X-연관 색소성 망막염(XLRP) 환자의 4D-125
RPGR 유전자의 돌연변이로 인한 X-연관 색소성 망막염(XLRP)이 있는 남성에서 유전자 치료 4D-125의 공개 라벨, 1/2상 시험
연구 개요
상세 설명
이 1/2상 연구는 관찰 단계 자연사 코호트에서 데이터를 수집하여 색소성 망막염 GTPase 조절자를 암호화하는 유전자의 돌연변이로 인해 유전적으로 확인된 X-연관 색소성 망막염(XLRP)이 있는 남성 환자의 자연적 질병 진행을 추가로 특성화하고 평가할 예정입니다. (RPGR). 이 연구는 또한 안구 및 전신 부작용의 빈도와 중증도뿐만 아니라 이 환자 모집단에서 두 가지 용량 수준으로 4D-125의 단일 유리체 강내(IVT) 주입의 예비 임상 효능에 의해 평가된 안전성과 내약성도 평가할 예정입니다. 한쪽 또는 양쪽 눈(피험자가 자격이 있고 동의를 제공하는 경우 반대쪽 눈 용량).
4D-125는 XLRP에 대한 유전자 대체 요법으로 개발되었습니다. 4D-125를 받은 후 환자는 24개월 동안 지속적인 안전성 추적 관찰과 36개월의 추가 장기 추적 관찰을 받게 됩니다. 2차 종료점은 4D-125 투여 후 시간이 지남에 따라 예비 효능 측정을 평가합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32607
- Vitreo Retinal Associates
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah John A. Moran Eye Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
자연사 주요 포함 기준:
- 남성, 정보에 입각한 동의 시점에 ≥ 6세
- 유전자 검사로 확인된 반접합 비증후군 RPGR 변이
중재 핵심 포함 기준:
- 남성, ≥12세
- 유전자 검사로 확인된 반접합 비증후군 RPGR 변이
- 1상 용량 탐색: IVT 주사 및 BCVA ≤ 78 ETDRS 문자(~20/32) 및 ≥ 34 ETDRS 문자(~20/200)에 순응하는 적어도 한쪽 눈
- 2상 용량 확장: 적어도 한쪽 눈에 IVT 주입이 가능하고 두 눈 모두 BCVA ≥ 34 ETDRS 문자(~20/200)를 가져야 합니다.
주요 제외 기준(모든 코호트)
- 환자는 이전에 AAV 치료를 받은 적이 있습니다.
- 중재적 임상 시험 참여를 배제하거나 연구 종점의 해석을 방해하는 기존의 눈 상태 또는 외과적 합병증
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 4D-125 용량 탐색
용량 1 및 용량 2 4D-125는 할당된 용량 수준에서 1일에 단일 용량 IVT 주사로 투여됩니다. 반대쪽 눈에도 4D-125를 단일 용량으로 투여할 수 있으며, 피험자가 자격이 있고 동의를 제공하는 경우 IVT 주사가 제공됩니다. |
코돈-최적화 인간 색소성 망막염 GTPase 조절인자 이식유전자를 보유하는 AAV 캡시드 변이체(4D-R100)를 포함하는 유전자 치료용으로 개발된 4D-125 의약품.
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실험적: 4D-125 용량 확장
4D-125는 지정된 용량 수준에서 성인 및 소아 참가자 모두에게 1일째 IVT 주사로 단일 용량으로 투여됩니다.
성인 참가자의 경우, 피험자가 자격이 있고 동의를 제공하는 경우 반대쪽 눈에 4D-125를 단일 용량으로 IVT 주사로 투여할 수도 있습니다.
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코돈-최적화 인간 색소성 망막염 GTPase 조절인자 이식유전자를 보유하는 AAV 캡시드 변이체(4D-R100)를 포함하는 유전자 치료용으로 개발된 4D-125 의약품.
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다른: 관찰
자연사
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자연사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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안전성 매개변수의 임상적으로 유의미한 변화를 포함하여 TEAE 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률 및 심각도
기간: 24개월 ~ 60개월
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24개월 ~ 60개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
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