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APOLLO-B: Eine Studie zur Bewertung von Patisiran bei Teilnehmern mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie)

17. April 2024 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO-B: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Patisiran bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Patisiran bei Teilnehmern mit ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

360

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Córdoba, Argentinien
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentinien, S2000DSR
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentinien, S2000DTC
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentinien, S2000PBJ
        • Clinical Trial Site
  • Australien
      • Box Hill, Australien
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Belgien
      • Aalst, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Liège, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgien
        • Clinical Trial Site
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • Ribeirão Preto, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • Rio De Janeiro, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasilien, 14048-900
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasilien
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Clinical Trial Site
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark
        • Clinical Trial Site
      • Copenhagen, Dänemark
        • Clinical Trial Site
      • Odense, Dänemark
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Rennes, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Frankreich
        • Clinical Trial Site
  • Hongkong
      • Lai Chi Kok, Hongkong
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japan
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Clinical Trial Site
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko
        • Clinical Trial Site
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, Neuseeland
        • Clinical Trial Site
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Clinical Trial Site
      • Maastricht, Niederlande
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Viseu, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Clinical Trial Site
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
        • Clinical Trial Site
      • Prague, Tschechien
        • Clinical Trial Site
      • Praha, Tschechien
        • Clinical Trial Site
      • Praha 2, Tschechien
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Evanston, Illinois, Vereinigte Staaten, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66103-2937
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • Stockton-on-Tees, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose einer ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie, klassifiziert entweder als hereditäre ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie oder Wildtyp-ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie
  • Krankengeschichte von Herzinsuffizienz mit mindestens 1 vorherigen Krankenhausaufenthalt wegen Herzinsuffizienz oder aktuelle klinische Beweise (Anzeichen und Symptome von Herzinsuffizienz)
  • Klinisch stabil ohne kardiovaskulär bedingte Krankenhauseinweisungen innerhalb von 6 Wochen nach Studienbeginn
  • Hat noch nie Tafamidis eingenommen (Tafamidis-naiv) oder derzeit Tafamidis für ≥ 6 Monate mit Anzeichen einer Krankheitsprogression während der Behandlung mit Tafamidis eingenommen
  • Kann beim 6-Minuten-Gehtest ≥150 m zurücklegen
  • Screening des N-terminalen Pro-B-Typ-natriuretischen Peptids (NT-proBNP), ein Blutmarker für die Schwere der Herzinsuffizienz, > 300 ng/l und 600 ng/l und

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte primäre Amyloidose (AL) oder leptomeningeale Amyloidose.
  • Vorherige Behandlung zur TTR-Senkung erhalten
  • New York Heart Association Herzinsuffizienz-Klassifizierung III und mit hohem Risiko
  • New York Heart Association Herzinsuffizienzklassifikation von IV
  • Neuropathie, die einen Stock oder Stock zum Gehen erfordert oder an den Rollstuhl gebunden ist
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
  • Abnormale Leberfunktion
  • Hat Hepatitis B, Hepatitis C oder eine Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
  • Hat eine Nicht-Amyloid-Erkrankung, die die Gehfähigkeit erheblich beeinträchtigt (z. B. schwere chronisch obstruktive Lungenerkrankung, schwere Arthritis oder periphere Gefäßerkrankung, die die Gehfähigkeit beeinträchtigt)
  • Vorherige oder geplante Herz-, Leber- oder andere Organtransplantation
  • Andere Kardiomyopathie, die nicht mit ATTR-Amyloidose in Zusammenhang steht

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Patisiran
Den Teilnehmern werden in der doppelblinden und offenen Verlängerungsphase mehrere Dosen Patisiran verabreicht.
Arzneimittel: Patisiran
Patisiran wird durch intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • ALN-TTR02
  • Patisiran-LNP
Placebo-Komparator: Placebo
Den Teilnehmern werden in der doppelblinden Phase mehrere Placebo-Dosen verabreicht. In der offenen Verlängerungsphase werden den Teilnehmern mehrere Dosen Patisiran verabreicht.
Arzneimittel: Patisiran
Patisiran wird durch intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • ALN-TTR02
  • Patisiran-LNP
Arzneimittel: Placebo
Normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) mit entsprechendem Volumen an Patisiran-Dosen wird intravenös verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 12. Monat beim Sechs-Minuten-Gehtest (6-MWT)
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
In 6 Minuten zurückgelegte Distanz in Metern, längere Distanzen weisen auf eine höhere Leistungsfähigkeit hin. Fehlende 6MWT-Werte aufgrund von Nicht-COVID-19-Todesfällen oder Gehunfähigkeit aufgrund des Fortschreitens der ATTR-Krankheit wurden unter Verwendung der schlimmsten 10. Perzentiländerung, die im DB-Zeitraum beobachtet wurde, unterstellt. Fehlende 6-MWT-Werte aus anderen Gründen werden mehrfach imputiert, um 100 vollständige Datensätze zu erstellen. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wird über die 100 vollständigen Datensätze gemittelt.
Ausgangswert, Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 12. Monat im Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary (KCCQ-OS) Score
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Der KCCQ ist ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 23 Punkten, der 6 Bereiche (Symptome, körperliche Funktion, Lebensqualität, soziale Einschränkung, Selbstwirksamkeit und Symptomstabilität) und 2 zusammenfassende Bewertungen (klinische und Gesamtzusammenfassung [OS]) quantifiziert. Die Werte werden in einen Bereich von 0 bis 100 umgewandelt, wobei höhere Werte einen besseren Gesundheitszustand widerspiegeln.
Ausgangswert, Monat 12
Zusammengesetzter Endpunkt aus Gesamtmortalität, Häufigkeit kardiovaskulärer (CV) Ereignisse (CV-Krankenhausaufenthalte und Besuche wegen dringender Herzinsuffizienz [HF]) und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei 6-MWT, analysiert durch Win-Ratio
Zeitfenster: Bis zum 12. Monat
Der zusammengesetzte Endpunkt wurde mithilfe der Methode der stratifizierten Gewinnquote analysiert, stratifiziert nach der Verwendung von Tafamidis zu Studienbeginn. Diese Methode kombiniert die Gesamtmortalität, die Häufigkeit kardiovaskulärer Ereignisse (Krankenhauseinweisungen und Herzinsuffizienzbesuche) und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-MWT auf hierarchische Weise. Diese Methode führt nacheinander paarweise Vergleiche innerhalb der Schicht für alle Patisiran-Placebo-Teilnehmerpaare durch (zuerst Mortalität, dann CV-Ereignisse, dann 6-MWT), wobei spätere Schritte nur im Falle eines Gleichstands im vorherigen Schritt ausgewertet werden. Innerhalb jeder Schicht ist die Gewinnquote die Gesamtzahl der „Gewinner“ dividiert durch die Gesamtzahl der „Verlierer“ in der aktiven Gruppe. Eine Siegquote >1 stellt ein günstiges Ergebnis für Patisiran dar.
Bis zum 12. Monat
Zusammengesetzter Endpunkt aus Gesamtmortalität und Häufigkeit von Krankenhauseinweisungen aus allen Gründen und dringenden HF-Besuchen bei Teilnehmern, die zu Studienbeginn nicht Tafamidis erhielten
Zeitfenster: Bis zum 12. Monat
Die Gefährdungsrate der Gesamtmortalität sowie der Krankenhauseinweisungen und dringenden Herzinsuffizienzbesuche wird zwischen den Behandlungsgruppen anhand eines Andersen-Gill-Modells verglichen. Eine Hazard Ratio <1 stellt ein günstiges Ergebnis für Patisiran dar.
Bis zum 12. Monat
Zusammengesetzter Endpunkt aus Gesamtmortalität und Häufigkeit von Krankenhauseinweisungen aus allen Gründen und dringenden HF-Besuchen bei allen Teilnehmern
Zeitfenster: Bis zum 12. Monat
Die Gefährdungsrate der Gesamtmortalität sowie der Krankenhauseinweisungen und dringenden Herzinsuffizienzbesuche wurde zwischen den Behandlungsgruppen anhand eines modifizierten Andersen-Gill-Modells verglichen. Eine Hazard Ratio <1 stellt ein günstiges Ergebnis für Patisiran dar.
Bis zum 12. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. September 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Juni 2022

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Juni 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Juni 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-TTR02-011
  • 2019-001458-24 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Der Zugang zu anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten, die diese Ergebnisse unterstützen, wird 12 Monate nach Abschluss der Studie und spätestens 12 Monate nach der Zulassung des Produkts und der Indikation in den USA und/oder der EU verfügbar gemacht.

Die Bereitstellung der Daten erfolgt unter der Voraussetzung der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Unterzeichnung einer Datenfreigabevereinbarung. Anträge auf Zugang zu Daten können über die Website www.vivli.org gestellt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Transthyretin-Amyloidose (ATTR) mit Kardiomyopathie

Klinische Studien zur Patisiran

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