Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Glasdegib krooniseen siirrännäis-isäntätautiin

perjantai 25. lokakuuta 2024 päivittänyt: Stephanie Lee, Fred Hutchinson Cancer Center

Yksihaarainen, avoin, vaiheen I/II Glasdegib-tutkimus skleroottiseen krooniseen siirrännäis-isäntätautiin

Tässä vaiheen I/II tutkimuksessa tutkitaan, onko glasdegibistä apua krooniseen siirrännäis-isäntätautiin liittyvän skleroosin hoidossa. Se myös tutkii glasdegibin turvallisuutta hoidettaessa potilaita, joilla on krooninen siirrännäis-isäntätauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

YHTEENVETO: Tämä on vaiheen I/II tutkimus.

Potilaat saavat glasdegibia suun kautta (PO) kerran päivässä (QD) päivinä 1-28. Syklit toistuvat 28 päivän välein jopa 24 kuukauden ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnosoitu keskivaikea tai vaikea cGVHD vuoden 2014 National Institute of Healthin (NIH) konsensuskriteerien mukaan

  • Diagnoosi cGVHD:hen liittyvä skleroosi tai fasciiitti

    • Ihon ominaispiirteiden arvosana vähintään 2 OR
    • Nivelet ja fascia pisteet vähintään 1
  • Uusi, vakaa tai etenevä skleroosi/faskiiitti huolimatta hoidosta vähintään yhdellä aikaisemmalla cGVHD:n systeemisellä hoitolinjalla

  • Naispotilaat, jotka:

    • on dokumentoitu postmenopausaaliseksi tai kirurgisesti steriileiksi, TAI
    • Jos olet hedelmällisessä iässä, suostu käyttämään vähintään yhtä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta 30 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen, TAI suostu harjoittamaan todellista pidättymistä tai yksinomaan ei-heteroseksuaalista toimintaa, kun tämä on sopusoinnussa kohteen ensisijaisen ja tavanomaisen elämäntavan kanssa

  • Miespotilaat, jotka:

    • ovat kirurgisesti steriilejä (vasektomia) TAI
    • Suostut käyttämään vähintään yhtä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimushoitojakson ajan ja 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen TAI suostut harjoittamaan todellista pidättymistä tai yksinomaan ei-heteroseksuaalista toimintaa, kun tämä on suositellun ja kohteen tavallinen elämäntapa JA
    • Suostu käyttämään kondomia estääksesi tutkittavan lääkkeen mahdollisen siirtymisen siemennesteessä
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) > 1000/uL
  • Verihiutalemäärä > 50 x 10^9/ml
  • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) < 2 x normaalin yläraja (ULN), ellei se johdu cGVHD:stä
  • Normaali kokonaisbilirubiini, ellei se johdu cGVHD:stä
  • Kreatiniini < 2,0 mg/dl

Poissulkemiskriteerit:

  • Sairaalahoito infektion arvioimiseksi tai hoitamiseksi viimeisen 8 viikon aikana

  • Tunnettu elinten toimintahäiriö

    • Hallitsemattomat sydän- ja verisuonisairaudet, mukaan lukien rytmihäiriöt, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta
    • Hapen tarve

  • Uuden systeemisen immunosuppressiivisen hoidon lisääminen viimeisen 2 viikon aikana

    * Uuden systeemisen immunosuppressiivisen hoidon lisääminen glasdegibin kanssa on myös kielletty

  • Korjattu QT (QTc) -väli > 480 ms
  • Naispotilaat, jotka imettävät tai joiden seerumin raskaustesti on positiivinen

  • Suuri leikkaus 14 päivää ennen ilmoittautumista

    * Ei sisällä laskimopääsylaitteen sijoittamista, luuydinbiopsiaa, GVHD-diagnostista biopsiaa tai muita rutiinitoimenpiteitä kroonisessa GVHD:ssä tai transplantaation jälkeisessä hoidossa

  • Kaikkien samanaikaisten lääkkeiden käyttö, jotka ovat kiellettyjä viimeisen 7 päivän aikana
  • Mikä tahansa vakava lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka voi tutkijan mielestä mahdollisesti häiritä tämän protokollan mukaisen hoidon loppuun saattamista
  • Tunnettu intoleranssi glasdegibille, sonidegibille tai vismodegibille

  • Ei-hematologinen pahanlaatuinen kasvain viimeisen 2 vuoden aikana, lukuun ottamatta:

    • Riittävästi hoidettu tyvisolusyöpä, okasolusyöpä tai kilpirauhassyöpä
    • Kohdunkaulan tai rinnan karsinooma in situ
    • Gleason-asteen 6 tai vähemmän eturauhassyöpä, jolla on vakaat eturauhasspesifiset antigeenitasot
    • Syöpä katsotaan parantuneen kirurgisella resektiolla tai sillä ei todennäköisesti ole vaikutusta eloonjäämiseen tutkimuksen aikana
  • Hoito muilla kuin elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymillä lääkkeillä 21 päivän kuluessa tämän tutkimuksen alkamisesta
  • Todisteet toistuvasta tai progressiivisesta taustalla olevasta pahanlaatuisesta sairaudesta
  • Karnofskyn suorituskykytila ​​< 70 %
  • Noudattamatta jättämisen historia
  • Elinajanodote < 6 kuukautta
  • Asteen 2 tai 3 lihaskrampit tai asteen 1 lihaskrampit, joita esiintyy vähintään viikoittain

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (glasdegib)
Potilaat saavat glasdegib PO QD:tä päivinä 1-28. Syklit toistuvat 28 päivän välein jopa 24 kuukauden ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
Lääke: Glasdegib
Annettu PO
Muut nimet:
  • PF-04449913
  • PF 04449913
  • PF04449913
  • 1095173-27-5

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisen tapahtuman kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Hoidon alusta 28 päivään tutkimuslääkkeen lopettamisen jälkeen (yhteensä enintään 25 kuukautta)
Turvallisuusarvioinnit koostuvat haittatapahtumien seurannasta ja kirjaamisesta.
Hoidon alusta 28 päivään tutkimuslääkkeen lopettamisen jälkeen (yhteensä enintään 25 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisvasteprosentti (ORR) skleroottisissa ilmenemismuodoissa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta glasdegibin käynnistämisen jälkeen
ORR lasketaan (1) National Institute of Healthin (NIH) konsensuskonferenssin vastausmääritelmien mukaisesti (a) iho- tai nivelpisteille (0-3), joissa vähintään 1 pisteen parannus on osittainen vaste (PR) ) ja paluu pisteeseen 0 on täydellinen vastaus (CR), tai (b) valokuvausalueen liikerata (0-25), jossa parannus vähintään 1 pisteellä on PR ja paluu pisteeseen 25 on CR; ja (2) muutos skleroottisen vakavuusasteikon 0-10 asteikolla, jossa vähintään 2 pisteen parannus on PR tai paluu 0:aan (CR). Ei-vastaavia ovat niitä, joiden vaste on sekalainen (parantunut yhdessä suhteessa ja pahentunut toisessa), muuttumaton (vakaa) ja eteneminen.
Jopa 12 kuukautta glasdegibin käynnistämisen jälkeen
ORR kaikissa kroonisen siirrännäisen vastaan ​​isäntätaudin (cGVHD) ilmenemismuodoissa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta glasdegib käynnistyksen jälkeen
ORR lasketaan NIH:n konsensuskonferenssin vastausmääritelmien mukaisesti.
Jopa 12 kuukautta glasdegib käynnistyksen jälkeen
Epäonnistumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
Epäonnistuneet eloonjäämisajat arvioidaan Kaplan-Meier-menetelmällä (tuoteraja-estimaattori), jolloin kuolema, relapsi tai muun systeemisen immunosuppressiivisen aineen alkaminen katsotaan tapahtumaksi. Potilaat, jotka ovat kadonneet seurannan vuoksi tai peruuttaneet suostumuksensa, sensuroidaan.
12 kuukauden iässä
Oiretaakan arviointi – ehdoton muutos
Aikaikkuna: Kierto 4 (päivä 85) ja hoidon lopetus (24 kuukauteen asti) [Riittävien tietojen puutteen vuoksi jaksoilla 7 (päivä 169) ja 10 (päivä 253), niitä ei esitetä.]

Koehenkilöt arvioivat oireiden rasitusta käyttämällä validoitua laitetta, jota suosittelee NIH Consensus on Chronic GVHD (Lee Chronic GVHD Symptom Scale). Nämä kerätään ennen glasdegib-hoidon aloittamista syklin 1 päivänä 1 ja uudelleen päivänä (D)1, jaksoilla 4, 7, 10 ja hoidon lopussa. Yhteenvetopisteet lasketaan julkaistujen algoritmien perusteella, joissa on absoluuttiset muutokset lähtötilanteesta ja kliinisesti merkitykselliset muutokset, jotka on kuvattu koko populaatiolle ja jotka perustuvat CR+PR versus (vs.) stabiili sairaus (SD)+sekoitettu vaste (MR)+progressiivinen sairaus (PD), kun riittävät tiedot ovat saatavilla analysointia varten.

Leen oireyhtymäasteikko: vähintään 0, maksimi 100; korkeampi tulos on huonompi tulos.

Koska jaksoissa 7 ja 10 ei ole riittävästi tietoa, vain sykli 4 ja hoidon lopetus esitetään
Kierto 4 (päivä 85) ja hoidon lopetus (24 kuukauteen asti) [Riittävien tietojen puutteen vuoksi jaksoilla 7 (päivä 169) ja 10 (päivä 253), niitä ei esitetä.]
Elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: Kierto 4 (päivä 85) ja hoidon lopetus (24 kuukauteen asti) [Riittävien tietojen puutteen vuoksi jaksoissa 7 (päivä 169) ja 10 (päivä 253) niitä ei esitetä.]

Koehenkilöt antavat arvioita elämänlaadustaan ​​käyttämällä NIH:n hyväksymää potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmää (PROMIS)-29. Nämä kerätään ennen glasdegib-hoidon aloittamista syklin 1 päivänä 1 ja uudelleen päivänä (D)1, jaksoilla 4, 7, 10 ja hoidon lopussa. Pisteet lasketaan julkaistujen algoritmien perusteella, joissa on absoluuttiset muutokset lähtötilanteesta koko väestön osalta ja CR+PR vs. stabiili sairaus (SD)+sekoitettu vaste (MR)+progressiivinen sairaus (PD), kun riittävät tiedot ovat saatavilla analyysi.

PROMIS-29:n teoreettiset minimit ja maksimit ovat seuraavat:

Fyysinen toiminta: 22,5-57,0 Masennus: 41,0-79,4 Ahdistus: 40,3-81,6 Unihäiriöt: 32,0-73,3 Väsymys: 33,7-75,8 Kyky osallistua sosiaalisiin rooleihin: 27,5-64,2 Kivun häiriöt: 41,6-75,6 Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta fyysisille toiminnoille, unihäiriöille ja sosiaalisille rooleille.

Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta ahdistuneisuudelle, masennukselle, väsymykselle ja kipuhäiriöille.
Kierto 4 (päivä 85) ja hoidon lopetus (24 kuukauteen asti) [Riittävien tietojen puutteen vuoksi jaksoissa 7 (päivä 169) ja 10 (päivä 253) niitä ei esitetä.]
Hedgehog Pathway -estämisen biologinen vaikutus
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Veren ja ihon biopsiamateriaalin tallettaminen tulevia biologisia tutkimuksia varten hedgehog-reitin estämisestä.
Jopa 12 kuukautta
Oirerasituksen arviointi – kliinisesti merkityksellinen muutos
Aikaikkuna: Kierto 4 (päivä 85) ja hoidon lopetus (24 kuukauteen asti) [Riittävien tietojen puutteen vuoksi jaksoilla 7 (päivä 169) ja 10 (päivä 253), niitä ei esitetä.]

Koehenkilöt arvioivat oireiden rasitusta käyttämällä validoitua laitetta, jota suosittelee NIH Consensus on Chronic GVHD (Lee Chronic GVHD Symptom Scale). Nämä kerätään ennen glasdegib-hoidon aloittamista syklin 1 päivänä 1 ja uudelleen päivänä (D)1, jaksoilla 4, 7, 10 ja hoidon lopussa. Yhteenvetopisteet lasketaan julkaistujen algoritmien perusteella, joissa on absoluuttiset muutokset lähtötilanteesta ja kliinisesti merkitykselliset muutokset, jotka on kuvattu koko populaatiolle ja jotka perustuvat CR+PR versus (vs.) stabiili sairaus (SD)+sekoitettu vaste (MR)+progressiivinen sairaus (PD), kun riittävät tiedot ovat saatavilla analysointia varten.

Leen oireyhtymäasteikko: vähintään 0, maksimi 100; korkeampi tulos on huonompi tulos.

Koska jaksoissa 7 ja 10 ei ole riittävästi tietoa, vain sykli 4 ja hoidon lopetus esitetään
Kierto 4 (päivä 85) ja hoidon lopetus (24 kuukauteen asti) [Riittävien tietojen puutteen vuoksi jaksoilla 7 (päivä 169) ja 10 (päivä 253), niitä ei esitetä.]
Elämänlaadun arviointi – Kliinisesti merkityksellinen muutos
Aikaikkuna: Kierto 4 (päivä 85) ja hoidon lopetus (24 kuukauteen asti) [Riittävien tietojen puuttumisen vuoksi jaksoissa 7 (päivä 169) ja 10 (päivä 253) niitä ei esitetä.]

Koehenkilöt antavat arvioita elämänlaadustaan ​​käyttämällä NIH:n hyväksymää potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmää (PROMIS)-29. Nämä kerätään ennen glasdegib-hoidon aloittamista syklin 1 päivänä 1 ja uudelleen päivänä (D)1, jaksoilla 4, 7, 10 ja hoidon lopussa. Fyysisen toiminnan pisteet lasketaan julkaistujen algoritmien perusteella, joissa on kliinisesti merkittäviä muutoksia, jotka on kuvattu koko väestölle ja jotka perustuvat CR+PR vs. (vs.) stabiili sairaus (SD)+sekoitettu vaste (MR)+progressiivinen sairaus (PD). , kun riittävästi tietoa on saatavilla analysointia varten.

PROMIS-29 minimi- ja maksimiarvot seuraavasti:

Fyysinen toiminta: 22,5-57,0 Masennus: 41,0-79,4 Ahdistus: 40,3-81,6 Unihäiriöt: 32,0-73,3 Väsymys: 33,7-75,8 Kyky osallistua sosiaalisiin rooleihin: 27,5-64,2 Kivun häiriöt: 41,6-75,6 Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta fyysisille toiminnoille, unille ja sosiaalisille rooleille.

Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta ahdistuneisuudelle, masennukselle, väsymykselle ja kivulle.
Kierto 4 (päivä 85) ja hoidon lopetus (24 kuukauteen asti) [Riittävien tietojen puuttumisen vuoksi jaksoissa 7 (päivä 169) ja 10 (päivä 253) niitä ei esitetä.]

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fred Hutchinson Cancer Center

Yhteistyökumppanit

Pfizer

Tutkijat

  • Päätutkija: Stephanie Lee, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 3. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 23. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 23. elokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 26. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 29. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RG1005365
  • NCI-2019-03244 (Rekisterin tunniste: NCI / CTRP)
  • 8771 (Muu tunniste: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Krooninen Graft versus Host -tauti

Kliiniset tutkimukset Glasdegib

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ethiopia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa