Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus CDNF:n turvallisuuden testaamiseksi aivoinfuusiolla Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla

perjantai 10. tammikuuta 2020 päivittänyt: Herantis Pharma Plc.

Vaihe 1-2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, turvallisuutta ja siedettävyyttä koskeva tutkimus intraputamenaalisista aivodopamiinineurotrofisen tekijän (CDNF) infuusioista Parkinsonin tautia sairastaville potilaille tutkittavan lääkkeenantojärjestelmän kautta

Tässä tutkimuksessa arvioidaan CDNF:n turvallisuutta ja siedettävyyttä Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla, kun sitä annostellaan suoraan aivoihin käyttämällä implantoitua tutkimuslääkkeen annostelujärjestelmää (DDS). Myös DDS:n turvallisuutta ja tarkkuutta arvioidaan. Kolmannes potilaista saa kuukausittain lumelääkeinfuusion ja kaksi kolmasosaa saa kuukausittain infuusion joko keskisuurilla tai suurilla CDNF-annoksilla kuuden kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaan osallistuminen tutkimukseen kestää kymmenen kuukautta ja sisältää 16-17 käyntiä:

  • Seulonta (2 käyntiä)
  • Leikkauksen suunnittelu - Leikkaus: lääkkeenantojärjestelmän implantointi - Leikkauksen jälkeinen seuranta (3 käyntiä)
  • Testaa infuusiot vehikkelillä (1-2 käyntiä)
  • Positroniemissiotomografia (PET) -tutkimukset ennen ensimmäistä ja viimeisen annoksen jälkeen (2 käyntiä)
  • Lähtötilanne ja satunnaistaminen CDNF- tai lumelääkeryhmään (1 käynti)
  • Annostelukäynnit: CDNF tai lumelääke (6 käyntiä)
  • Opintojen loppukäynti (1 käynti)

Opintokokeet ja -arvioinnit

- Fyysinen tutkimus: pulssi, verenpaine, lämpötila, ruumiinpaino ja pituus

  • EKG (sähkökardiografia) sekä veri- ja virtsakokeet
  • HIV, hepatiitti B ja C verikokeet (ensimmäisellä käynnillä)
  • Raskaustestit hedelmällisessä iässä oleville naisille
  • Potilaspäiväkirjan täyttäminen liikkuvuuden ja unen ajan kirjaamiseksi
  • Parkinsonin kinetigrafi (PKGTM) Data Logger: kellotyyppinen laite, jota pidetään ranteessa tietyn ajan tutkimuksen aikana liikkeiden tallentamiseksi
  • Kyselylomakkeet, luokitusasteikot ja -lomakkeet: elämänlaatu, mieliala, muisti, impulssihallinta, mielenterveys
  • Portin ja portin ympärillä olevan ihon arviointi
  • Aivo-selkäydinnesteen näytteenotto lannepunktiolla
  • Magneettiresonanssikuvaus (MRI)
  • Positroniemissiotomografia (PET)
  • Tietokonetomografia (CT)

Lisätietoja: https://treater.eu/clinical-study/

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ruotsi
      • Lund, Ruotsi, 221 85
        • Skane University Hospital
      • Stockholm, Ruotsi, 141 86
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi, 00029
        • Helsinki University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

35 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Idiopaattinen Parkinsonin tauti Yhdistyneen kuningaskunnan aivopankkikriteerien perusteella
  2. PD-motoristen oireiden kesto 5-15 vuotta (mukaan lukien)
  3. Ikä 35-75 vuotta (mukaan lukien)
  4. Moottorin vaihteluiden esiintyminen.
  5. Vähintään 5 levodopa-annosta päivässä
  6. Kyky luotettavasti erottaa motoriset tilat ja täyttää tarkasti vaihtelupäiväkirjat
  7. UPDRS-moottoripisteet (osa III) käytännössä määritellyssä OFF-tilassa 25-50 (mukaan lukien)
  8. Hoehn ja Yahr ≤ vaihe III OFF-tilassa
  9. Herkkyys levodopalle
  10. Parkinson-lääkitys ei muutu 6 viikkoon ennen seulontaa
  11. Tietoon perustuvan suostumuksen antaminen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Diagnosoitu epätyypillinen parkinsonismi tai mikä tahansa tunnettu sekundaarinen parkinsonin oireyhtymä.
  2. Epätyypilliseen parkinsonin oireyhtymään viittaavat merkit tai oireet.
  3. Lääkeresistentti lepovapina.
  4. Aiempi neurokirurginen PD-hoito, mukaan lukien leesio tai syväaivojen stimulaatio
  5. Muu merkittävä neurologinen häiriö kuin PD, mukaan lukien kliinisesti merkittävä pään vamma, aivoverisuonitauti, epilepsia, CSF-shuntti tai muu istutettu keskushermostolaite
  6. Merkittävä masennus, joka määritellään BDI-pisteeksi ≥ 20
  7. Nykyinen psykoosi vaatii hoitoa.
  8. Kliinisesti merkittävä impulssikontrollihäiriö ((QUIP-RS) -pistemäärä > 20) tai dopamiinin säätelyhäiriön oireyhtymä.
  9. MoCA-pisteet < 24.
  10. Käytä 3 kuukauden sisällä suunnitellusta katetrin asettamisesta samanaikaisia ​​lääkkeitä, joiden tiedetään vaikuttavan PD-oireisiin, lukuun ottamatta määrättyä PD-hoitoa.
  11. Mikä tahansa lääketieteellinen tila, joka saattaa heikentää tulosmittausten arviointia tai turvallisuustoimenpiteitä, mukaan lukien kyky suorittaa MRI tai DAT-PET.
  12. Yliherkkyys tai allergia gadoliniumille tai jollekin makrosyklisen GBCA:n apuaineelle, jota käytetään kirurgisen suunnittelun magneettikuvauksessa.
  13. Seulonta ja/tai suunnittelu MRI, jossa havaitaan poikkeavuuksia, jotka viittaavat vaihtoehtoiseen potilaan parkinsonismiin tai sulkevat pois neurokirurgian.
  14. Mikä tahansa sairaus, joka saattaisi potilaan kohtuuttoman riskin kirurgisesta hoidosta tai kroonisista implanteista, mukaan lukien mutta ei rajoittuen verenvuotohäiriöihin, kroonisiin infektioihin tai immunosuppressiivisiin sairauksiin
  15. Syöpähistoria viimeisten 5 vuoden ajalta lukuun ottamatta ihon tyvisolusyöpää
  16. Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöhistoria 2 vuoden sisällä seulonnasta
  17. Minkä tahansa tutkimuslääkkeen tai laitteen käyttö 90 päivän kuluessa seulonnasta
  18. Aktiivinen imetys

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Potilaat, jotka on satunnaistettu tähän ryhmään, saavat 6 kuukauden infuusiota lumelääkettä/vehikkeliä
Lääke: Aivojen dopamiinin neurotrofinen tekijä
Toistuvat aivoinfuusiot
Muut nimet:
  • CDNF
Laite: Renishaw-lääkkeiden jakelujärjestelmä
Stereotaktisesti istutettu laite
Muut nimet:
  • DDS
KOKEELLISTA: CDNF keskiannos
Tähän ryhmään satunnaistetut potilaat saavat 6 CDNF-annosta titrattuina keskiannokseen
Lääke: Aivojen dopamiinin neurotrofinen tekijä
Toistuvat aivoinfuusiot
Muut nimet:
  • CDNF
Laite: Renishaw-lääkkeiden jakelujärjestelmä
Stereotaktisesti istutettu laite
Muut nimet:
  • DDS
KOKEELLISTA: CDNF suuri annos
Tähän ryhmään satunnaistetut potilaat saavat 6 CDNF-annosta, jotka on titrattu suureen annokseen
Lääke: Aivojen dopamiinin neurotrofinen tekijä
Toistuvat aivoinfuusiot
Muut nimet:
  • CDNF
Laite: Renishaw-lääkkeiden jakelujärjestelmä
Stereotaktisesti istutettu laite
Muut nimet:
  • DDS

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitalliset tapahtumat (AE)
Aikaikkuna: Viikko 15 - viikko 40
Haitallisten tapahtumien määrä ja vakavuus
Viikko 15 - viikko 40
Elektrokardiogrammi (EKG)
Aikaikkuna: Viikko 15 - viikko 40
Muutokset sydämen sykkeen sähköisessä aktiivisuudessa mitattuna EKG:lla
Viikko 15 - viikko 40
Beck Depression Inventory (BDI) -pisteet
Aikaikkuna: Viikko 15 - viikko 40
Masennuksen muutoksen arviointi Beck Depression Inventory (BDI) -pistemäärän avulla
Viikko 15 - viikko 40
Impulsiivi-kompulsiivisen häiriön kyselylomake Parkinsonin taudin arviointiasteikolla (QUIP_RS)
Aikaikkuna: Viikko 15 - viikko 40
Impulsiivi-kompulsiivisten häiriöiden muutosten arviointi QUIP_RS:n avulla
Viikko 15 - viikko 40
Montrealin kognitiivinen arviointi (MoCA)
Aikaikkuna: Viikko 15 - viikko 40
Kognitiivisten alueiden muutoksen arviointi MoCA-testillä
Viikko 15 - viikko 40
Lääkärintarkastus
Aikaikkuna: Viikko 15 - viikko 40
Fyysisessä tutkimuksessa havaitut muutokset anatomisissa löydöksissä
Viikko 15 - viikko 40
Elonmerkit
Aikaikkuna: Viikko 15 - viikko 40
Muutokset elintoiminnoissa
Viikko 15 - viikko 40
Kliinisen laboratorion turvanäyttö
Aikaikkuna: Viikko 15 - viikko 40
Muutokset kliinisissä laboratoriomuuttujissa (kemia, hematologia, virtsan analyysi)
Viikko 15 - viikko 40
Anti-CDNF-vasta-aineiden muodostuminen
Aikaikkuna: Viikko 15 - viikko 40
Muutos anti-CDNF-vasta-ainepitoisuudessa
Viikko 15 - viikko 40
Laitteisiin liittyvät muutokset turvatoimissa
Aikaikkuna: Viikko 8 - viikko 40
Haitallisten laitevaikutusten (ADE) esiintyminen joko koko järjestelmässä tai yksittäisissä alajärjestelmissä (ohjausputket/katetrit, ihonalaiset komponentit, portti), vakava haitallinen laitevaikutus (SADE), mukaan lukien pitkäaikaiset vaikutukset, neurologinen puutos (kohtaukset), infektio (paikallinen komponenteille, keskushermostossa), vakava ihovaurio tai nekroosi, joka vaatii komponenttien poistoa, henkeä uhkaava tai vakava (toimia vaativa) aivoverenvuoto.
Viikko 8 - viikko 40
Laitteeseen liittyvä implantoinnin tarkkuus
Aikaikkuna: Viikko 8
DDS-järjestelmän (Drug Delivery System) implantoinnin tarkkuus mitataan vertaamalla kunkin leikkaussuunnitelmassa määritellyn yksittäisen katetrin kärkeä leikkauksen jälkeisellä CT-skannauksella mitattuihin katetriin.
Viikko 8

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
UPDRS (Unified Parkinson's Disease Rating Scale) osa III motorinen pistemäärä
Aikaikkuna: Viikko 15 - viikko 40
Muutokset PD:n (Parkinsonin taudin) motoristen oireiden vaikeusasteessa arvioituna UPDRS:n osan III motorisilla pisteillä
Viikko 15 - viikko 40
TUG (Timed Up and Go) -testi
Aikaikkuna: Viikko 15 - viikko 40
Liikkuvuuden muutokset arvioitu TUG-testillä
Viikko 15 - viikko 40
UPDRS-kokonaispisteet (osa I-IV)
Aikaikkuna: Viikko 15 - viikko 40
Muutos PD:n ei-motoristen ja motoristen oireiden vaikeusasteessa arvioituna UPDRS:n osan I-IV kokonaispisteillä (osat I, II ja IV ON-tilassa; osa III OFF-tilassa).
Viikko 15 - viikko 40
Kotipäiväkirjan pisteet
Aikaikkuna: Viikko 16 - viikko 24
Muutos toiminnallisessa tilassa arvioituna kotipäiväkirjan arvosanalla
Viikko 16 - viikko 24
PDQ-39 (Parkinson's Disease Questionnaire) -pisteet
Aikaikkuna: Viikko 15 - viikko 40
Terveyden ja päivittäisen aktiivisuuden muutokset arvioitu PDQ-39-kyselylomakkeen pistemäärällä
Viikko 15 - viikko 40
muutos CGI-asteikossa (Clinical Global Impressions).
Aikaikkuna: Viikko 16 - viikko 40
• Psyykkisen tilan muutos lähtötilanteesta hoidon arvioinnin loppuun asti CGI-asteikolla mitattuna.
Viikko 16 - viikko 40
Tukosten esiintyminen
Aikaikkuna: Viikosta 11 viikkoon 36
Infuusiota ehkäisevän tai rajoittavan implantoidun katetrin tukkeutumisen esiintyminen mitattuna mittaamalla katetrin paine
Viikosta 11 viikkoon 36
Infuusioiden lopettaminen
Aikaikkuna: Viikosta 11 viikkoon 36
Infuusioiden lopettaminen yksittäisellä potilaalla
Viikosta 11 viikkoon 36

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DAT (dopamiinin kuljettaja)-PET-kuvaus
Aikaikkuna: Viikosta 14 viikkoon 38
Muutos caudate- ja putamen DAT:n saatavuudessa PET-kuvauksen avulla.
Viikosta 14 viikkoon 38
alfa-synukleiinitasot
Aikaikkuna: Viikko 15 - viikko 40
Muutokset eri α-synukleiinilajien seerumin ja aivo-selkäydinnesteen (CSF) pitoisuuksissa
Viikko 15 - viikko 40
CDNF:n jakelu
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 36
CDNF:n jakautumistaso seerumissa ja CDNF:n Cmax CSF:ssä
Viikko 24 ja viikko 36
Päivittäisen aktiivisuuden mittaus
Aikaikkuna: Viikko 16 - viikko 40
Muutos päivittäisessä aktiivisuudessa mitattuna Parkinsonin KinetiGraph™ (PKG™) Data Loggerilla
Viikko 16 - viikko 40
Infusoiman kattavuus
Aikaikkuna: Viikosta 11 viikkoon 36
Infusaatin kattavuus kohteen anatomiassa MRI:llä (magneettikuvauksella) arvioituna
Viikosta 11 viikkoon 36

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Herantis Pharma Plc.

Yhteistyökumppanit

Renishaw plc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Per Svenningsson, MD, Karolinska University Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 26. syyskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 19. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 19. joulukuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 14. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 28. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 13. tammikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. tammikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HP-CD-CL-2002
  • 2015-004175-73 (EUDRACT_NUMBER)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Aivojen sairaudet

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa