소아 폐동맥고혈압에서 TGF-beta 경로와 Micro-RNA의 평가
연구 개요
상세 설명
목표 1: 이 연구는 TGF-β 신호 전달 경로의 단백질과 마이크로 RNA 수준을 폐동맥압의 침습적(카테터 삽입) 및 비침습적(심초음파) 측정과 연관시켜 PAH의 존재와 중증도를 평가하고 이러한 측정을 다음과 비교할 것입니다. NT Pro BNP 및 CRP 수준의 확립된 바이오마커.
가설 1: TGF-β 경로 단백질의 혈장 수준; BMP(bone morphogenic protein) 2, 4, 6, 7, 9, 10, 액티빈 A 및 TGF-β1 단백질, CHIP(Hsp70-유도 단백질의 카르복실-말단), 활성화 및 수출을 조절하는 효소 핵에 대한 TGF-β는 대조군에 비해 PH가 있는 대상에서 상당히 다를 것입니다.
가설 2: TGF-β 경로에서 단백질의 혈장 수준; BMP 2, 4, 6, 7, 9 및 10은 액티빈 A 및 TGF-β1 단백질 및 CHIP와 함께 NT-Pro BNP 및 CRP 수준보다 PAH의 존재 및 심각도와 더 나은 상관관계를 나타냅니다.
가설 3: 혈장 내 micro-RNA 프로필은 PAHPH가 있는 대상에서 대조군 대상과 크게 다를 것입니다.
목표 2: 단백질/마이크로 RNA 수준을 기능 상태, 운동 테스트 및 PAH 약물 요법으로 평가한 PAH 대상의 임상 상태와 연관시켜 질병 중증도와 상관관계가 있는지 확인합니다.
가설 1: PAH 환자의 임상 소견은 질병 중증도와 상관관계가 있으며 확립된 바이오마커보다 단백질 및 마이크로 RNA 수준을 더 잘 연구할 것입니다.
목표 3: 특히 PAH를 유발하는 것으로 알려졌거나 의심되는 지역(예: BMPR2, ENG 및 ALK1 돌연변이), TGF-β 경로 또는 테스트된 단백질/마이크로 RNA 수준의 폐 발달 내.
가설 1: PAH 환자의 유전적 평가는 TGF-β 경로 또는 폐 발달 내에서 이상을 나타낼 것입니다.
연구 유형
등록 (예상)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Edward C Kirkpatrick, DO
- 전화번호: 414-266-2380
- 이메일: ekirkpatrick@chw.org
연구 연락처 백업
- 이름: Nicholas Peterson, BA
- 전화번호: 414-266-1753
- 이메일: npeterson@chw.org
연구 장소
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- 모병
- Children's Hospital of Wisconsin
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연락하다:
- Edward C Kirkpatrick, DO
- 전화번호: 414-266-2380
- 이메일: ekirkpatrick@chw.org
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연락하다:
- Nicholas Peterson, BA
- 전화번호: 414-266-1753
- 이메일: npeterson@chw.org
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
이전에 폐동맥고혈압(PAH)이 있는 것으로 확인되었거나 의심되는 2-17세 연령의 피험자는 참여 자격이 있습니다.
심방 중격 결손 폐쇄 또는 동맥관 개존 폐쇄와 같은 개입의 일환으로 카테터 삽입을 받고 있는 피험자를 제어하고 해당 절차의 일부로 일상적인 우심장 카테터 삽입을 하고 포함 기준을 충족합니다.
설명
포함 기준:
- 2~17세의 소아 과목
- 임상적으로 심장 카테터 삽입술을 받는 피험자.
- WHO 분류 그룹 1 또는 3†에서 폐고혈압이 입증되었거나 평가 중인 피험자
- 피험자가 혈류역학 기준을 충족하는 경우 PAH 피험자로 분류됩니다: 폐동맥압 >20mmHg, 폐혈관 저항 지수 >3 Woods 단위*m2 및 쐐기압 <15mmHg.
- 피험자는 카테터 삽입에 대한 PH가 없고 어떤 배제 기준도 충족하지 않는 경우 대조군 피험자로 분류될 수 있습니다.
제외 기준:
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공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 컨트롤
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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PH 과목
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ELISA 테스트 절차: BMP 2, 4, 6, 7, 9 및 10의 순환 수준은 액티빈 A 및 TGF-β 및 CHIP와 함께 streptavidin ELISA 분석을 사용하여 측정됩니다. Micro-RNA 분석: 100µL의 혈장에서 TruSeq Small RNA 샘플 준비 키트(Illumina Inc)를 사용하여 작은 RNA 라이브러리를 준비합니다. TGF-B 돌연변이 평가: PH가 있는 피험자의 혈액은 또한 전체 엑솜 시퀀싱을 사용하여 TGF-B 경로에서 알려진 유전적 돌연변이에 대해 분석됩니다. |
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제어 대상
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ELISA 테스트 절차: BMP 2, 4, 6, 7, 9 및 10의 순환 수준은 액티빈 A 및 TGF-β 및 CHIP와 함께 streptavidin ELISA 분석을 사용하여 측정됩니다. Micro-RNA 분석: 100µL의 혈장에서 TruSeq Small RNA 샘플 준비 키트(Illumina Inc)를 사용하여 작은 RNA 라이브러리를 준비합니다. TGF-B 돌연변이 평가: PH가 있는 피험자의 혈액은 또한 전체 엑솜 시퀀싱을 사용하여 TGF-B 경로에서 알려진 유전적 돌연변이에 대해 분석됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TGF-β 경로의 BMP 단백질 혈장 수준
기간: 어느 날
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BMP(bone morphogenic protein) 2, 4, 6, 7, 9 및 10 수준은 PH 피험자에서 얻을 수 있으며 대조군 피험자에 비해 PH 피험자에서 이러한 수준이 어떻게 다른지 설명하기 위해 대조군 피험자와 비교됩니다.
측정된 모든 단백질 양은 pg/ml 단위입니다.
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어느 날
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TGF-β 경로의 혈장 액티빈 A 및 TGF-β1 수준
기간: 어느 날
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액티빈 A 및 TGF-β1 혈장 수치는 PH 피험자에서 얻어지고 대조군 피험자에 비해 PH 피험자에서 수치가 어떻게 다른지 설명하기 위해 대조군 피험자와 비교됩니다.
모든 측정량은 pg/ml 단위입니다.
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어느 날
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PH 환자 및 대조군 대상의 혈장 CHIP 수준 평가.
기간: 어느 날
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CHIP(Hsp70-유도 단백질의 카르복실-단백질 말단) 혈장 수준은 PH 피험자에서 얻어지고 대조군 피험자에 비해 PH를 가진 피험자에서 이러한 수준이 어떻게 다른지 설명하기 위해 대조군 피험자와 비교됩니다.
모든 측정 수준은 pg/ml 단위입니다.
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어느 날
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TGF-β 경로 및 PH 질병 중증도에서 단백질의 혈장 수준
기간: 어느 날
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BMP 2, 4, 6, 7, 9 및 10은 액티빈 A 및 TGF-β1 단백질과 함께 CHIP 수준은 PAH의 존재 및 심각도와 상관관계가 있으며 NT-Pro BNP 및 CRP 수준.
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어느 날
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PH 대 대조군의 MicroRNA 수준
기간: 어느 날
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혈장 내 마이크로-RNA 프로파일은 PAH를 가진 피험자와 대조군 피험자 사이에서 비교될 것입니다.
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어느 날
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연구 단백질/microRNA와의 임상 소견 상관관계
기간: 어느 날
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PAH 환자의 임상 결과는 질병 중증도 및 연구 단백질 및 마이크로 RNA 수준과 상관 관계가 있습니다.
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어느 날
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PH 환자 및 단백질/마이크로RNA 수준의 전체 엑솜 서열 분석
기간: 어느 날
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특히 PAH를 유발하는 것으로 알려지거나 의심되는 영역(예:
BMPR2, ENG 및 ALK1 돌연변이), TGF-β 경로 또는 테스트된 단백질/마이크로 RNA 수준의 폐 발달 내.
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어느 날
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Edward C Kirkpatrick, Children's Hospital and Health System Foundation, Wisconsin
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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폐동맥 고혈압에 대한 임상 시험
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University Hospital, Strasbourg, France완전한
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University Hospital, Strasbourg, France아직 모집하지 않음에크모 | Venoven VV 또는 Veno-Arterial VA의 mplementation | 집중 치료프랑스
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University of Colorado, Denver모집하지 않고 적극적으로단심실 | 폐 혈관 저항 이상 | 대사체학 | 우수한 Cavo-Pulmonary 문합 | 엔도텔린미국