4D-125 у пациентов с пигментным ретинитом, сцепленным с Х-хромосомой (XLRP)
Открытое исследование фазы 1/2 генной терапии 4D-125 у мужчин с пигментным ретинитом, сцепленным с Х-хромосомой (XLRP), вызванным мутациями в гене RPGR
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование Фазы 1/2 будет собирать данные в когорте естественной истории фазы наблюдения для дальнейшей характеристики и оценки естественного прогрессирования заболевания у пациентов мужского пола с генетически подтвержденным Х-сцепленным пигментным ретинитом (XLRP), вызванным мутациями в гене, кодирующем пигментный ретинит, регулятор ГТФазы. (РПГР). В исследовании также будут оцениваться безопасность и переносимость, оцениваемые по частоте и тяжести глазных и системных нежелательных явлений, а также предварительная клиническая эффективность однократной интравитреальной (ВВТ) инъекции 4D-125 при двух уровнях дозы у этой популяции пациентов в один или оба глаза (доза для контралатерального глаза при условии, что субъект соответствует критериям и дает согласие).
4D-125 был разработан в качестве генной заместительной терапии для XLRP. После получения 4D-125 пациенты будут наблюдаться в течение 24 месяцев с продолжением наблюдения за безопасностью и 36 дополнительными месяцами долгосрочного наблюдения. Вторичные конечные точки будут оценивать предварительные показатели эффективности с течением времени после введения 4D-125.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University Of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32607
- Vitreo Retinal Associates
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah John A. Moran Eye Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Ключевые критерии включения естественной истории:
- Мужчина ≥ 6 лет на момент информированного согласия
- Гемизиготная несиндромальная мутация RPGR, подтвержденная генетическим тестированием
Интервенционные ключевые критерии включения:
- Мужчина, ≥12 лет
- Гемизиготная несиндромальная мутация RPGR, подтвержденная генетическим тестированием
- Фаза 1 Исследование дозы: по крайней мере один глаз, поддающийся инъекции IVT, и МКОЗ ≤ 78 букв ETDRS (~ 20/32) и ≥ 34 букв ETDRS (~ 20/200)
- Расширение дозы фазы 2: По крайней мере, один глаз поддается инъекции IVT И оба глаза должны иметь BCVA ≥ 34 букв ETDRS (~ 20/200).
Ключевые критерии исключения (все когорты)
- Пациент ранее получал какое-либо лечение AAV
- Ранее существовавшие заболевания глаз или хирургические осложнения, которые препятствуют участию в интервенционном клиническом исследовании или мешают интерпретации конечных точек исследования.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 4D-125 Исследование дозы
Доза 1 и доза 2 4D-125 будет вводиться в назначенном уровне дозы в виде разовой дозы, инъекции IVT в 1-й день. В контралатеральный глаз также можно ввести дозу 4D-125 в виде разовой дозы, инъекцию IVT, при условии, что субъект соответствует критериям и дает согласие. |
Лекарственный препарат 4D-125, разработанный для генной терапии, который содержит вариант капсида AAV (4D-R100), несущий трансген регулятора ГТФазы пигментного ретинита человека с оптимизированным кодоном.
|
|
Экспериментальный: 4D-125 Увеличение дозы
4D-125 будет вводиться в назначенном уровне дозы в виде однократной дозы внутривенной инъекции в 1-й день как взрослым, так и педиатрическим участникам.
Только для взрослых участников контралатеральному глазу также может быть введена 4D-125 в виде однократной дозы, инъекция IVT при условии, что субъект имеет право и дает согласие.
|
Лекарственный препарат 4D-125, разработанный для генной терапии, который содержит вариант капсида AAV (4D-R100), несущий трансген регулятора ГТФазы пигментного ретинита человека с оптимизированным кодоном.
|
|
Другой: Наблюдательный
Естественная история
|
Естественная история
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота и тяжесть TEAE и серьезных нежелательных явлений (SAE), включая клинически значимые изменения параметров безопасности
Временное ограничение: От 24 месяцев до 60 месяцев
|
От 24 месяцев до 60 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 4D-125-C001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .