4D-125 X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) betegeknél
A 4D-125 génterápia nyílt elnevezésű, 1/2 fázisú kísérlete az RPGR gén mutációi által okozott X-hez kötött retinitis pigmentosában (XLRP) szenvedő férfiaknál
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez az 1/2. fázisú tanulmány egy megfigyelési fázisban, Natural History Cohort gyűjt adatokat, hogy tovább jellemezze és értékelje a természetes betegség progresszióját a genetikailag igazolt, X-hez kötött retinitis pigmentosában (XLRP) szenvedő férfi betegeknél, amelyeket a retinitis pigmentosa GTPáz szabályozót kódoló gén mutációi okoztak. (RPGR). A vizsgálat a biztonságosságot és a tolerálhatóságot is értékeli, a szemészeti és szisztémás nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága alapján, valamint a 4D-125 egyszeri intravitrealis (IVT) injekciójának előzetes klinikai hatékonyságát két dózisszinten ebben a betegpopulációban. egy vagy mindkét szem (az ellenoldali szem dózisa, feltéve, hogy az alany alkalmas és beleegyezését adja).
A 4D-125-öt az XLRP génpótló terápiájaként fejlesztették ki. A 4D-125 beadását követően a betegeket 24 hónapig követik folyamatos biztonsági követéssel és további 36 hónapos hosszú távú követéssel. A másodlagos végpontok a 4D-125 beadása után idővel értékelik az előzetes hatékonysági intézkedéseket.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
- Vitreo Retinal Associates
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah John A. Moran Eye Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Természettudományi kulcsfontosságú felvételi kritériumok:
- Férfi, ≥ 6 éves a tájékozott beleegyezés időpontjában
- Hemizigóta, nem szindrómás RPGR mutáció, amelyet genetikai vizsgálat igazolt
Az intervenciós kulcsfontosságú befogadási kritériumok:
- Férfi, ≥12 éves
- Hemizigóta, nem szindrómás RPGR mutáció, amelyet genetikai vizsgálat igazolt
- 1. fázisú dózisfeltárás: Legalább egy szem alkalmas IVT injekcióra és BCVA-ra ≤ 78 ETDRS betű (~20/32) és ≥ 34 ETDRS betű (~20/200)
- 2. fázisú dóziskiterjesztés: legalább egy IVT injekcióval kezelhető szemnek, ÉS mindkét szemnek BCVA ≥ 34 ETDRS betűvel kell rendelkeznie (~20/200)
Főbb kizárási feltételek (minden kohorsz)
- A beteg korábban kapott bármilyen AAV-kezelést
- Meglévő szembetegségek vagy műtéti szövődmények, amelyek kizárják az intervenciós klinikai vizsgálatban való részvételt, vagy megzavarják a vizsgálat végpontjainak értelmezését
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 4D-125 Dózisfeltárás
1. és 2. adag A 4D-125-öt a hozzárendelt dózisszinten egyetlen dózisban, IVT injekcióként adják be az 1. napon. Az ellenoldali szembe is beadható a 4D-125 egyszeri dózisban, IVT injekció formájában, feltéve, hogy az alany alkalmas és beleegyezését adja. |
Génterápiára kifejlesztett 4D-125 gyógyszertermék, amely egy kodonoptimalizált humán Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator transzgént hordozó AAV kapszid variánst (4D-R100) tartalmaz.
|
|
Kísérleti: 4D-125 Dózisbővítés
A 4D-125-öt a kijelölt dózisszinten egyszeri dózisként, IVT injekcióként adják be az 1. napon mind a felnőttek, mind a gyermekgyógyászati résztvevők számára.
Csak felnőtt résztvevők esetében az ellenoldali szem is beadható 4D-125-tel egyszeri IVT injekció formájában, feltéve, hogy az alany jogosult és beleegyezését adja.
|
Génterápiára kifejlesztett 4D-125 gyógyszertermék, amely egy kodonoptimalizált humán Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator transzgént hordozó AAV kapszid variánst (4D-R100) tartalmaz.
|
|
Egyéb: Megfigyelő
Természettudomány
|
Természettudomány
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A TEAE-k és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása és súlyossága, beleértve a biztonsági paraméterek klinikailag jelentős változásait
Időkeret: 24 hónaptól 60 hónapig
|
24 hónaptól 60 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 4D-125-C001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .