sztereotaktikusan beültetett eszköz
Más nevek:
  • DDS
KÍSÉRLETI: CDNF nagy dózisú
Az ebbe a csoportba randomizált betegek 6 adag CDNF-et kapnak nagy dózisra titrálva
Drog: Agyi dopamin neurotróf faktor
Ismételt intracerebrális infúziók
Más nevek:
  • CDNF
Eszköz: Renishaw gyógyszerszállító rendszer
Sztereotaktikusan beültetett eszköz
Más nevek:
  • DDS

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események (AE)
Időkeret: 15. héttől 40. hétig
A nemkívánatos események száma és súlyossága
15. héttől 40. hétig
Elektrokardiogram (EKG)
Időkeret: 15. héttől 40. hétig
A szívverés elektromos aktivitásának változásai elektrokardiogrammal mérve
15. héttől 40. hétig
Beck Depresszió Inventory (BDI) pontszáma
Időkeret: 15. héttől 40. hétig
A depresszió változásának értékelése a Beck Depression Inventory (BDI) pontszám segítségével
15. héttől 40. hétig
Az impulzív-kényszeres rendellenesség kérdőíve a Parkinson-kór értékelési skáláján (QUIP_RS)
Időkeret: 15. héttől 40. hétig
Impulzív-kényszeres zavarok változásainak értékelése QUIP_RS segítségével
15. héttől 40. hétig
Montreali kognitív értékelés (MoCA)
Időkeret: 15. héttől 40. hétig
Kognitív tartományok változásának értékelése MoCA teszt segítségével
15. héttől 40. hétig
Fizikális vizsgálat
Időkeret: 15. héttől 40. hétig
A fizikális vizsgálat során észlelt anatómiai leletekben bekövetkezett változások
15. héttől 40. hétig
Életjelek
Időkeret: 15. héttől 40. hétig
Változások az életjelekben
15. héttől 40. hétig
Klinikai laboratóriumi biztonsági képernyő
Időkeret: 15. héttől 40. hétig
Változások a klinikai laboratóriumi változókban (kémia, hematológia, vizeletvizsgálat)
15. héttől 40. hétig
Anti-CDNF antitestek képződése
Időkeret: 15. héttől 40. hétig
Az anti-CDNF antitest-koncentráció változása
15. héttől 40. hétig
Az eszközzel kapcsolatos változások a biztonsági intézkedésekben
Időkeret: 8. héttől 40. hétig
Káros eszközhatások (ADE) előfordulása akár a teljes rendszerre, akár az egyes alrendszerekre (vezetőcsövek/katéterek, szubkután alkatrészek, port), súlyos káros eszközhatás (SADE), beleértve a hosszú távú hatásokat, neurológiai hiány (rohamok), fertőzés (a komponensekre lokálisan, a központi idegrendszerben), súlyos bőrlebomlás vagy komponens eltávolítását igénylő nekrózis életveszélyes vagy súlyos (beavatkozást igénylő) intracerebrális vérzés.
8. héttől 40. hétig
A beültetés eszközfüggő pontossága
Időkeret: 8. hét
A gyógyszerbejuttató rendszer (DDS) beültetési pontosságát a műtéti eljárás tervében meghatározott egyes katéterek hegyének összehasonlításával mérik a posztoperatív CT-vizsgálattal mért helyzetével.
8. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
UPDRS (Unified Parkinson's Disease Rating Scale) III. rész motoros pontszáma
Időkeret: 15. héttől 40. hétig
A PD (Parkinson-kór) motoros tüneteinek súlyosságának változásai UPDRS III. rész motoros pontszámai alapján
15. héttől 40. hétig
TUG (Timed Up and Go) teszt
Időkeret: 15. héttől 40. hétig
A mobilitás változásait TUG teszttel értékelték
15. héttől 40. hétig
UPDRS összpontszám (I-IV. rész)
Időkeret: 15. héttől 40. hétig
A PD nem-motoros és motoros tüneteinek súlyosságának változása az UPDRS I-IV. rész összpontszámai alapján (I., II. és IV. rész bekapcsolt állapotban; III. rész kikapcsolt állapotban).
15. héttől 40. hétig
Otthoni napló pontszáma
Időkeret: 16. héttől 24. hétig
A funkcionális állapot változása az otthoni napló pontszámával értékelve
16. héttől 24. hétig
PDQ-39 (Parkinson-kór kérdőív) pontszáma
Időkeret: 15. héttől 40. hétig
Az egészségi állapot és a napi aktivitás változásai a PDQ-39 kérdőív pontszámával értékelve
15. héttől 40. hétig
a CGI (Clinical Global Impressions) skála változása
Időkeret: 16. héttől 40. hétig
• Változás a kiindulási értéktől a kezelés befejezéséig a mentális állapot CGI-skálával mérve.
16. héttől 40. hétig
Elzáródás előfordulása
Időkeret: 11. héttől 36. hétig
A beültetett katéter elzáródásának előfordulása, amely megakadályozza vagy korlátozza az infúziót, a katéternyomás mérésével értékelve
11. héttől 36. hétig
Az infúziók abbahagyása
Időkeret: 11. héttől 36. hétig
Az infúziók abbahagyása egy adott betegnél
11. héttől 36. hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
DAT (dopamin transzporter)-PET képalkotás
Időkeret: 14. héttől 38. hétig
Változás a caudate és putamen DAT elérhetőségében PET képalkotás segítségével.
14. héttől 38. hétig
alfa-synuclein szintje
Időkeret: 15. héttől 40. hétig
Változások a szérum és a cerebrospinális folyadék (cerebrospinalis folyadék) koncentrációjában különböző α-synuklein fajtáknál
15. héttől 40. hétig
A CDNF terjesztése
Időkeret: 24. és 36. hét
A CDNF megoszlási szintje a szérumban és a CDNF Cmax értéke a CSF-ben
24. és 36. hét
Napi aktivitásmérés
Időkeret: 16. héttől 40. hétig
A napi aktivitás változása a Parkinson-féle KinetiGraph™ (PKG™) adatgyűjtővel mérve
16. héttől 40. hétig
Az infúzió lefedettsége
Időkeret: 11. héttől 36. hétig
Az infúzió lefedettsége a célanatómiában MRI-vel (mágneses rezonancia képalkotás) értékelve
11. héttől 36. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Herantis Pharma Plc.

Együttműködők

Renishaw plc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Per Svenningsson, MD, Karolinska University Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2017. szeptember 26.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. december 19.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. december 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 25.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. szeptember 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. január 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 10.

Utolsó ellenőrzés

2020. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HP-CD-CL-2002
  • 2015-004175-73 (EUDRACT_NUMBER)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Agyi dopamin neurotróf faktor

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in South Korea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel