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APOLLO-B: uno studio per valutare Patisiran nei partecipanti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (amiloidosi ATTR con cardiomiopatia)

17 aprile 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO-B: uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Patisiran in pazienti con amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (amiloidosi da ATTR con cardiomiopatia)

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di patisiran nei partecipanti con amiloidosi ATTR con cardiomiopatia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

360

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000DSR
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000DTC
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000PBJ
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Box Hill, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Belgio
      • Aalst, Belgio
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgio
        • Clinical Trial Site
      • Liège, Belgio
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgio
        • Clinical Trial Site
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Clinical Trial Site
      • Ribeirão Preto, Brasile
        • Clinical Trial Site
      • Rio De Janeiro, Brasile
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasile, 14048-900
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasile
        • Clinical Trial Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Clinical Trial Site
  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • Clinical Trial Site
      • Prague, Cechia
        • Clinical Trial Site
      • Praha, Cechia
        • Clinical Trial Site
      • Praha 2, Cechia
        • Clinical Trial Site
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Clinical Trial Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Clinical Trial Site
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca
        • Clinical Trial Site
      • Copenhagen, Danimarca
        • Clinical Trial Site
      • Odense, Danimarca
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Créteil, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Rennes, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Giappone
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Giappone
        • Clinical Trial Site
  • Hong Kong
      • Lai Chi Kok, Hong Kong
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Messico
      • Mexico City, Messico
        • Clinical Trial Site
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, Nuova Zelanda
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • Clinical Trial Site
      • Maastricht, Olanda
        • Clinical Trial Site
  • Portogallo
      • Viseu, Portogallo
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • Stockton-on-Tees, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103-2937
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di amiloidosi ATTR con cardiomiopatia, classificata come amiloidosi ATTR ereditaria con cardiomiopatia o amiloidosi ATTR wild-type con cardiomiopatia
  • Storia medica di insufficienza cardiaca con almeno 1 precedente ricovero per insufficienza cardiaca o evidenza clinica attuale (segni e sintomi di insufficienza cardiaca)
  • Clinicamente stabile senza ricoveri cardiovascolari entro 6 settimane dall'inizio dello studio
  • Non ha mai assunto tafamidis prima (tafamidis naïve) o attualmente in trattamento con tafamidis per ≥6 mesi con evidenza di progressione della malattia durante il trattamento con tafamidis
  • In grado di completare ≥150 m nel test del cammino di 6 minuti
  • Screening N-terminale pro peptide natriuretico di tipo B (NT-proBNP), un marcatore ematico di gravità dell'insufficienza cardiaca, >300 ng/L e 600 ng/L e

Criteri di esclusione:

  • Amiloidosi primaria nota (AL) o amiloidosi leptomeningea.
  • Ricevuto un precedente trattamento per la riduzione del TTR
  • Classificazione di insufficienza cardiaca di III e ad alto rischio della New York Heart Association
  • Classificazione dell'insufficienza cardiaca della New York Heart Association di IV
  • Neuropatia che richiede un bastone o un bastone per camminare, o è legato alla sedia a rotelle
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
  • Funzionalità epatica anormale
  • Ha un'infezione da epatite B, epatite C o virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Ha una malattia non amiloide che influisce in modo significativo sulla capacità di camminare (per es., grave broncopneumopatia cronica ostruttiva, grave artrite o malattia vascolare periferica che colpisce la deambulazione)
  • Trapianto di cuore, fegato o altro organo precedente o programmato
  • Altre cardiomiopatie non correlate all'amiloidosi ATTR

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Patisiran
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di patisiran nel periodo di estensione in doppio cieco e in aperto.
Droga: Patisiran
Patisiran sarà somministrato per infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • ALN-TTR02
  • patisiran-LNP
Comparatore placebo: Placebo
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di placebo nel periodo in doppio cieco. Nel periodo di estensione in aperto, ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di patisiran.
Droga: Patisiran
Patisiran sarà somministrato per infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • ALN-TTR02
  • patisiran-LNP
Droga: Placebo
Il normale volume di soluzione fisiologica (0,9% NaCl) corrispondente alle dosi di patisiran verrà somministrato per via endovenosa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale al mese 12 nel test del cammino in sei minuti (6-MWT)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
Distanza in metri percorsa in 6 minuti, distanze maggiori indicano maggiore capacità funzionale. I valori mancanti del 6MWT dovuti a morte non dovuta a COVID-19 o incapacità di camminare a causa della progressione della malattia ATTR sono stati imputati utilizzando la peggiore variazione del 10° percentile osservata nel periodo DB. I valori 6-MWT mancanti dovuti ad altri motivi vengono imputati moltiplicati per creare 100 set di dati completi. La variazione rispetto al basale viene calcolata in media tra i 100 set di dati completi.
Riferimento, mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale al mese 12 nel punteggio riassuntivo generale del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-OS)
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
Il KCCQ è un questionario autosomministrato composto da 23 item che quantifica 6 domini (sintomi, funzione fisica, qualità della vita, limitazione sociale, autoefficacia e stabilità dei sintomi) e 2 punteggi riassuntivi (sintesi clinica e complessiva [OS]). I punteggi vengono trasformati in un intervallo compreso tra 0 e 100, in cui i punteggi più alti riflettono uno stato di salute migliore.
Riferimento, mese 12
Endpoint composito di mortalità per tutte le cause, frequenza di eventi cardiovascolari (CV) (ricoveri CV e visite per insufficienza cardiaca urgente [HF]) e variazione rispetto al basale nel 6-MWT analizzati in base al rapporto di vincita
Lasso di tempo: Fino al mese 12
L’endpoint composito è stato analizzato utilizzando il metodo del rapporto di vittoria stratificato, stratificato in base all’uso di tafamidis al basale. Questo metodo combina in modo gerarchico la mortalità per tutte le cause, la frequenza degli eventi CV (ricoveri CV e visite per scompenso cardiaco) e la variazione rispetto al basale nel 6-MWT. Questo metodo effettua confronti a coppie all'interno dello strato per tutte le coppie di partecipanti a patisiran-placebo in modo sequenziale (prima mortalità, poi eventi CV, quindi 6-MWT), con le fasi successive valutate solo in caso di parità nella fase precedente. All'interno di ogni strato, il rapporto di vincita è il numero totale di "vincitori" diviso per il numero totale di "perdenti" nel gruppo attivo. Un rapporto di vincita >1 rappresenta un risultato favorevole per patisiran.
Fino al mese 12
Endpoint composito di mortalità per tutte le cause e frequenza di ospedalizzazioni per tutte le cause e visite urgenti per scompenso cardiaco nei partecipanti che non assumevano Tafamidis al basale
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Il tasso di rischio di mortalità per tutte le cause, di ospedalizzazioni per tutte le cause e di visite urgenti per scompenso cardiaco sarà confrontato tra i gruppi di trattamento utilizzando un modello Andersen-Gill. Un rapporto di rischio <1 rappresenta un risultato favorevole per patisiran.
Fino al mese 12
Endpoint composito di mortalità per tutte le cause e frequenza di ospedalizzazioni per tutte le cause e visite urgenti per scompenso cardiaco in tutti i partecipanti
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Il tasso di rischio di mortalità per tutte le cause, di ospedalizzazioni per tutte le cause e di visite urgenti per scompenso cardiaco è stato confrontato tra i gruppi di trattamento utilizzando un modello Andersen-Gill modificato. Un rapporto di rischio <1 rappresenta un risultato favorevole per patisiran.
Fino al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

20 giugno 2022

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

25 giugno 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-TTR02-011
  • 2019-001458-24 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

L'accesso ai dati anonimi dei singoli partecipanti che supportano questi risultati viene reso disponibile 12 mesi dopo il completamento dello studio e non meno di 12 mesi dopo che il prodotto e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e/o nell'UE.

I dati verranno forniti previa approvazione di una proposta di ricerca e l'esecuzione di un accordo di condivisione dei dati. Le richieste di accesso ai dati possono essere presentate tramite il sito www.vivli.org.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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