Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

4D-125 potilailla, joilla on X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP)

keskiviikko 19. maaliskuuta 2025 päivittänyt: 4D Molecular Therapeutics

Avoin, vaiheen 1/2 geeniterapia 4D-125 -koe miehillä, joilla on X-kytketty Retinitis Pigmentosa (XLRP), jonka aiheuttavat RPGR-geenin mutaatiot

Tämä on vaiheen 1/2 monikeskustutkimus, jossa on kaksi rinnakkaista osaa: havainnollinen luonnonhistorian kohortti ja avoin, prospektiivinen interventiotutkimus miehillä, joilla on ei-syndrominen X-kytketty retinitis pigmentosa (XLRP), joka johtuu verkkokalvontulehdusta koodaavan geenin mutaatioista. pigmentosa GTPaasin säätelijä (RPGR).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä vaiheen 1/2 tutkimuksessa kerätään tietoja havainnointivaiheessa Natural History -kohortissa, jotta voidaan edelleen karakterisoida ja arvioida luonnollista sairauden etenemistä miespotilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu X-linked retinitis pigmentosa (XLRP), joka johtuu retinitis pigmentosaa GTPaasi-säätelijää koodaavan geenin mutaatioista. (RPGR). Tutkimuksessa arvioidaan myös turvallisuutta ja siedettävyyttä okulaaristen ja systeemisten haittatapahtumien esiintymistiheyden ja vakavuuden perusteella sekä alustava kliininen teho 4D-125:n yhden lasiaisensisäisen (IVT) injektion kahdella annostasolla tässä potilaspopulaatiossa. yksi tai molemmat silmät (vastapuolinen silmäannos, jos tutkittava on kelvollinen ja antaa suostumuksensa).

4D-125 on kehitetty XLRP:n geenikorvausterapiaksi. 4D-125:n saamisen jälkeen potilaita seurataan 24 kuukauden ajan jatkuvalla turvallisuusseurannalla ja 36 lisäkuukautta pitkäaikaisella seurannalla. Toissijaiset päätetapahtumat arvioivat alustavia tehokkuusmittauksia ajan kuluessa 4D-125:n annon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • Vitreo Retinal Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Luonnonhistorian keskeiset sisällyttämiskriteerit:

  • Mies, ≥ 6-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana
  • Hemitsygoottinen ei-syndrominen RPGR-mutaatio, joka on vahvistettu geneettisellä testillä

Intervention keskeiset sisällyttämiskriteerit:

  • Mies, ≥12-vuotias
  • Hemitsygoottinen ei-syndrominen RPGR-mutaatio, joka on vahvistettu geneettisellä testillä
  • Vaiheen 1 annoksen tutkiminen: Ainakin yksi silmä, johon voidaan antaa IVT-injektio ja BCVA ≤ 78 ETDRS-kirjainta (~20/32) ja ≥ 34 ETDRS-kirjainta (~20/200)
  • Vaiheen 2 annoksen laajentaminen: Ainakin yhdessä silmässä, joka voidaan antaa IVT-injektiolle, JA molemmissa silmissä on oltava BCVA ≥ 34 ETDRS-kirjainta (~20/200)

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit (kaikki kohortit)

  • Potilas on aiemmin saanut mitä tahansa AAV-hoitoa
  • Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet tai kirurgiset komplikaatiot, jotka estäisivät osallistumisen interventiotutkimukseen tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 4D-125 Annostutkimus

Annos 1 ja annos 2

4D-125 annetaan määritetyllä annostasolla yhtenä annoksena IVT-injektiona päivänä 1. Vastakkaiseen silmään voidaan myös annostella 4D-125:tä kerta-annoksena IVT-injektiona edellyttäen, että koehenkilö on kelvollinen ja antaa suostumuksensa.
Biologinen: 4D-125 IVT Ruiskutus
Geeniterapiaa varten kehitetty 4D-125-lääketuote, joka sisältää AAV-kapsidivariantin (4D-R100), joka sisältää kodonioptimoidun ihmisen Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator -siirtogeenin.
Kokeellinen: 4D-125 Annoksen laajennus
4D-125 annetaan määrätyllä annostasolla kerta-annoksena IVT-injektiona päivänä 1 sekä aikuisille että lapsipotilaille. Vain aikuisille osallistujille voidaan annostella 4D-125:tä kerta-annoksena kontralateraaliseen silmään IVT-injektiona edellyttäen, että koehenkilö on kelvollinen ja antaa suostumuksensa.
Biologinen: 4D-125 IVT Ruiskutus
Geeniterapiaa varten kehitetty 4D-125-lääketuote, joka sisältää AAV-kapsidivariantin (4D-R100), joka sisältää kodonioptimoidun ihmisen Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator -siirtogeenin.
Muut: Havainnollistava
Luonnonhistoria
Muut: Havainnollistava
Luonnonhistoria

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
TEAE-tapahtumien ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus, mukaan lukien kliinisesti merkittävät muutokset turvallisuusparametreissa
Aikaikkuna: 24 kuukaudesta 60 kuukauteen
24 kuukaudesta 60 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

4D Molecular Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 9. kesäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. toukokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 18. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 4D-125-C001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-linkitetty retiniitti pigmentosa

Kliiniset tutkimukset 4D-125 IVT Ruiskutus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bulgaria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa