慢性移植片対宿主病に対するグラスデギブ

包含基準:

• -2014年国立衛生研究所（NIH）コンセンサス基準に従って、中等度または重度のcGVHDと診断されました

• -cGVHD関連の硬化症または筋膜炎と診断されている

  • -少なくとも2 ORの皮膚特徴スコア
  • -少なくとも1の関節および筋膜スコア
• -cGVHDの全身療法の少なくとも1つの以前の行による治療にもかかわらず、新しい、安定した、または進行性の硬化症/筋膜炎

• 以下の女性患者：

  • 閉経後であると記録されているか、外科的に無菌である、または
  • 出産の可能性がある場合は、インフォームド コンセント フォームに署名した時点から治験薬の最終投与後 30 日まで、少なくとも 1 つの非常に効果的な避妊方法を使用することに同意します。被験者の好みの通常のライフスタイルに沿っている

• 以下の男性患者：

  • 外科的に無菌（精管切除）または
  • -治験治療期間全体および治験薬の最終投与から30日後まで、少なくとも1つの非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する、またはこれが望ましいと一致している場合、真の禁欲または非異性愛活動のみを実践することに同意する被験者の通常のライフスタイル、および
  • 精液中の治験薬の潜在的な伝染を防ぐためにコンドームを使用することに同意する
• -好中球の絶対数（ANC）> 1000 / uL
• 血小板数 > 50 x 10^9/mL
• -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）がcGVHDに起因しない限り、正常値の上限（ULN）の2倍未満
• cGVHDに起因しない限り、正常な総ビリルビン
• クレアチニン < 2.0 mg/dl

除外基準:

• -過去8週間以内の感染症の評価または管理のための入院

• 既知の臓器機能障害

  • 不整脈、うっ血性心不全を含む制御されていない心血管疾患
  • 酸素要求量

• -過去2週間以内の新しい全身性免疫抑制治療の追加

  ※グラスデギブとの併用による新たな全身免疫抑制剤の追加も禁止

• 補正 QT (QTc) 間隔 > 480 ms
• -授乳中または血清妊娠検査が陽性の女性患者

• 入学前14日以内の大手術

  * 慢性 GVHD または移植後のケアにおける静脈アクセス装置、骨髄生検、GVHD 診断生検、またはその他のルーチン手順の配置は含まれません。

• -過去7日以内に禁止されている併用薬の使用
• -調査官の意見では、このプロトコルによる治療の完了を潜在的に妨げる可能性のある深刻な医学的または精神医学的疾患
• -グラスデギブ、ソニデギブ、またはビスモデギブに対する既知の不耐症

• -過去2年以内の非血液悪性腫瘍：

  • 適切に治療された基底細胞がん、扁平上皮皮膚がん、または甲状腺がん
  • 子宮頸部または乳房の上皮内癌
  • -グリソングレード6以下の前立腺癌で、前立腺特異抗原レベルが安定している
  • -外科的切除によって治癒したと考えられる癌、または研究期間中の生存に影響を与える可能性が低いと考えられる癌
• -食品医薬品局（FDA）で承認されていない薬物による治療 この試験の開始から21日以内
• -再発または進行性の根底にある悪性疾患の証拠
• カルノフスキーパフォーマンスステータス < 70%
• 不遵守の歴史
• 平均余命 < 6 か月
• 少なくとも毎週発生するグレード 2 または 3 の筋肉のけいれん、またはグレード 1 の筋肉のけいれん