APOLLO-B: 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR 심근병증을 동반한 아밀로이드증) 참가자에서 파티시란을 평가하기 위한 연구
2026년 3월 30일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
APOLLO-B: 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자(심근병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증)에서 파티시란의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 다기관 연구
이 연구의 목적은 심근병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증 환자에서 파티시란의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
360
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
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Maastricht, 네덜란드, 6229 HX
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Christchurch, 뉴질랜드, 8011
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Hamilton, 뉴질랜드, 3204
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Taipei, 대만, 11217
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Seoul, 대한민국, 3080
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Aarhus N, 덴마크, 8200
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Copenhagen, 덴마크, 2100
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Odense C, 덴마크, 5000
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Mexico City, 멕시코, 14080
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
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Skokie, Illinois, 미국, 60076
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21224
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
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Burlington, Massachusetts, 미국, 10805
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
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New York, New York, 미국, 10029
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75246
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
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Aalst, 벨기에, 9300
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Hasselt, 벨기에, 3500
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Liège, 벨기에, 4000
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Roeselare, 벨기에, 8800
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Sofia, 불가리아, 1680
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Sofia, 불가리아, 1784
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Stara Zagora, 불가리아, 6000
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Porto Alegre, 브라질, 90035-030
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Ribeirão Preto, 브라질, 14026-900
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Ribeirão Preto, 브라질, 14048-900
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Rio de Janeiro, 브라질, 22280-000
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São Paulo, 브라질, 05403-000
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São Paulo, 브라질, 04012-909
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Stockholm, 스웨덴, 17164
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1428AQK
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1039AAO
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Córdoba, 아르헨티나, X5000KEH
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Rosario, 아르헨티나, S2000DSR
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Rosario, 아르헨티나, S2000DTC
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Rosario, 아르헨티나, S2000PBJ
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San Juan Bautista, 아르헨티나, B1888AAE
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Santa Fe, 아르헨티나, S3000FWO
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Bellshill, 영국, ML4 3NJ
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Birmingham, 영국, B15 2SQ
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Cardiff, 영국, CF15 9SS
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Hexham, 영국, NE46 1QJ
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London, 영국, SE1 1YR
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London, 영국, NW3 2PF
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Manchester, 영국, M15 6SE
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Bologna, 이탈리아, 40138
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Florence, 이탈리아, 50134
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Messina, 이탈리아, 98125
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Pavia, 이탈리아, 27100
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Bunkyō City, 일본, 113-8655
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Fukuoka, 일본, 812-8582
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Kumamoto, 일본, 860-8556
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Kurume, 일본, 830-0011
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Matsumoto, 일본, 390-8621
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Nagoya, 일본, 466-8560
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Suita, 일본, 565-8565
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Brno, 체코, 656 91
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Prague, 체코, 120 00
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Prague, 체코, 140 21
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Prague, 체코, 128 08
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Providencia/ Santiago, 칠레, 7500587
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Porto, 포르투갈, 4099-001
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Senhora da Hora, 포르투갈, 4464-513
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Viseu, 포르투갈, 3504-509
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Gdansk, 폴란드, 80-382
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Katowice, 폴란드, 40-635
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Lódz, 폴란드, 90-127
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Warsaw, 폴란드, 01-192
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Warsaw, 폴란드, 04-628
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Clichy, 프랑스, 92110
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Créteil, 프랑스, 94010
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Rennes, 프랑스, 35033
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Toulouse, 프랑스, 31059
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Box Hill, 호주, 3128
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Westmead, 호주, 2145
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Woolloongabba, 호주, 4021
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Lai Chi Kok, 홍콩, 999077
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 심근병증을 동반한 유전성 ATTR 아밀로이드증 또는 심근병증을 동반한 야생형 ATTR 아밀로이드증으로 분류되는 심근병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증의 문서화된 진단
- 심부전으로 최소 1번 이상 입원한 심부전 병력 또는 현재 임상 증거(심부전의 징후 및 증상)
- 연구 시작 6주 이내에 심혈관 관련 입원 없이 임상적으로 안정적임
- 이전에 타파미디스를 복용한 적이 없거나(타파미디스 나이브) 현재 타파미디스 치료를 받는 동안 질병 진행의 증거가 있는 ≥6개월 동안 타파미디스를 복용 중
- 6분 걷기 테스트에서 ≥150m 완료 가능
- 심부전 중증도의 혈액 마커인 N-말단 프로 B형 나트륨 이뇨 펩티드(NT-proBNP) 스크리닝, >300 ng/L 및 600 ng/L 및
제외 기준:
- 알려진 원발성 아밀로이드증(AL) 또는 연수막 아밀로이드증.
- 이전 TTR 저하 치료를 받음
- New York Heart Association 심부전 분류 III 및 고위험군
- IV의 뉴욕 심장 협회 심부전 분류
- 지팡이나 막대기를 사용하여 걷거나 휠체어에 의지해야 하는 신경병증
- 예상 사구체 여과율(eGFR)
- 비정상적인 간 기능
- B형 간염, C형 간염 또는 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염이 있는 경우
- 보행 능력에 중대한 영향을 미치는 비아밀로이드 질환(예: 중증 만성 폐쇄성 폐질환, 중증 관절염 또는 보행에 영향을 미치는 말초 혈관 질환)이 있는 경우
- 이전 또는 계획된 심장, 간 또는 기타 장기 이식
- ATTR 아밀로이드증과 관련되지 않은 기타 심근병증
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파티시란
참가자는 이중 맹검 및 공개 라벨 연장 기간에 파티시란을 여러 번 투여받게 됩니다.
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파티시란은 정맥내(IV) 주입에 의해 투여될 것이다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
참가자는 이중 맹검 기간에 여러 번 위약을 투여받습니다.
오픈 라벨 연장 기간에 참가자는 파티시란을 여러 번 투여받게 됩니다.
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파티시란은 정맥내(IV) 주입에 의해 투여될 것이다.
다른 이름들:
Patisiran 용량과 일치하는 생리 식염수(0.9% NaCl)를 정맥 주사합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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6분 걷기 테스트(6-MWT)에서 12개월차 기준선과의 변화
기간: 기준선, 12개월
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6분 동안 걷는 거리(미터), 거리가 길수록 기능적 능력이 향상됨을 나타냅니다.
비COVID-19 사망으로 인한 누락된 6MWT 값 또는 ATTR 질병 진행으로 인한 보행 불능은 DB 기간에서 관찰된 최악의 10번째 백분위수 변화를 사용하여 귀속되었습니다.
다른 이유로 인해 누락된 6-MWT 값은 100개의 완전한 데이터 세트를 생성하기 위해 여러 번 전가됩니다.
기준선으로부터의 변화는 100개의 전체 데이터세트에 걸쳐 평균화됩니다.
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기준선, 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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캔자스시티 심근병증 설문지 전체 요약(KCCQ-OS) 점수의 12개월 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12개월
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KCCQ는 6개 영역(증상, 신체 기능, 삶의 질, 사회적 제한, 자기효능감, 증상 안정성)과 2개 요약 점수(임상 및 전체 요약[OS])를 정량화하는 23개 항목의 자가 관리 설문지입니다.
점수는 0~100의 범위로 변환되며, 점수가 높을수록 건강 상태가 더 좋음을 나타냅니다.
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기준선, 12개월
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모든 원인으로 인한 사망률, 심혈관(CV) 사건 빈도(CV 입원 및 긴급 심부전(HF) 방문) 및 승률로 분석한 6-MWT 기준선 대비 변화의 종합 종점
기간: 12개월까지
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복합 종료점은 기준선 타파미디스 사용에 따라 계층화된 계층화된 승률 방법을 사용하여 분석되었습니다.
이 방법은 모든 원인에 의한 사망률, CV 사건의 빈도(CV 입원 및 HF 방문) 및 6-MWT의 기준선으로부터의 변화를 계층적 방식으로 결합합니다.
이 방법은 모든 patisiran-위약 참가자 쌍에 대해 순차적 방식(첫 번째 사망률, CV 이벤트, 6-MWT)으로 계층 내 쌍별 비교를 수행하며, 이후 단계는 이전 단계에서 동점인 경우에만 평가됩니다.
각 계층 내에서 승률은 총 '승자' 수를 활성 그룹의 총 '패자' 수로 나눈 값입니다.
1보다 큰 승률은 파티시란에게 유리한 결과를 나타냅니다.
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12개월까지
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기준선에서 타파미디스를 사용하지 않은 참가자의 모든 원인으로 인한 사망률 및 모든 원인으로 인한 입원 빈도 및 긴급 HF 방문의 종합 종점
기간: 12개월까지
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모든 원인에 의한 사망, 모든 원인에 의한 입원 및 긴급 HF 방문의 위험률은 Andersen-Gill 모델을 사용하여 치료군 간에 비교됩니다.
위험 비율 <1은 파티시란에 유리한 결과를 나타냅니다.
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12개월까지
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모든 참가자의 모든 원인에 의한 사망률 및 모든 원인에 의한 입원 빈도 및 긴급 HF 방문의 종합 종점
기간: 12개월까지
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모든 원인에 의한 사망, 모든 원인에 의한 입원 및 긴급 HF 방문의 위험률은 수정된 Andersen-Gill 모델을 사용하여 치료군 간에 비교되었습니다.
위험 비율 <1은 파티시란에 유리한 결과를 나타냅니다.
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12개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Mesquita CT, Schwartzmann P, Correia EB, Simoes MV, Biolo A, Duque DR, Jay PY, Fernandes F. Patisiran Treatment in the Brazilian Subpopulation of the Phase 3 APOLLO-B Study in Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy: Post Hoc Analysis. Arq Bras Cardiol. 2025 Mar;122(4):e20240568. doi: 10.36660/abc.20240568. English, Portuguese.
- Maurer MS, Kale P, Fontana M, Berk JL, Grogan M, Gustafsson F, Hung RR, Gottlieb RL, Damy T, Gonzalez-Duarte A, Sarswat N, Sekijima Y, Tahara N, Taylor MS, Kubanek M, Donal E, Palecek T, Tsujita K, Tang WHW, Yu WC, Obici L, Simoes M, Fernandes F, Poulsen SH, Diemberger I, Perfetto F, Solomon SD, Di Carli M, Badri P, White MT, Chen J, Yureneva E, Sweetser MT, Jay PY, Garg PP, Vest J, Gillmore JD; APOLLO-B Trial Investigators. Patisiran Treatment in Patients with Transthyretin Cardiac Amyloidosis. N Engl J Med. 2023 Oct 26;389(17):1553-1565. doi: 10.1056/NEJMoa2300757.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 4일
기본 완료 (실제)
2022년 6월 20일
연구 완료 (실제)
2025년 12월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 6월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 6월 24일
처음 게시됨 (실제)
2019년 6월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 30일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALN-TTR02-011
- 2019-001458-24 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이러한 결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 참가자 데이터에 대한 액세스는 연구 완료 후 12개월, 제품 및 적응증이 미국 및/또는 EU에서 승인된 후 최소 12개월 후에 제공됩니다.
데이터는 연구 제안 승인 및 데이터 공유 계약 이행에 따라 제공됩니다. 데이터 접근 요청은 웹사이트 www.vivli.org를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
심근병증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR)에 대한 임상 시험
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Prothena Biosciences Limited종료됨Amyloidogenic Transthyretin (ATTR) 아밀로이드증미국, 스페인, 스웨덴, 포르투갈
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