Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

APOLLO-B: En studie för att utvärdera Patisiran hos deltagare med transtyretin-amyloidos med kardiomyopati (ATTR-amyloidos med kardiomyopati)

17 april 2024 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

APOLLO-B: En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Patisiran hos patienter med transtyretinamyloidos med kardiomyopati (ATTR-amyloidos med kardiomyopati)

Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av patisiran hos deltagare med ATTR amyloidos med kardiomyopati.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

360

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000DSR
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000DTC
        • Clinical Trial Site
      • Rosario, Argentina, S2000PBJ
        • Clinical Trial Site
  • Australien
      • Box Hill, Australien
        • Clinical Trial Site
      • Westmead, Australien
        • Clinical Trial Site
  • Belgien
      • Aalst, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Hasselt, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Liège, Belgien
        • Clinical Trial Site
      • Roeselare, Belgien
        • Clinical Trial Site
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • Ribeirão Preto, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • Rio De Janeiro, Brasilien
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasilien, 14048-900
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasilien
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Clinical Trial Site
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Clinical Trial Site
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Clinical Trial Site
      • Copenhagen, Danmark
        • Clinical Trial Site
      • Odense, Danmark
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Rennes, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Clinical Trial Site
      • Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60201
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66103-2937
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10034
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
        • Clinical Trial Site
  • Hong Kong
      • Lai Chi Kok, Hong Kong
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Messina, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Pavia, Italien
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Nagoya, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Osaka, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japan
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Clinical Trial Site
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko
        • Clinical Trial Site
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna
        • Clinical Trial Site
      • Maastricht, Nederländerna
        • Clinical Trial Site
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland
        • Clinical Trial Site
      • Hamilton, Nya Zeeland
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Viseu, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
      • Glasgow, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
      • London, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
      • Manchester, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
      • Stockton-on-Tees, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Clinical Trial Site
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien
        • Clinical Trial Site
      • Prague, Tjeckien
        • Clinical Trial Site
      • Praha, Tjeckien
        • Clinical Trial Site
      • Praha 2, Tjeckien
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad diagnos av ATTR amyloidos med kardiomyopati, klassificerad som antingen ärftlig ATTR amyloidos med kardiomyopati eller vildtyp ATTR amyloidos med kardiomyopati
  • Medicinsk historia av hjärtsvikt med minst 1 tidigare sjukhusvistelse för hjärtsvikt, eller aktuella kliniska bevis (tecken och symtom på hjärtsvikt)
  • Kliniskt stabil utan kardiovaskulära sjukhusinläggningar inom 6 veckor efter studiestart
  • Har aldrig tagit tafamidis tidigare (tafamidis naiv) eller för närvarande på tafamidis i ≥6 månader med tecken på sjukdomsprogression under tafamidisbehandling
  • Kunna klara ≥150 m på 6 minuters gångtestet
  • Screening av N-terminal pro B-typ natriuretisk peptid (NT-proBNP), en blodmarkör för hjärtsvikts svårighetsgrad, >300 ng/L och 600 ng/L och

Exklusions kriterier:

  • Känd primär amyloidos (AL) eller leptomeningeal amyloidos.
  • Fick tidigare TTR-sänkande behandling
  • New York Heart Association hjärtsviktsklassificering av III och med hög risk
  • New York Heart Association hjärtsviktsklassificering av IV
  • Neuropati som kräver käpp eller käpp för att gå, eller är rullstolsbunden
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR)
  • Onormal leverfunktion
  • Har hepatit B, hepatit C eller humant immunbristvirus (HIV) infektion
  • Har en icke-amyloid sjukdom som signifikant påverkar förmågan att gå (t.ex. svår kronisk obstruktiv lungsjukdom, svår artrit eller perifer kärlsjukdom som påverkar ambulation)
  • Tidigare eller planerad hjärt-, lever- eller andra organtransplantation
  • Annan kardiomyopati som inte är relaterad till ATTR-amyloidos

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Patisiran
Deltagarna kommer att administreras flera doser av patisiran under den dubbelblinda och öppna förlängningsperioden.
Läkemedel: Patisiran
Patisiran kommer att administreras som intravenös (IV) infusion.
Andra namn:
  • ALN-TTR02
  • patisiran-LNP
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att administreras flera doser av placebo under den dubbelblinda perioden. Under den öppna förlängningsperioden kommer deltagarna att administreras flera doser av patisiran.
Läkemedel: Patisiran
Patisiran kommer att administreras som intravenös (IV) infusion.
Andra namn:
  • ALN-TTR02
  • patisiran-LNP
Läkemedel: Placebo
Normal koksaltlösning (0,9 % NaCl) motsvarande volym av patisirandoser kommer att administreras intravenöst.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen vid månad 12 i sex minuters gångtest (6-MWT)
Tidsram: Baslinje, månad 12
Avstånd i meter gick på 6 minuter, längre avstånd tyder på större funktionskapacitet. Saknade 6MWT-värden på grund av icke-COVID-19-död eller oförmåga att gå på grund av ATTR-sjukdomsprogression tillräknades med den värsta 10:e percentilförändringen som observerades under DB-perioden. Saknade 6-MWT-värden på grund av andra skäl multipliceras för att skapa 100 kompletta datamängder. Förändringen från baslinjen beräknas i genomsnitt över de 100 kompletta datamängderna.
Baslinje, månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen vid månad 12 i Kansas City Kardiomyopathy Questionnaire Total Summary (KCCQ-OS) poäng
Tidsram: Baslinje, månad 12
KCCQ är ett 23-objekt självadministrativt frågeformulär som kvantifierar 6 domäner (symtom, fysisk funktion, livskvalitet, social begränsning, själveffektivitet och symtomstabilitet) och 2 sammanfattande poäng (klinisk och övergripande sammanfattning [OS]). Poängen omvandlas till ett intervall på 0-100, där högre poäng återspeglar bättre hälsotillstånd.
Baslinje, månad 12
Sammansatt slutpunkt för dödlighet av alla orsaker, frekvens av kardiovaskulära (CV) händelser (CV-sjukhusinläggningar och akuta hjärtsviktsbesök [HF]) och förändring från baslinjen i 6-MWT analyserad med vinstförhållande
Tidsram: Upp till månad 12
Den sammansatta slutpunkten analyserades med den stratifierade vinstförhållandemetoden, stratifierad genom baslinjeanvändning av tafamidis. Denna metod kombinerar dödlighet av alla orsaker, frekvens av CV-händelser (CV-sjukhusinläggningar och HF-besök) och förändring från baslinjen i 6-MWT på ett hierarkiskt sätt. Denna metod gör parvisa jämförelser inom stratum för alla patisiran-placebo-deltagarepar på ett sekventiellt sätt (först dödlighet, sedan CV-händelser, sedan 6-MWT), med senare steg utvärderade endast i fallet med oavgjort på föregående steg. Inom varje stratum är vinstförhållandet det totala antalet "vinnare" dividerat med det totala antalet "förlorare" i den aktiva gruppen. Ett vinstförhållande >1 representerar ett gynnsamt resultat för patisiran.
Upp till månad 12
Sammansatt slutpunkt för dödlighet av alla orsaker och frekvens av sjukhusinläggningar av alla orsaker och akuta HF-besök hos deltagare som inte är på Tafamidis vid baslinjen
Tidsram: Upp till månad 12
Riskfrekvensen för dödlighet av alla orsaker och sjukhusinläggningar av alla orsaker och akuta HF-besök kommer att jämföras mellan behandlingsgrupper med hjälp av en Andersen-Gill-modell. En hazard ratio <1 representerar ett gynnsamt resultat för patisiran.
Upp till månad 12
Sammansatt slutpunkt för dödlighet av alla orsaker och frekvens av sjukhusinläggningar av alla orsaker och brådskande HF-besök hos alla deltagare
Tidsram: Upp till månad 12
Riskfrekvensen för dödlighet av alla orsaker och sjukhusinläggningar av alla orsaker och akuta HF-besök jämfördes mellan behandlingsgrupper med hjälp av en modifierad Andersen-Gill-modell. En hazard ratio <1 representerar ett gynnsamt resultat för patisiran.
Upp till månad 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 september 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

20 juni 2022

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 juni 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 juni 2019

Första postat (Faktisk)

25 juni 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-TTR02-011
  • 2019-001458-24 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Tillgång till anonymiserade individuella deltagardata som stöder dessa resultat görs tillgänglig 12 månader efter avslutad studie och inte mindre än 12 månader efter att produkten och indikationen har godkänts i USA och/eller EU.

Data kommer att tillhandahållas under förutsättning att ett forskningsförslag godkänns och att ett datadelningsavtal ingås. Begäran om tillgång till data kan lämnas via webbplatsen www.vivli.org.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Transtyretin amyloidos (ATTR) med kardiomyopati

Kliniska prövningar på Patisiran

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera