Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

4D-125 X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) betegeknél

2024. január 10. frissítette: 4D Molecular Therapeutics

A 4D-125 génterápia nyílt elnevezésű, 1/2 fázisú kísérlete az RPGR gén mutációi által okozott X-hez kötött retinitis pigmentosában (XLRP) szenvedő férfiaknál

Ez egy 1/2 fázisú multicentrikus vizsgálat, amely két párhuzamos részből áll: egy megfigyelő természetrajzi kohorszból és egy nyílt, prospektív intervenciós vizsgálatból nem-szindrómás, X-hez kötött retinitis pigmentosa-ban (XLRP) szenvedő férfiakon a retinitist kódoló gén mutációi miatt. pigmentosa GTPáz szabályozó (RPGR).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az 1/2. fázisú tanulmány egy megfigyelési fázisban, Natural History Cohort gyűjt adatokat, hogy tovább jellemezze és értékelje a természetes betegség progresszióját a genetikailag igazolt, X-hez kötött retinitis pigmentosában (XLRP) szenvedő férfi betegeknél, amelyeket a retinitis pigmentosa GTPáz szabályozót kódoló gén mutációi okoztak. (RPGR). A vizsgálat a biztonságosságot és a tolerálhatóságot is értékeli, a szemészeti és szisztémás nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága alapján, valamint a 4D-125 egyszeri intravitrealis (IVT) injekciójának előzetes klinikai hatékonyságát két dózisszinten ebben a betegpopulációban. egy vagy mindkét szem (az ellenoldali szem dózisa, feltéve, hogy az alany alkalmas és beleegyezését adja).

A 4D-125-öt az XLRP génpótló terápiájaként fejlesztették ki. A 4D-125 beadását követően a betegeket 24 hónapig követik folyamatos biztonsági követéssel és további 36 hónapos hosszú távú követéssel. A másodlagos végpontok a 4D-125 beadása után idővel értékelik az előzetes hatékonysági intézkedéseket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
        • Vitreo Retinal Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Természettudományi kulcsfontosságú felvételi kritériumok:

  • Férfi, ≥ 6 éves a tájékozott beleegyezés időpontjában
  • Hemizigóta, nem szindrómás RPGR mutáció, amelyet genetikai vizsgálat igazolt

Az intervenciós kulcsfontosságú befogadási kritériumok:

  • Férfi, ≥12 éves
  • Hemizigóta, nem szindrómás RPGR mutáció, amelyet genetikai vizsgálat igazolt
  • 1. fázisú dózisfeltárás: Legalább egy szem alkalmas IVT injekcióra és BCVA-ra ≤ 78 ETDRS betű (~20/32) és ≥ 34 ETDRS betű (~20/200)
  • 2. fázisú dóziskiterjesztés: legalább egy IVT injekcióval kezelhető szemnek, ÉS mindkét szemnek BCVA ≥ 34 ETDRS betűvel kell rendelkeznie (~20/200)

Főbb kizárási feltételek (minden kohorsz)

  • A beteg korábban kapott bármilyen AAV-kezelést
  • Meglévő szembetegségek vagy műtéti szövődmények, amelyek kizárják az intervenciós klinikai vizsgálatban való részvételt, vagy megzavarják a vizsgálat végpontjainak értelmezését

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 4D-125 Dózisfeltárás

1. és 2. adag

A 4D-125-öt a hozzárendelt dózisszinten egyetlen dózisban, IVT injekcióként adják be az 1. napon. Az ellenoldali szembe is beadható a 4D-125 egyszeri dózisban, IVT injekció formájában, feltéve, hogy az alany alkalmas és beleegyezését adja.
Biológiai: 4D-125 IVT befecskendezés
Génterápiára kifejlesztett 4D-125 gyógyszertermék, amely egy kodonoptimalizált humán Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator transzgént hordozó AAV kapszid variánst (4D-R100) tartalmaz.
Kísérleti: 4D-125 Dózisbővítés
A 4D-125-öt a kijelölt dózisszinten egyszeri dózisként, IVT injekcióként adják be az 1. napon mind a felnőttek, mind a gyermekgyógyászati ​​résztvevők számára. Csak felnőtt résztvevők esetében az ellenoldali szem is beadható 4D-125-tel egyszeri IVT injekció formájában, feltéve, hogy az alany jogosult és beleegyezését adja.
Biológiai: 4D-125 IVT befecskendezés
Génterápiára kifejlesztett 4D-125 gyógyszertermék, amely egy kodonoptimalizált humán Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator transzgént hordozó AAV kapszid variánst (4D-R100) tartalmaz.
Egyéb: Megfigyelő
Természettudomány
Egyéb: Megfigyelő
Természettudomány

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A TEAE-k és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása és súlyossága, beleértve a biztonsági paraméterek klinikailag jelentős változásait
Időkeret: 24 hónaptól 60 hónapig
24 hónaptól 60 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

4D Molecular Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. június 9.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. augusztus 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 14.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 10.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 4D-125-C001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-kapcsolt retinitis pigmentosa

Klinikai vizsgálatok a 4D-125 IVT befecskendezés

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel