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APOLLO-B：一项评估 Patisiran 在患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR 淀粉样变性心肌病）参与者中的研究

2026年3月30日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO-B：一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，以评估 Patisiran 对伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者（ATTR 类淀粉样变性伴心肌病）的疗效和安全性

本研究的目的是评估 patisiran 在患有 ATTR 淀粉样变性心肌病的参与者中的疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

360

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Aarhus N、丹麦、8200
        • Clinical Trial Site
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • Clinical Trial Site
      • Odense C、丹麦、5000
        • Clinical Trial Site
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1680
        • Clinical Trial Site
      • Sofia、保加利亚、1784
        • Clinical Trial Site
      • Stara Zagora、保加利亚、6000
        • Clinical Trial Site
  • 台湾
      • Taipei、台湾、11217
        • Clinical Trial Site
  • 墨西哥
      • Mexico City、墨西哥、14080
        • Clinical Trial Site
  • 巴西
      • Porto Alegre、巴西、90035-030
        • Clinical Trial Site
      • Ribeirão Preto、巴西、14026-900
        • Clinical Trial Site
      • Ribeirão Preto、巴西、14048-900
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro、巴西、22280-000
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo、巴西、05403-000
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo、巴西、04012-909
        • Clinical Trial Site
  • 意大利
      • Bologna、意大利、40138
        • Clinical Trial Site
      • Florence、意大利、50134
        • Clinical Trial Site
      • Messina、意大利、98125
        • Clinical Trial Site
      • Pavia、意大利、27100
        • Clinical Trial Site
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、656 91
        • Clinical Trial Site
      • Prague、捷克语、120 00
        • Clinical Trial Site
      • Prague、捷克语、140 21
        • Clinical Trial Site
      • Prague、捷克语、128 08
        • Clinical Trial Site
  • 新西兰
      • Christchurch、新西兰、8011
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton、新西兰、3204
        • Clinical Trial Site
  • 日本
      • Bunkyō City、日本、113-8655
        • Clinical Trial Site
      • Fukuoka、日本、812-8582
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto、日本、860-8556
        • Clinical Trial Site
      • Kurume、日本、830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto、日本、390-8621
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya、日本、466-8560
        • Clinical Trial Site
      • Suita、日本、565-8565
        • Clinical Trial Site
  • 智利
      • Providencia/ Santiago、智利、7500587
        • Clinical Trial Site
  • 比利时
      • Aalst、比利时、9300
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt、比利时、3500
        • Clinical Trial Site
      • Liège、比利时、4000
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare、比利时、8800
        • Clinical Trial Site
  • 法国
      • Clichy、法国、92110
        • Clinical Trial Site
      • Créteil、法国、94010
        • Clinical Trial Site
      • Rennes、法国、35033
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse、法国、31059
        • Clinical Trial Site
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-382
        • Clinical Trial Site
      • Katowice、波兰、40-635
        • Clinical Trial Site
      • Lódz、波兰、90-127
        • Clinical Trial Site
      • Warsaw、波兰、01-192
        • Clinical Trial Site
      • Warsaw、波兰、04-628
        • Clinical Trial Site
  • 澳大利亚
      • Box Hill、澳大利亚、3128
        • Clinical Trial Site
      • Westmead、澳大利亚、2145
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba、澳大利亚、4021
        • Clinical Trial Site
  • 瑞典
      • Stockholm、瑞典、17164
        • Clinical Trial Site
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • Clinical Trial Site
      • Skokie、Illinois、美国、60076
        • Clinical Trial Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21224
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Clinical Trial Site
      • Burlington、Massachusetts、美国、10805
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Clinical Trial Site
      • New York、New York、美国、10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75246
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Clinical Trial Site
  • 英国
      • Bellshill、英国、ML4 3NJ
        • Clinical Trial Site
      • Birmingham、英国、B15 2SQ
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff、英国、CF15 9SS
        • Clinical Trial Site
      • Hexham、英国、NE46 1QJ
        • Clinical Trial Site
      • London、英国、SE1 1YR
        • Clinical Trial Site
      • London、英国、NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
      • Manchester、英国、M15 6SE
        • Clinical Trial Site
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰、9713 GZ
        • Clinical Trial Site
      • Maastricht、荷兰、6229 HX
        • Clinical Trial Site
  • 葡萄牙
      • Porto、葡萄牙、4099-001
        • Clinical Trial Site
      • Senhora da Hora、葡萄牙、4464-513
        • Clinical Trial Site
      • Viseu、葡萄牙、3504-509
        • Clinical Trial Site
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1428AQK
        • Clinical Trial Site
      • Buenos Aires、阿根廷、C1039AAO
        • Clinical Trial Site
      • Córdoba、阿根廷、X5000KEH
        • Clinical Trial Site
      • Rosario、阿根廷、S2000DSR
        • Clinical Trial Site
      • Rosario、阿根廷、S2000DTC
        • Clinical Trial Site
      • Rosario、阿根廷、S2000PBJ
        • Clinical Trial Site
      • San Juan Bautista、阿根廷、B1888AAE
        • Clinical Trial Site
      • Santa Fe、阿根廷、S3000FWO
        • Clinical Trial Site
  • 韩国
      • Seoul、韩国、3080
        • Clinical Trial Site
  • 香港
      • Lai Chi Kok、香港、999077
        • Clinical Trial Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 85年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 有记录的 ATTR 淀粉样变性心肌病诊断，分类为遗传性 ATTR 淀粉样变性心肌病或野生型 ATTR 淀粉样变性心肌病
  • 有至少 1 次心力衰竭住院史的心力衰竭病史，或当前的临床证据（心力衰竭的体征和症状）
  • 研究开始后 6 周内临床稳定且无心血管相关住院
  • 之前从未服用过 tafamidis（tafamidis naïve）或目前服用 tafamidis ≥6 个月，有证据表明在接受 tafamidis 治疗时疾病进展
  • 在 6 分钟步行测试中能够完成 ≥150 m
  • 筛选 N 末端 B 型钠尿肽原 (NT-proBNP)，一种心力衰竭严重程度的血液标志物，>300 ng/L 和 600 ng/L 以及

排除标准：

  • 已知的原发性淀粉样变性 (AL) 或软脑膜淀粉样变性。
  • 接受过先前的 TTR 降低治疗
  • 纽约心脏协会心力衰竭分级 III 级和高危
  • 纽约心脏协会心力衰竭分级 IV
  • 神经病需要拐杖或拐杖行走，或坐轮椅
  • 估计肾小球滤过率 (eGFR)
  • 肝功能异常
  • 患有乙型肝炎、丙型肝炎或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染
  • 患有严重影响行走能力的非淀粉样蛋白疾病（例如，严重的慢性阻塞性肺病、严重的关节炎或影响行走的外周血管疾病）
  • 先前或计划中的心脏、肝脏或其他器官移植
  • 与 ATTR 淀粉样变性无关的其他心肌病

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：帕蒂西兰
在双盲和开放标签的延长期内，参与者将接受多剂量的 patisiran。
药品：帕蒂西兰
Patisiran 将通过静脉内 (IV) 输注给药。
其他名称：
  • ALN-TTR02
  • patisiran-脂质纳米颗粒 (LNP)
安慰剂比较：安慰剂
在双盲期间，参与者将接受多剂安慰剂。 在开放标签延长期内，参与者将接受多剂量的 patisiran。
药品：帕蒂西兰
Patisiran 将通过静脉内 (IV) 输注给药。
其他名称：
  • ALN-TTR02
  • patisiran-脂质纳米颗粒 (LNP)
药品：安慰剂
与 patisiran 剂量相匹配的生理盐水（0.9% NaCl）将通过静脉内给药。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
六分钟步行测试 (6-MWT) 与第 12 个月基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
6 分钟内步行的距离（以米为单位），距离越长表示功能能力越强。 由于非 COVID-19 死亡或由于 ATTR 疾病进展而无法行走而导致的 6MWT 值缺失，使用 DB 期间观察到的最差第 10 个百分位数变化进行估算。 由于其他原因而缺失的 6-MWT 值将被多重插补以创建 100 个完整数据集。 相对于基线的变化是 100 个完整数据集的平均值。
基线，第 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
堪萨斯城心肌病问卷总体摘要 (KCCQ-OS) 评分在第 12 个月时相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
KCCQ 是一份包含 23 项的自填问卷，量化 6 个领域（症状、身体功能、生活质量、社交限制、自我效能和症状稳定性）和 2 个总结分数（临床和总体总结 [OS]）。 分数转换为0-100的范围，其中分数越高反映健康状况越好。
基线，第 12 个月
全因死亡率、心血管 (CV) 事件频率（CV 住院和紧急心力衰竭 [HF] 就诊）的复合终点以及按胜率分析的 6-MWT 相对于基线的变化
大体时间：直至第 12 个月
使用分层获胜率方法分析复合终点，根据基线 tafamidis 使用情况进行分层。 该方法以分层方式结合了全因死亡率、心血管事件频率（心血管住院和心力衰竭就诊）以及 6-MWT 相对于基线的变化。 该方法以连续方式对所有 patisiran-安慰剂参与者对进行层内成对比较（首先是死亡率，然后是 CV 事件，然后是 6-MWT），仅在与前一步骤平局的情况下才评估后面的步骤。 在每个阶层中，获胜率是活跃组中“获胜者”总数除以“失败者”总数。 胜率 >1 代表 patisiran 的有利结果。
直至第 12 个月
基线时未服用 Tafamidis 的参与者的全因死亡率以及全因住院频率和紧急心衰就诊的复合终点
大体时间：直至第 12 个月
将使用 Andersen-Gill 模型比较治疗组之间的全因死亡率、全因住院和紧急心力衰竭就诊的风险率。 风险比 <1 代表 patisiran 的良好结果。
直至第 12 个月
所有参与者的全因死亡率、全因住院频率和紧急心衰就诊的复合终点
大体时间：直至第 12 个月
使用改良的 Andersen-Gill 模型比较治疗组之间全因死亡率、全因住院和紧急心力衰竭就诊的风险率。 风险比 <1 代表 patisiran 的良好结果。
直至第 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alnylam Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年9月4日

初级完成 (实际的)

2022年6月20日

研究完成 (实际的)

2025年12月24日

研究注册日期

首次提交

2019年6月24日

首先提交符合 QC 标准的

2019年6月24日

首次发布 (实际的)

2019年6月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月30日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ALN-TTR02-011
  • 2019-001458-24 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

研究完成后 12 个月，且产品和适应症在美国和/或欧盟获得批准后不少于 12 个月，即可获取支持这些结果的匿名个人参与者数据。

数据将根据研究计划的批准和数据共享协议的执行而提供。 可以通过网站 www.vivli.org 提交访问数据的请求。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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