Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

APOLLO-B: Studie k vyhodnocení patisiranu u účastníků s transthyretinovou amyloidózou s kardiomyopatií (ATTR amyloidóza s kardiomyopatií)

17. dubna 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO-B: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Patisiran u pacientů s transthyretinovou amyloidózou s kardiomyopatií (ATTR amyloidóza s kardiomyopatií)

Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost patisiranu u účastníků s ATTR amyloidózou s kardiomyopatií.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

360

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000DSR
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000DTC
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000PBJ
        • Clinical Trial Site
  • Austrálie
      • Box Hill, Austrálie
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Austrálie
        • Clinical Trial Site
  • Belgie
      • Aalst, Belgie
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgie
        • Clinical Trial Site
      • Liège, Belgie
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgie
        • Clinical Trial Site
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Clinical Trial Site
      • Ribeirão Preto, Brazílie
        • Clinical Trial Site
      • Rio De Janeiro, Brazílie
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brazílie, 14048-900
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brazílie
        • Clinical Trial Site
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • Clinical Trial Site
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Clinical Trial Site
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko
        • Clinical Trial Site
      • Copenhagen, Dánsko
        • Clinical Trial Site
      • Odense, Dánsko
        • Clinical Trial Site
  • Francie
      • Créteil, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Rennes, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Francie
        • Clinical Trial Site
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • Clinical Trial Site
      • Maastricht, Holandsko
        • Clinical Trial Site
  • Hongkong
      • Lai Chi Kok, Hongkong
        • Clinical Trial Site
  • Itálie
      • Bologna, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Itálie
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Itálie
        • Clinical Trial Site
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japonsko
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Japonsko
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japonsko
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japonsko
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japonsko
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japonsko
        • Clinical Trial Site
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika
        • Clinical Trial Site
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko
        • Clinical Trial Site
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, Nový Zéland
        • Clinical Trial Site
  • Portugalsko
      • Viseu, Portugalsko
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Spojené království
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Spojené království
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Spojené království
        • Clinical Trial Site
      • Stockton-on-Tees, Spojené království
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66103-2937
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Clinical Trial Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Clinical Trial Site
  • Česko
      • Brno, Česko
        • Clinical Trial Site
      • Prague, Česko
        • Clinical Trial Site
      • Praha, Česko
        • Clinical Trial Site
      • Praha 2, Česko
        • Clinical Trial Site
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaná diagnóza ATTR amyloidózy s kardiomyopatií, klasifikovaná buď jako dědičná ATTR amyloidóza s kardiomyopatií, nebo divoká amyloidóza ATTR s kardiomyopatií
  • Srdeční selhání v anamnéze s alespoň 1 předchozí hospitalizací pro srdeční selhání nebo současné klinické důkazy (známky a příznaky srdečního selhání)
  • Klinicky stabilní bez hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem do 6 týdnů od zahájení studie
  • Nikdy předtím neužíval tafamidis (naivní tafamidis) nebo v současné době užívá tafamidis po dobu ≥ 6 měsíců se známkami progrese onemocnění během léčby tafamidisem
  • Schopnost dokončit ≥150 m v 6minutovém testu chůze
  • Screening N-terminálního natriuretického peptidu typu B (NT-proBNP), krevního markeru závažnosti srdečního selhání, >300 ng/la 600 ng/la

Kritéria vyloučení:

  • Známá primární amyloidóza (AL) nebo leptomeningeální amyloidóza.
  • Absolvoval předchozí léčbu snížení TTR
  • Srdeční selhání podle New York Heart Association klasifikace III a vysoké riziko
  • Klasifikace srdečního selhání podle New York Heart Association IV
  • Neuropatie vyžadující k chůzi hůl nebo hůl nebo je upoutána na invalidní vozík
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR)
  • Abnormální funkce jater
  • Má infekci hepatitidou B, hepatitidou C nebo virem lidské imunodeficience (HIV).
  • Má neamyloidní onemocnění, které významně ovlivňuje schopnost chůze (např. těžká chronická obstrukční plicní nemoc, těžká artritida nebo onemocnění periferních cév ovlivňující chůzi)
  • Předchozí nebo plánovaná transplantace srdce, jater nebo jiného orgánu
  • Jiná kardiomyopatie nesouvisející s ATTR amyloidózou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Patisiran
Účastníkům bude podáváno více dávek patisiranu ve dvojitě zaslepeném a otevřeném prodlouženém období.
Lék: Patisiran
Patisiran bude podáván intravenózní (IV) infuzí.
Ostatní jména:
  • ALN-TTR02
  • patisiran-LNP
Komparátor placeba: Placebo
Účastníkům bude podáváno více dávek placeba ve dvojitě zaslepeném období. V období otevřeného prodloužení bude účastníkům podáváno více dávek patisiranu.
Lék: Patisiran
Patisiran bude podáván intravenózní (IV) infuzí.
Ostatní jména:
  • ALN-TTR02
  • patisiran-LNP
Lék: Placebo
Normální fyziologický roztok (0,9% NaCl) odpovídající objemu dávek patisiranu bude podáván intravenózně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie ve 12. měsíci v testu šestiminutové chůze (6-MWT)
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Vzdálenost v metrech uběhnutá za 6 minut, delší vzdálenosti značí větší funkční kapacitu. Chybějící hodnoty 6MWT v důsledku úmrtí mimo COVID-19 nebo neschopnosti chodit v důsledku progrese onemocnění ATTR byly přičteny pomocí nejhorší změny 10. percentilu pozorované v období DB. Chybějící hodnoty 6-MWT z jiných důvodů se vícenásobně přičítají, aby se vytvořilo 100 úplných souborů dat. Změna od výchozí hodnoty je zprůměrována ze 100 úplných datových sad.
Základní stav, 12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu ve 12. měsíci v dotazníku o kardiomyopatii v Kansas City Celkové souhrnné skóre (KCCQ-OS)
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
KCCQ je 23-položkový dotazník, který si sami zadávají a kvantifikují 6 domén (symptomy, fyzické funkce, kvalita života, sociální omezení, vlastní účinnost a stabilita symptomů) a 2 souhrnná skóre (klinické a celkové shrnutí [OS]). Skóre se transformuje na rozsah 0-100, ve kterém vyšší skóre odráží lepší zdravotní stav.
Základní stav, 12. měsíc
Složený koncový bod úmrtnosti ze všech příčin, frekvence kardiovaskulárních (CV) příhod (CV hospitalizace a návštěvy urgentního srdečního selhání [HF]) a změna od výchozí hodnoty v 6-MWT analyzována podle poměru vítězství
Časové okno: Do 12. měsíce
Složený cílový bod byl analyzován pomocí metody stratifikovaného vítězného poměru, stratifikovaný podle výchozího použití tafamidis. Tato metoda kombinuje mortalitu ze všech příčin, frekvenci KV příhod (CV hospitalizace a HF návštěvy) a změnu od výchozí hodnoty v 6-MWT hierarchickým způsobem. Tato metoda provádí v rámci vrstvy párová srovnání pro všechny páry účastníků patisiran-placebo sekvenčním způsobem (nejprve mortalita, pak KV příhody, pak 6-MWT), s pozdějšími kroky hodnocenými pouze v případě shody na předchozím kroku. V rámci každé vrstvy je poměr výher celkovým počtem „vítězů“ děleným celkovým počtem „poražených“ v aktivní skupině. Poměr výher >1 představuje pro patisiran příznivý výsledek.
Do 12. měsíce
Složený koncový bod úmrtnosti ze všech příčin a frekvence hospitalizací ze všech příčin a urgentních návštěv HF u účastníků mimo Tafamidis ve výchozím stavu
Časové okno: Do 12. měsíce
Míra rizika úmrtnosti ze všech příčin a hospitalizací ze všech příčin a urgentních návštěv se srdečním selháním bude porovnána mezi léčebnými skupinami pomocí Andersen-Gillova modelu. Poměr rizik <1 představuje pro patisiran příznivý výsledek.
Do 12. měsíce
Složený koncový bod úmrtnosti ze všech příčin a frekvence hospitalizací ze všech příčin a urgentních návštěv HF u všech účastníků
Časové okno: Do 12. měsíce
Míra rizika úmrtnosti ze všech příčin a hospitalizací ze všech příčin a urgentních návštěv se srdečním selháním byla porovnána mezi léčebnými skupinami pomocí modifikovaného Andersen-Gillova modelu. Poměr rizik <1 představuje pro patisiran příznivý výsledek.
Do 12. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. září 2019

Primární dokončení (Aktuální)

20. června 2022

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. června 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. června 2019

První zveřejněno (Aktuální)

25. června 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-TTR02-011
  • 2019-001458-24 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Přístup k anonymizovaným údajům jednotlivých účastníků, které podporují tyto výsledky, je zpřístupněn 12 měsíců po dokončení studie a ne méně než 12 měsíců poté, co byl přípravek a indikace schválena v USA a/nebo EU.

Údaje budou poskytnuty v závislosti na schválení výzkumného návrhu a uzavření dohody o sdílení dat. Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky www.vivli.org.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Patisiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit