APOLLO-B: Tanulmány a Patisiran értékelésére transzthyretin amiloidózisban és kardiomiopátiában (ATTR amiloidózisban kardiomiopátiával) szenvedő betegeknél
2026. március 30. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals
APOLLO-B: 3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos többközpontú vizsgálat a Patisiran hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére olyan betegeknél, akiknél a transzthyretin amiloidózis kardiomiopátiával (ATTR amiloidózis kardiomiopátiával) szenved
Ennek a tanulmánynak a célja a patisiran hatékonyságának és biztonságosságának értékelése az ATTR amiloidózisban és kardiomiopátiában szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
360
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína, C1428AQK
- Clinical Trial Site
-
Buenos Aires, Argentína, C1039AAO
- Clinical Trial Site
-
Córdoba, Argentína, X5000KEH
- Clinical Trial Site
-
Rosario, Argentína, S2000DSR
- Clinical Trial Site
-
Rosario, Argentína, S2000DTC
- Clinical Trial Site
-
Rosario, Argentína, S2000PBJ
- Clinical Trial Site
-
San Juan Bautista, Argentína, B1888AAE
- Clinical Trial Site
-
Santa Fe, Argentína, S3000FWO
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Box Hill, Ausztrália, 3128
- Clinical Trial Site
-
Westmead, Ausztrália, 2145
- Clinical Trial Site
-
Woolloongabba, Ausztrália, 4021
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aalst, Belgium, 9300
- Clinical Trial Site
-
Hasselt, Belgium, 3500
- Clinical Trial Site
-
Liège, Belgium, 4000
- Clinical Trial Site
-
Roeselare, Belgium, 8800
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazília, 90035-030
- Clinical Trial Site
-
Ribeirão Preto, Brazília, 14026-900
- Clinical Trial Site
-
Ribeirão Preto, Brazília, 14048-900
- Clinical Trial Site
-
Rio de Janeiro, Brazília, 22280-000
- Clinical Trial Site
-
São Paulo, Brazília, 05403-000
- Clinical Trial Site
-
São Paulo, Brazília, 04012-909
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária, 1680
- Clinical Trial Site
-
Sofia, Bulgária, 1784
- Clinical Trial Site
-
Stara Zagora, Bulgária, 6000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Providencia/ Santiago, Chile, 7500587
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 656 91
- Clinical Trial Site
-
Prague, Csehország, 120 00
- Clinical Trial Site
-
Prague, Csehország, 140 21
- Clinical Trial Site
-
Prague, Csehország, 128 08
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dánia, 8200
- Clinical Trial Site
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Clinical Trial Site
-
Odense C, Dánia, 5000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Dél -Korea, 3080
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bellshill, Egyesült Királyság, ML4 3NJ
- Clinical Trial Site
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2SQ
- Clinical Trial Site
-
Cardiff, Egyesült Királyság, CF15 9SS
- Clinical Trial Site
-
Hexham, Egyesült Királyság, NE46 1QJ
- Clinical Trial Site
-
London, Egyesült Királyság, SE1 1YR
- Clinical Trial Site
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2PF
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Egyesült Királyság, M15 6SE
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- Clinical Trial Site
-
Skokie, Illinois, Egyesült Államok, 60076
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21224
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
- Clinical Trial Site
-
Burlington, Massachusetts, Egyesült Államok, 10805
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15212
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75246
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Clichy, Franciaország, 92110
- Clinical Trial Site
-
Créteil, Franciaország, 94010
- Clinical Trial Site
-
Rennes, Franciaország, 35033
- Clinical Trial Site
-
Toulouse, Franciaország, 31059
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Groningen, Hollandia, 9713 GZ
- Clinical Trial Site
-
Maastricht, Hollandia, 6229 HX
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lai Chi Kok, Hong Kong, 999077
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japán, 113-8655
- Clinical Trial Site
-
Fukuoka, Japán, 812-8582
- Clinical Trial Site
-
Kumamoto, Japán, 860-8556
- Clinical Trial Site
-
Kurume, Japán, 830-0011
- Clinical Trial Site
-
Matsumoto, Japán, 390-8621
- Clinical Trial Site
-
Nagoya, Japán, 466-8560
- Clinical Trial Site
-
Suita, Japán, 565-8565
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-382
- Clinical Trial Site
-
Katowice, Lengyelország, 40-635
- Clinical Trial Site
-
Lódz, Lengyelország, 90-127
- Clinical Trial Site
-
Warsaw, Lengyelország, 01-192
- Clinical Trial Site
-
Warsaw, Lengyelország, 04-628
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexikó, 14080
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bologna, Olaszország, 40138
- Clinical Trial Site
-
Florence, Olaszország, 50134
- Clinical Trial Site
-
Messina, Olaszország, 98125
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Olaszország, 27100
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugália, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
Senhora da Hora, Portugália, 4464-513
- Clinical Trial Site
-
Viseu, Portugália, 3504-509
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Svédország, 17164
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Taipei, Tajvan, 11217
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Christchurch, Új Zéland, 8011
- Clinical Trial Site
-
Hamilton, Új Zéland, 3204
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Kardiomiopátiával járó ATTR amiloidózis dokumentált diagnózisa, amely vagy örökletes ATTR amiloidózis kardiomiopátiával vagy vad típusú ATTR amiloidózis kardiomiopátiával
- Szívelégtelenség kórtörténete legalább 1 szívelégtelenség miatti kórházi kezeléssel, vagy jelenlegi klinikai bizonyítékok (a szívelégtelenség jelei és tünetei)
- Klinikailag stabil, szív- és érrendszeri eredetű kórházi kezelés nélkül a vizsgálat megkezdését követő 6 héten belül
- Korábban soha nem szedett tafamidist (naív tafamidis), vagy jelenleg tafamidist kap ≥ 6 hónapig, és a betegség progressziójára utalt a tafamidis-kezelés alatt
- Képes ≥150 m teljesítésére a 6 perces sétateszten
- N-terminális pro B típusú natriuretikus peptid (NT-proBNP) szűrése, amely a szívelégtelenség súlyosságának vérmarkere, >300 ng/l és 600 ng/l és
Kizárási kritériumok:
- Ismert primer amiloidózis (AL) vagy leptomeningeális amiloidózis.
- Előzetes TTR-csökkentő kezelésben részesült
- A New York Heart Association szívelégtelenség III-as besorolása és magas kockázatú
- New York Heart Association szívelégtelenség osztályozása IV
- A neuropátia bottal vagy bottal jár a járáshoz, vagy tolószékhez kötött
- Becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR)
- Rendellenes májműködés
- Hepatitis B, hepatitis C vagy humán immunhiány vírus (HIV) fertőzése van
- Nem amiloid betegsége van, amely jelentősen befolyásolja a járásképességet (pl. súlyos krónikus obstruktív tüdőbetegség, súlyos ízületi gyulladás vagy a járást befolyásoló perifériás érbetegség)
- Korábbi vagy tervezett szív-, máj- vagy más szervátültetés
- Egyéb, az ATTR amiloidózissal nem összefüggő kardiomiopátia
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Patisiran
A résztvevők több adag patisiran-t kapnak a kettős vak és nyílt meghosszabbítási időszakban.
|
A Patisiran intravénás (IV) infúzióban kerül beadásra.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők több adag placebót kapnak a kettős vak periódusban.
A nyílt elrendezésű meghosszabbítási időszakban a résztvevők több adag patisiránt kapnak.
|
A Patisiran intravénás (IV) infúzióban kerül beadásra.
Más nevek:
Normál sóoldat (0,9% NaCl) megfelelő térfogatú patisiran adagokat kell beadni intravénásan.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a 12. hónapban a hatperces sétatesztben (6-MWT)
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
6 perc alatt megtett távolság méterben, a nagyobb távolságok nagyobb funkcionális kapacitást jeleznek.
A nem COVID-19 okozta halálozás vagy az ATTR-betegség progressziója miatti járásképtelenség miatti hiányzó 6MWT értékeket a DB-időszakban megfigyelt legrosszabb 10. percentilis változással imputáltuk.
Az egyéb okokból kifolyólag hiányzó 6 MWT értékek 100 teljes adatkészlet létrehozásához megszorozódnak.
A kiindulási értékhez viszonyított változást a 100 teljes adatkészletre átlagolják.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a 12. hónapban Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary (KCCQ-OS) pontszám
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
A KCCQ egy 23 elemből álló önkitöltős kérdőív, amely 6 tartományt (tünetek, fizikai funkciók, életminőség, szociális korlátok, önhatékonyság és tünetek stabilitása) és 2 összefoglaló pontszámot (klinikai és általános összefoglaló [OS]) határoz meg.
A pontszámok 0 és 100 közötti tartományba kerülnek, amelyben a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot tükröznek.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
Összetett végpont a minden ok miatti halálozás, a szív- és érrendszeri (CV) események gyakorisága (CV kórházi kezelések és sürgős szívelégtelenség [HF] vizitek) és a 6-MWT kiindulási értékhez viszonyított változása, nyerési arány alapján elemezve
Időkeret: 12 hónapig
|
Az összetett végpontot a rétegzett nyerési arány módszerével elemeztük, az alapvonal tafamidis-használat alapján rétegezve.
Ez a módszer hierarchikus módon ötvözi az összes okból bekövetkező mortalitást, a CV-események gyakoriságát (CV-hospitálás és HF-látogatás) és a 6-MWT kiindulási értékéhez képesti változását.
Ez a módszer rétegen belüli páronkénti összehasonlítást végez az összes patisiran-placebo résztvevő párra szekvenciálisan (először a mortalitás, majd a CV események, majd a 6-MWT), a későbbi lépések értékelése csak az előző lépés döntetlenje esetén történik.
Az egyes rétegeken belül a nyerési arány a „győztesek” teljes száma osztva az aktív csoport „veszteseinek” számával.
Az 1-nél nagyobb győzelmi arány a patisiran számára kedvező eredményt jelent.
|
12 hónapig
|
|
Összetett végpont a minden ok miatti halálozás, valamint a minden okú kórházi kezelések és sürgős HF-látogatások gyakorisága olyan résztvevőknél, akik nem Tafamidis-t kaptak az alaphelyzetben
Időkeret: 12 hónapig
|
A minden okból kifolyólag bekövetkező halálozás és a minden okból kifolyólag kórházi kezelések és sürgős szívelégtelenség miatti vizitek kockázati arányát Andersen-Gill modell segítségével hasonlítják össze a kezelési csoportok között.
Az 1-nél kisebb kockázati arány kedvező eredményt jelent a patisiran esetében.
|
12 hónapig
|
|
Összetett végpont az összes okból kifolyó halálozás, valamint a minden okú kórházi kezelések és sürgős HF-látogatások gyakorisága minden résztvevőnél
Időkeret: 12 hónapig
|
A minden okból kifolyólag bekövetkező halálozás és a minden okból kifolyólag kórházi kezelések és sürgős szívelégtelenség miatti vizitek kockázati arányát a kezelési csoportok között egy módosított Andersen-Gill modell segítségével hasonlították össze.
Az 1-nél kisebb kockázati arány kedvező eredményt jelent a patisiran esetében.
|
12 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Mesquita CT, Schwartzmann P, Correia EB, Simoes MV, Biolo A, Duque DR, Jay PY, Fernandes F. Patisiran Treatment in the Brazilian Subpopulation of the Phase 3 APOLLO-B Study in Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy: Post Hoc Analysis. Arq Bras Cardiol. 2025 Mar;122(4):e20240568. doi: 10.36660/abc.20240568. English, Portuguese.
- Maurer MS, Kale P, Fontana M, Berk JL, Grogan M, Gustafsson F, Hung RR, Gottlieb RL, Damy T, Gonzalez-Duarte A, Sarswat N, Sekijima Y, Tahara N, Taylor MS, Kubanek M, Donal E, Palecek T, Tsujita K, Tang WHW, Yu WC, Obici L, Simoes M, Fernandes F, Poulsen SH, Diemberger I, Perfetto F, Solomon SD, Di Carli M, Badri P, White MT, Chen J, Yureneva E, Sweetser MT, Jay PY, Garg PP, Vest J, Gillmore JD; APOLLO-B Trial Investigators. Patisiran Treatment in Patients with Transthyretin Cardiac Amyloidosis. N Engl J Med. 2023 Oct 26;389(17):1553-1565. doi: 10.1056/NEJMoa2300757.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. szeptember 4.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. június 20.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. december 24.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. június 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. június 24.
Első közzététel (Tényleges)
2019. június 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. április 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 30.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALN-TTR02-011
- 2019-001458-24 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Az eredményeket alátámasztó anonimizált egyéni résztvevői adatokhoz való hozzáférés a vizsgálat befejezése után 12 hónappal, és legalább 12 hónappal azután, hogy a terméket és a javallatot jóváhagyták az Egyesült Államokban és/vagy az EU-ban.
Az adatszolgáltatás egy kutatási javaslat jóváhagyásától és az adatmegosztási megállapodás megkötésétől függ. Az adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket a www.vivli.org weboldalon keresztül lehet benyújtani.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Transtiretin amiloidózis (ATTR) kardiomiopátiával
-
Puerta de Hierro University HospitalMég nincs toborzásTransthyretin Amyloidosis Cardiomyopathia (ATTR-CM)Spanyolország
-
PfizerBefejezveTransthyretin Amyloidosis Cardiomyopathia (ATTR-CM)Egyesült Államok
-
PfizerBefejezveTransthyretin Amyloidosis Cardiomyopathia (ATTR-CM)Olaszország, Románia, Franciaország, Ausztrália, Ausztria, Portugália, Szlovákia, Szlovénia, Spanyolország, Egyesült Királyság