만성 이식편대숙주병에 대한 Glasdegib

실험적: 트리트먼트(글라스데집)

환자는 1-28일에 glasdegib PO QD를 받습니다. 주기는 질병 진행이나 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 최대 24개월 동안 28일마다 반복됩니다.

의약품: 글라스데집

주어진 PO

다른 이름들:

• PF-04449913
• PF 04449913
• PF04449913
• 1095173-27-5

이상사례를 경험한 참가자 수

안전성 평가는 부작용 모니터링 및 기록으로 구성됩니다.

경화증 발현의 전체 반응률(ORR)

ORR은 (1) (a) 피부 또는 관절 점수(0-3)에 대한 국립 보건원(NIH) 합의 회의의 반응 정의에 따라 계산됩니다. 여기서 최소 1점 개선은 부분 반응(PR)입니다. ) 점수 0으로의 복귀는 완전한 반응(CR)이거나 (b) 최소 1점의 개선은 PR이고 점수 25로의 복귀는 CR인 사진 동작 범위(0-25)입니다. (2) 적어도 2점 개선이 PR이거나 0(CR)으로 복귀하는 0-10 경화증 심각도 척도의 변화. 무반응자는 혼합된 반응(한 측면에서는 개선되고 다른 측면에서는 악화), 변화 없음(안정적) 및 진행을 보이는 환자입니다.

모든 만성 이식편대숙주병(cGVHD) 징후의 ORR

ORR은 NIH Consensus Conference의 응답 정의에 따라 계산됩니다.

무사고 생존

무실패 생존은 Kaplan-Meier 방법(제품 한계 추정기)을 사용하여 추정하며, 사망, 재발 또는 다른 전신 면역억제제의 시작은 사건으로 간주됩니다. 후속 조치가 이루어지지 않거나 동의를 철회한 환자는 검열됩니다.

증상 부담 평가 - 절대적인 변화

피험자는 만성 GVHD에 대한 NIH 합의(Lee Chronic GVHD Symptom Scale)에서 권장하는 검증된 도구를 사용하여 증상 부담에 대한 평가를 제공합니다. 이는 주기 1의 1일에 글라스데집을 시작하기 전에 수집되고 다시 (D)1일, 주기 4, 7, 10 및 치료 종료에 수집됩니다. 요약 점수는 기준선에서의 절대 변화와 전체 모집단에 대해 설명된 임상적으로 의미 있는 변화를 포함하고 CR+PR 대 (대) 안정 질병(SD) + 혼합 반응(MR) + 진행성 질병을 기반으로 하는 공개된 알고리즘을 기반으로 계산됩니다. (PD), 분석에 적합한 데이터가 있는 경우.

Lee 증상 척도: 최소 0, 최대 100; 점수가 높을수록 결과가 나쁩니다.

7주기와 10주기에서는 적절한 데이터가 부족하여 주기 4와 치료 종료만 제시됩니다.

삶의 질 평가

피험자는 NIH가 승인한 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)-29를 사용하여 삶의 질에 대한 평가를 제공합니다. 이는 주기 1의 1일에 글라스데집을 시작하기 전에 수집되고 다시 (D)1일, 주기 4, 7, 10 및 치료 종료에 수집됩니다. 점수는 전체 모집단의 기준선에서 절대 변화가 있는 공개된 알고리즘을 기반으로, 그리고 CR+PR 대 안정 질환(SD)+혼합 반응(MR)+진행성 질환(PD)을 기반으로 계산됩니다. 분석.

PROMIS-29 이론적 최소값과 최대값은 다음과 같습니다.

물리적 기능: 22.5-57.0 우울증: 41.0-79.4 불안: 40.3-81.6 수면 장애: 32.0-73.3 피로: 33.7-75.8 사회적 역할 참여 능력: 27.5-64.2 통증 간섭: 41.6-75.6 점수가 높을수록 신체 기능, 수면 장애 및 사회적 역할에 대한 더 나은 결과를 의미합니다.

점수가 높을수록 불안, 우울증, 피로, 통증 간섭에 대한 결과가 더 나쁘다는 것을 의미합니다.

고슴도치 경로 억제의 생물학적 영향

고슴도치 경로 억제에 대한 향후 생물학적 연구를 위한 혈액 및 피부 생검 물질의 보관.

증상 부담 평가 - 임상적으로 의미 있는 변화

피험자는 만성 GVHD에 대한 NIH 합의(Lee Chronic GVHD Symptom Scale)에서 권장하는 검증된 도구를 사용하여 증상 부담에 대한 평가를 제공합니다. 이는 주기 1의 1일에 글라스데집을 시작하기 전에 수집되고 다시 (D)1일, 주기 4, 7, 10 및 치료 종료에 수집됩니다. 요약 점수는 기준선에서의 절대 변화와 전체 모집단에 대해 설명된 임상적으로 의미 있는 변화를 포함하고 CR+PR 대 (대) 안정 질병(SD) + 혼합 반응(MR) + 진행성 질병을 기반으로 하는 공개된 알고리즘을 기반으로 계산됩니다. (PD), 분석에 적합한 데이터가 있는 경우.

Lee 증상 척도: 최소 0, 최대 100; 점수가 높을수록 결과가 나쁩니다.

7주기와 10주기에서는 적절한 데이터가 부족하여 주기 4와 치료 종료만 제시됩니다.

삶의 질 평가 - 임상적으로 의미 있는 변화

피험자는 NIH가 승인한 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)-29를 사용하여 삶의 질에 대한 평가를 제공합니다. 이는 주기 1의 1일에 글라스데집을 시작하기 전에 수집되고 다시 (D)1일, 주기 4, 7, 10 및 치료 종료에 수집됩니다. 신체 기능에 대한 점수는 전체 인구 집단에 대해 설명된 임상적으로 의미 있는 변화가 있는 공개된 알고리즘을 기반으로 그리고 CR+PR 대(대) 안정 질환(SD)+혼합 반응(MR)+진행성 질환(PD)을 기반으로 계산됩니다. , 분석에 적합한 데이터를 사용할 수 있는 경우.

PROMIS-29 최소값과 최대값은 다음과 같습니다.

물리적 기능: 22.5-57.0 우울증: 41.0-79.4 불안: 40.3-81.6 수면 장애: 32.0-73.3 피로: 33.7-75.8 사회적 역할 참여 능력: 27.5-64.2 통증 간섭: 41.6-75.6 점수가 높을수록 신체 기능, 수면 및 사회적 역할에 대한 더 나은 결과를 의미합니다.

점수가 높을수록 불안, 우울증, 피로, 통증에 대한 결과가 더 나쁘다는 것을 의미합니다.