Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

APOLLO-B: En undersøgelse til evaluering af patisiran hos deltagere med transthyretin-amyloidose med kardiomyopati (ATTR-amyloidose med kardiomyopati)

17. april 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO-B: En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret multicenterundersøgelse til evaluering af virkningen og sikkerheden af ​​Patisiran hos patienter med transthyretin amyloidose med kardiomyopati (ATTR amyloidose med kardiomyopati)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​patisiran hos deltagere med ATTR amyloidose med kardiomyopati.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

360

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000DSR
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000DTC
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000PBJ
        • Clinical Trial Site
  • Australien
      • Box Hill, Australien
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Belgien
      • Aalst, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Liège, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgien
        • Clinical Trial Site
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • Ribeirão Preto, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • Rio De Janeiro, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasilien, 14048-900
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasilien
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Clinical Trial Site
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Clinical Trial Site
      • Copenhagen, Danmark
        • Clinical Trial Site
      • Odense, Danmark
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • Stockton-on-Tees, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66103-2937
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Rennes, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Frankrig
        • Clinical Trial Site
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • Clinical Trial Site
      • Maastricht, Holland
        • Clinical Trial Site
  • Hong Kong
      • Lai Chi Kok, Hong Kong
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japan
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Clinical Trial Site
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico
        • Clinical Trial Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, New Zealand
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Viseu, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Clinical Trial Site
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Clinical Trial Site
      • Prague, Tjekkiet
        • Clinical Trial Site
      • Praha, Tjekkiet
        • Clinical Trial Site
      • Praha 2, Tjekkiet
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af ATTR amyloidose med kardiomyopati, klassificeret som enten arvelig ATTR amyloidose med kardiomyopati eller vildtype ATTR amyloidose med kardiomyopati
  • Sygehistorie med hjertesvigt med mindst 1 tidligere hospitalsindlæggelse for hjertesvigt eller aktuelle kliniske beviser (tegn og symptomer på hjertesvigt)
  • Klinisk stabil uden kardiovaskulære indlæggelser inden for 6 uger efter studiestart
  • Har aldrig taget tafamidis før (tafamidis naiv) eller i øjeblikket på tafamidis i ≥ 6 måneder med tegn på sygdomsprogression under tafamidis-behandling
  • I stand til at gennemføre ≥150 m på 6-minutters gangtesten
  • Screening af N-terminalt pro B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP), en blodmarkør for hjertesvigt, >300 ng/L og 600 ng/L og

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt primær amyloidose (AL) eller leptomeningeal amyloidose.
  • Modtaget tidligere TTR-sænkende behandling
  • New York Heart Association hjertesvigt klassificering af III og i høj risiko
  • New York Heart Association hjertesvigt klassificering af IV
  • Neuropati, der kræver stok eller stok til at gå, eller er kørestolsbundet
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
  • Unormal leverfunktion
  • Har hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV) infektion
  • Har ikke-amyloid sygdom, der signifikant påvirker evnen til at gå (f.eks. svær kronisk obstruktiv lungesygdom, svær gigt eller perifer vaskulær sygdom, der påvirker ambulation)
  • Forudgående eller planlagt hjerte-, lever- eller andre organtransplantationer
  • Anden kardiomyopati, der ikke er relateret til ATTR-amyloidose

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Patisiran
Deltagerne vil få flere doser patisiran i den dobbeltblindede og åbne forlængelsesperiode.
Medicin: Patisiran
Patisiran vil blive administreret som intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
  • ALN-TTR02
  • patisiran-LNP
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil få flere doser placebo i den dobbeltblindede periode. I den åbne forlængelsesperiode vil deltagerne få flere doser patisiran.
Medicin: Patisiran
Patisiran vil blive administreret som intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
  • ALN-TTR02
  • patisiran-LNP
Medicin: Placebo
Normalt saltvand (0,9 % NaCl) tilsvarende volumen af ​​patisiran-doser vil blive indgivet intravenøst.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline ved måned 12 i seks-minutters gangtest (6-MWT)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Afstand i meter gået på 6 minutter, længere afstande indikerer større funktionel kapacitet. Manglende 6MWT-værdier på grund af ikke-COVID-19-død eller manglende evne til at gå på grund af ATTR-sygdomsprogression blev imputeret ved hjælp af den værste 10. percentilændring observeret i DB-perioden. Manglende 6-MWT-værdier på grund af andre årsager multipliceres til at skabe 100 komplette datasæt. Ændringen fra baseline er gennemsnittet på tværs af de 100 komplette datasæt.
Baseline, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline ved måned 12 i Kansas City Kardiomyopathy Questionnaire Samlet oversigt (KCCQ-OS) score
Tidsramme: Baseline, måned 12
KCCQ er et selvadministreret spørgeskema med 23 punkter, der kvantificerer 6 domæner (symptomer, fysisk funktion, livskvalitet, social begrænsning, self-efficacy og symptomstabilitet) og 2 summariske scores (klinisk og overordnet opsummering [OS]). Scores omdannes til et interval på 0-100, hvor højere score afspejler bedre sundhedstilstand.
Baseline, måned 12
Sammensat endepunkt for dødelighed af alle årsager, hyppighed af kardiovaskulære (CV) hændelser (CV-indlæggelser og akutte hjertesvigt-besøg) og ændring fra baseline i 6-MWT analyseret ved gevinstforhold
Tidsramme: Op til måned 12
Det sammensatte endepunkt blev analyseret ved hjælp af den stratificerede win ratio-metode, stratificeret ved baseline tafamidis-brug. Denne metode kombinerer mortalitet af alle årsager, hyppighed af CV-hændelser (CV-indlæggelser og HF-besøg) og ændring fra baseline i 6-MWT på en hierarkisk måde. Denne metode foretager inden for stratum parvise sammenligninger for alle patisiran-placebo deltagerpar på en sekventiel måde (først dødelighed, derefter CV hændelser, derefter 6-MWT), med senere trin vurderet kun i tilfælde af uafgjort på det foregående trin. Inden for hvert stratum er gevinstforholdet det samlede antal 'vindere' divideret med det samlede antal 'tabere' i den aktive gruppe. Et gevinstforhold >1 repræsenterer et gunstigt resultat for patisiran.
Op til måned 12
Sammensat endepunkt for dødelighed af alle årsager og hyppighed af indlæggelser af alle årsager og akutte HF-besøg hos deltagere, der ikke er på Tafamidis ved baseline
Tidsramme: Op til måned 12
Risikoraten for dødelighed af alle årsager og hospitalsindlæggelser af alle årsager og akutte HF-besøg vil blive sammenlignet mellem behandlingsgrupper ved hjælp af en Andersen-Gill-model. Et hazard ratio <1 repræsenterer et gunstigt resultat for patisiran.
Op til måned 12
Sammensat endepunkt for dødelighed af alle årsager og hyppighed af indlæggelser af alle årsager og akutte HF-besøg hos alle deltagere
Tidsramme: Op til måned 12
Risikoraten for dødelighed af alle årsager og hospitalsindlæggelser af alle årsager og akutte HF-besøg blev sammenlignet mellem behandlingsgrupper ved hjælp af en modificeret Andersen-Gill-model. Et hazard ratio <1 repræsenterer et gunstigt resultat for patisiran.
Op til måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. juni 2022

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

25. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTR02-011
  • 2019-001458-24 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede individuelle deltagerdata, der understøtter disse resultater, stilles til rådighed 12 måneder efter undersøgelsens afslutning og ikke mindre end 12 måneder efter, at produktet og indikationen er blevet godkendt i USA og/eller EU.

Data vil blive leveret betinget af godkendelse af et forskningsforslag og gennemførelse af en datadelingsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden www.vivli.org.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin amyloidose (ATTR) med kardiomyopati

Kliniske forsøg med Patisiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner