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APOLLO-B : une étude visant à évaluer le patisiran chez des participants atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (amylose ATTR avec cardiomyopathie)

17 avril 2024 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO-B : Une étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du patisiran chez les patients atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR amylose avec cardiomyopathie)

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du patisiran chez les participants atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

360

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Córdoba, Argentine
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentine, S2000DSR
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentine, S2000DTC
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentine, S2000PBJ
        • Clinical Trial Site
  • Australie
      • Box Hill, Australie
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australie
        • Clinical Trial Site
  • Belgique
      • Aalst, Belgique
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgique
        • Clinical Trial Site
      • Liège, Belgique
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgique
        • Clinical Trial Site
  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil
        • Clinical Trial Site
      • Ribeirão Preto, Brésil
        • Clinical Trial Site
      • Rio De Janeiro, Brésil
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brésil, 14048-900
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brésil
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie
        • Clinical Trial Site
  • Chili
      • Santiago, Chili
        • Clinical Trial Site
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de
        • Clinical Trial Site
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark
        • Clinical Trial Site
      • Copenhagen, Danemark
        • Clinical Trial Site
      • Odense, Danemark
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Créteil, France
        • Clinical Trial Site
      • Rennes, France
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, France
        • Clinical Trial Site
  • Hong Kong
      • Lai Chi Kok, Hong Kong
        • Clinical Trial Site
  • Italie
      • Bologna, Italie
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Italie
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italie
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italie
        • Clinical Trial Site
  • Japon
      • Fukuoka, Japon
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japon
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Japon
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japon
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japon
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japon
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japon
        • Clinical Trial Site
  • Le Portugal
      • Viseu, Le Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Mexique
      • Mexico City, Mexique
        • Clinical Trial Site
  • Nouvelle-Zélande
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, Nouvelle-Zélande
        • Clinical Trial Site
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas
        • Clinical Trial Site
      • Maastricht, Pays-Bas
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
      • London, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
      • Stockton-on-Tees, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
  • Suède
      • Stockholm, Suède
        • Clinical Trial Site
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan
        • Clinical Trial Site
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie
        • Clinical Trial Site
      • Prague, Tchéquie
        • Clinical Trial Site
      • Praha, Tchéquie
        • Clinical Trial Site
      • Praha 2, Tchéquie
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Evanston, Illinois, États-Unis, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66103-2937
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, États-Unis, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75246
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic documenté d'amylose ATTR avec cardiomyopathie, classée comme amylose ATTR héréditaire avec cardiomyopathie ou amylose ATTR de type sauvage avec cardiomyopathie
  • Antécédents médicaux d'insuffisance cardiaque avec au moins 1 hospitalisation antérieure pour insuffisance cardiaque, ou preuves cliniques actuelles (signes et symptômes d'insuffisance cardiaque)
  • Cliniquement stable sans hospitalisation liée aux maladies cardiovasculaires dans les 6 semaines suivant le début de l'étude
  • N'a jamais pris de tafamidis auparavant (naïf de tafamidis) ou actuellement sous tafamidis pendant ≥ 6 mois avec des signes de progression de la maladie pendant le traitement par tafamidis
  • Capable de parcourir ≥150 m au test de marche de 6 minutes
  • Dépistage du peptide natriurétique de type pro B N-terminal (NT-proBNP), marqueur sanguin de sévérité de l'insuffisance cardiaque, > 300 ng/L et 600 ng/L et

Critère d'exclusion:

  • Amylose primaire (AL) connue ou amylose leptoméningée.
  • A déjà reçu un traitement de réduction du TTR
  • Classification de l'insuffisance cardiaque de la New York Heart Association de III et à haut risque
  • Classification de l'insuffisance cardiaque IV de la New York Heart Association
  • Neuropathie nécessitant une canne ou un bâton pour marcher, ou est en fauteuil roulant
  • Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR)
  • Fonction hépatique anormale
  • A l'hépatite B, l'hépatite C ou une infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • A une maladie non amyloïde qui affecte de manière significative la capacité de marcher (par exemple, une maladie pulmonaire obstructive chronique sévère, une arthrite sévère ou une maladie vasculaire périphérique affectant la marche)
  • Transplantation antérieure ou planifiée du cœur, du foie ou d'un autre organe
  • Autre cardiomyopathie non liée à l'amylose ATTR

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patisiran
Les participants recevront plusieurs doses de patisiran au cours de la période de prolongation en double aveugle et en ouvert.
Médicament: Patisiran
Patisiran sera administré par perfusion intraveineuse (IV).
Autres noms:
  • ALN-TTR02
  • patisiran-LNP
Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront plusieurs doses de placebo au cours de la période en double aveugle. Au cours de la période de prolongation en ouvert, les participants recevront plusieurs doses de patisiran.
Médicament: Patisiran
Patisiran sera administré par perfusion intraveineuse (IV).
Autres noms:
  • ALN-TTR02
  • patisiran-LNP
Médicament: Placebo
Une solution saline normale (0,9 % de NaCl) correspondant au volume des doses de patisiran sera administrée par voie intraveineuse.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base au mois 12 lors du test de marche de six minutes (6-MWT)
Délai: Référence, mois 12
Distance en mètres parcourue en 6 minutes, des distances plus longues indiquent une plus grande capacité fonctionnelle. Les valeurs 6MWT manquantes dues à un décès non dû au COVID-19 ou à une incapacité à marcher en raison de la progression de la maladie ATTR ont été imputées en utilisant le pire changement du 10e percentile observé au cours de la période DB. Les valeurs 6-MWT manquantes pour d'autres raisons sont imputées plusieurs fois pour créer 100 ensembles de données complets. Le changement par rapport à la ligne de base est calculé en moyenne sur les 100 ensembles de données complets.
Référence, mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base au mois 12 dans le score du résumé global du questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-OS)
Délai: Référence, mois 12
Le KCCQ est un questionnaire auto-administré de 23 éléments quantifiant 6 domaines (symptômes, fonction physique, qualité de vie, limitation sociale, auto-efficacité et stabilité des symptômes) et 2 scores récapitulatifs (résumé clinique et global [OS]). Les scores sont transformés dans une plage de 0 à 100, dans laquelle les scores plus élevés reflètent un meilleur état de santé.
Référence, mois 12
Critère composite de mortalité toutes causes confondues, fréquence des événements cardiovasculaires (CV) (hospitalisations cardiovasculaires et visites urgentes pour insuffisance cardiaque [IC]) et changement par rapport à la valeur initiale dans le 6-MWT analysé par le taux de victoire
Délai: Jusqu'au mois 12
Le critère d'évaluation composite a été analysé à l'aide de la méthode du ratio de victoire stratifié, stratifié selon l'utilisation initiale de tafamidis. Cette méthode combine la mortalité toutes causes confondues, la fréquence des événements CV (hospitalisations CV et visites HF) et le changement par rapport à la valeur initiale du 6-MWT de manière hiérarchique. Cette méthode effectue des comparaisons par paires au sein de la strate pour toutes les paires de participants patisiran-placebo de manière séquentielle (d'abord mortalité, puis événements CV, puis 6-MWT), les étapes ultérieures étant évaluées uniquement en cas d'égalité à l'étape précédente. Au sein de chaque strate, le ratio de victoire est le nombre total de « gagnants » divisé par le nombre total de « perdants » dans le groupe actif. Un ratio de victoire > 1 représente une issue favorable pour le patisiran.
Jusqu'au mois 12
Critère composite de mortalité toutes causes confondues et fréquence des hospitalisations toutes causes confondues et des visites urgentes pour IC chez les participants qui ne prenaient pas Tafamidis au départ
Délai: Jusqu'au mois 12
Le taux de risque de mortalité toutes causes confondues et d'hospitalisations toutes causes confondues et les visites urgentes en IC seront comparées entre les groupes de traitement à l'aide d'un modèle Andersen-Gill. Un rapport de risque <1 représente une évolution favorable pour le patisiran.
Jusqu'au mois 12
Critère composite de mortalité toutes causes confondues et fréquence des hospitalisations toutes causes confondues et des visites urgentes pour IC chez tous les participants
Délai: Jusqu'au mois 12
Le taux de risque de mortalité toutes causes confondues, d'hospitalisations toutes causes confondues et de visites urgentes pour IC a été comparé entre les groupes de traitement à l'aide d'un modèle Andersen-Gill modifié. Un rapport de risque <1 représente une évolution favorable pour le patisiran.
Jusqu'au mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 septembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

20 juin 2022

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 juin 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 juin 2019

Première publication (Réel)

25 juin 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-TTR02-011
  • 2019-001458-24 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

L'accès aux données anonymisées des participants individuels qui soutiennent ces résultats est rendu disponible 12 mois après la fin de l'étude et au moins 12 mois après que le produit et l'indication ont été approuvés aux États-Unis et/ou dans l'UE.

Les données seront fournies sous réserve de l'approbation d'une proposition de recherche et de la signature d'un accord de partage de données. Les demandes d'accès aux données peuvent être introduites via le site www.vivli.org.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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