Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

APOLLO-B: En studie for å evaluere Patisiran hos deltakere med transthyretin-amyloidose med kardiomyopati (ATTR-amyloidose med kardiomyopati)

30. mars 2026 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO-B: En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert multisenterstudie for å evaluere effekten og sikkerheten til Patisiran hos pasienter med transthyretin-amyloidose med kardiomyopati (ATTR-amyloidose med kardiomyopati)

Hensikten med denne studien er å evaluere effekten og sikkerheten til patisiran hos deltakere med ATTR amyloidose med kardiomyopati.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

360

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
        • Clinical Trial Site
      • Buenos Aires, Argentina, C1039AAO
        • Clinical Trial Site
      • Córdoba, Argentina, X5000KEH
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000DSR
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000DTC
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000PBJ
        • Clinical Trial Site
      • San Juan Bautista, Argentina, B1888AAE
        • Clinical Trial Site
      • Santa Fe, Argentina, S3000FWO
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Clinical Trial Site
      • Woolloongabba, Australia, 4021
        • Clinical Trial Site
  • Belgia
      • Aalst, Belgia, 9300
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgia, 3500
        • Clinical Trial Site
      • Liège, Belgia, 4000
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgia, 8800
        • Clinical Trial Site
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-030
        • Clinical Trial Site
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14026-900
        • Clinical Trial Site
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14048-900
        • Clinical Trial Site
      • Rio de Janeiro, Brasil, 22280-000
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasil, 04012-909
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Clinical Trial Site
      • Sofia, Bulgaria, 1784
        • Clinical Trial Site
      • Stara Zagora, Bulgaria, 6000
        • Clinical Trial Site
  • Chile
      • Providencia/ Santiago, Chile, 7500587
        • Clinical Trial Site
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Clinical Trial Site
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Clinical Trial Site
      • Odense C, Danmark, 5000
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Skokie, Illinois, Forente stater, 60076
        • Clinical Trial Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Clinical Trial Site
      • Burlington, Massachusetts, Forente stater, 10805
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75246
        • Clinical Trial Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Clichy, Frankrike, 92110
        • Clinical Trial Site
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • Clinical Trial Site
      • Rennes, Frankrike, 35033
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Clinical Trial Site
  • Hong Kong
      • Lai Chi Kok, Hong Kong, 999077
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Clinical Trial Site
      • Florence, Italia, 50134
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italia, 98125
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italia, 27100
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8655
        • Clinical Trial Site
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Japan, 830-0011
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japan, 390-8621
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japan, 466-8560
        • Clinical Trial Site
      • Suita, Japan, 565-8565
        • Clinical Trial Site
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 14080
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Clinical Trial Site
      • Maastricht, Nederland, 6229 HX
        • Clinical Trial Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, New Zealand, 3204
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-382
        • Clinical Trial Site
      • Katowice, Polen, 40-635
        • Clinical Trial Site
      • Lódz, Polen, 90-127
        • Clinical Trial Site
      • Warsaw, Polen, 01-192
        • Clinical Trial Site
      • Warsaw, Polen, 04-628
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Clinical Trial Site
      • Senhora da Hora, Portugal, 4464-513
        • Clinical Trial Site
      • Viseu, Portugal, 3504-509
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • Bellshill, Storbritannia, ML4 3NJ
        • Clinical Trial Site
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2SQ
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Storbritannia, CF15 9SS
        • Clinical Trial Site
      • Hexham, Storbritannia, NE46 1QJ
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannia, SE1 1YR
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannia, NW3 2PF
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Storbritannia, M15 6SE
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 17164
        • Clinical Trial Site
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 3080
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Clinical Trial Site
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 656 91
        • Clinical Trial Site
      • Prague, Tsjekkia, 120 00
        • Clinical Trial Site
      • Prague, Tsjekkia, 140 21
        • Clinical Trial Site
      • Prague, Tsjekkia, 128 08
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert diagnose av ATTR-amyloidose med kardiomyopati, klassifisert som enten arvelig ATTR-amyloidose med kardiomyopati eller villtype ATTR-amyloidose med kardiomyopati
  • Medisinsk historie med hjertesvikt med minst 1 tidligere sykehusinnleggelse for hjertesvikt, eller nåværende kliniske bevis (tegn og symptomer på hjertesvikt)
  • Klinisk stabil uten kardiovaskulære sykehusinnleggelser innen 6 uker etter studiestart
  • Har aldri tatt tafamidis før (tafamidis naiv) eller for tiden på tafamidis i ≥6 måneder med tegn på sykdomsprogresjon under tafamidisbehandling
  • Kunne fullføre ≥150 m på 6-minutters gangprøven
  • Screening av N-terminalt pro B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP), en blodmarkør for alvorlighetsgrad av hjertesvikt, >300 ng/L og 600 ng/L og

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent primær amyloidose (AL) eller leptomeningeal amyloidose.
  • Fikk tidligere TTR-senkende behandling
  • New York Heart Association hjertesviktklassifisering av III og med høy risiko
  • New York Heart Association hjertesvikt klassifisering av IV
  • Nevropati som krever stokk eller stokk for å gå, eller er rullestolbundet
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)
  • Unormal leverfunksjon
  • Har hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV) infeksjon
  • Har ikke-amyloid sykdom som signifikant påvirker evnen til å gå (f.eks. alvorlig kronisk obstruktiv lungesykdom, alvorlig leddgikt eller perifer vaskulær sykdom som påvirker ambulasjon)
  • Tidligere eller planlagt hjerte-, lever- eller andre organtransplantasjoner
  • Annen kardiomyopati som ikke er relatert til ATTR-amyloidose

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Patisiran
Deltakerne vil bli administrert flere doser patisiran i den dobbeltblinde og åpne forlengelsesperioden.
Legemiddel: Patisiran
Patisiran vil bli administrert ved intravenøs (IV) infusjon.
Andre navn:
  • ALN-TTR02
  • patisiran-lipid nanopartikkel (LNP)
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil bli administrert flere doser placebo i den dobbeltblinde perioden. I den åpne forlengelsesperioden vil deltakerne få flere doser patisiran.
Legemiddel: Patisiran
Patisiran vil bli administrert ved intravenøs (IV) infusjon.
Andre navn:
  • ALN-TTR02
  • patisiran-lipid nanopartikkel (LNP)
Legemiddel: Placebo
Normalt saltvann (0,9 % NaCl) tilsvarende volum av patisiran-doser vil bli administrert intravenøst.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline ved måned 12 i seks-minutters gangtest (6-MWT)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Avstand i meter gått på 6 minutter, lengre avstander indikerer større funksjonskapasitet. Manglende 6MWT-verdier på grunn av ikke-COVID-19-død eller manglende evne til å gå på grunn av ATTR-sykdomsprogresjon ble beregnet ved å bruke den verste 10. persentilendringen observert i DB-perioden. Manglende 6-MWT-verdier på grunn av andre årsaker multipliseres for å lage 100 komplette datasett. Endringen fra baseline er gjennomsnittlig over de 100 komplette datasettene.
Grunnlinje, måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline ved måned 12 i Kansas City Kardiomyopathy Questionnaire Samlet sammendrag (KCCQ-OS) Score
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
KCCQ er et 23-elements selvadministrert spørreskjema som kvantifiserer 6 domener (symptomer, fysisk funksjon, livskvalitet, sosial begrensning, selveffektivitet og symptomstabilitet) og 2 sammendragsskårer (klinisk og samlet oppsummering [OS]). Poeng er transformert til et område på 0-100, der høyere poengsum gjenspeiler bedre helsetilstand.
Grunnlinje, måned 12
Sammensatt endepunkt for dødelighet av alle årsaker, hyppighet av kardiovaskulære (CV) hendelser (CV-sykehusinnleggelser og akutte hjertesvikt-besøk) og endring fra baseline i 6-MWT analysert etter gevinstforhold
Tidsramme: Opp til måned 12
Det sammensatte endepunktet ble analysert ved bruk av den stratifiserte gevinstforholdsmetoden, stratifisert etter grunnlinjebruk av tafamidis. Denne metoden kombinerer dødelighet av alle årsaker, frekvens av CV-hendelser (CV-innleggelser og HF-besøk) og endring fra baseline i 6-MWT på en hierarkisk måte. Denne metoden gjør parvise sammenligninger innenfor stratum for alle patisiran-placebo-deltakerpar på en sekvensiell måte (først dødelighet, deretter CV-hendelser, deretter 6-MWT), med senere trinn evaluert bare i tilfelle uavgjort på forrige trinn. Innenfor hvert stratum er gevinstforholdet det totale antallet "vinnere" delt på det totale antallet "tapere" i den aktive gruppen. Et gevinstforhold >1 representerer et gunstig resultat for patisiran.
Opp til måned 12
Sammensatt endepunkt for dødelighet av alle årsaker og hyppighet av sykehusinnleggelser av alle årsaker og akutte HF-besøk hos deltakere som ikke er på Tafamidis ved baseline
Tidsramme: Opp til måned 12
Risikoraten for dødelighet av alle årsaker og sykehusinnleggelser av alle årsaker og akutte HF-besøk vil bli sammenlignet mellom behandlingsgrupper ved bruk av en Andersen-Gill-modell. Et hazard ratio <1 representerer et gunstig resultat for patisiran.
Opp til måned 12
Sammensatt endepunkt for dødelighet av alle årsaker og hyppighet av sykehusinnleggelser av alle årsaker og akutte HF-besøk hos alle deltakere
Tidsramme: Opp til måned 12
Risikoraten for dødelighet av alle årsaker og sykehusinnleggelser av alle årsaker og akutte HF-besøk ble sammenlignet mellom behandlingsgrupper ved bruk av en modifisert Andersen-Gill-modell. Et hazard ratio <1 representerer et gunstig resultat for patisiran.
Opp til måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. september 2019

Primær fullføring (Faktiske)

20. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

24. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. juni 2019

Først lagt ut (Faktiske)

25. juni 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-TTR02-011
  • 2019-001458-24 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Tilgang til anonymiserte individuelle deltakerdata som støtter disse resultatene gjøres tilgjengelig 12 måneder etter at studien er fullført og ikke mindre enn 12 måneder etter at produktet og indikasjonen er godkjent i USA og/eller EU.

Data vil bli gitt avhengig av godkjenning av et forskningsforslag og gjennomføring av en datadelingsavtale. Forespørsler om tilgang til data kan sendes via nettsiden www.vivli.org.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Transthyretin amyloidose (ATTR) med kardiomyopati

Kliniske studier på Patisiran

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Qatar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere