4D-125 em Pacientes com Retinite Pigmentosa Ligada ao X (XLRP)
Um estudo aberto de fase 1/2 da terapia gênica 4D-125 em homens com retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X (XLRP) causada por mutações no gene RPGR
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo de Fase 1/2 reunirá dados em uma Coorte de História Natural de fase observacional para caracterizar e avaliar ainda mais a progressão natural da doença em pacientes do sexo masculino com retinite pigmentosa ligada ao X geneticamente confirmada (XLRP) causada por mutações no gene que codifica o regulador GTPase da retinite pigmentosa (RPG). O estudo também avaliará a segurança e a tolerabilidade, avaliadas pela frequência e gravidade dos eventos adversos oculares e sistêmicos, bem como a eficácia clínica preliminar de uma única injeção intravítrea (IVT) de 4D-125 em dois níveis de dose nesta população de pacientes em um ou ambos os olhos (a dose do olho contralateral, desde que o sujeito seja elegível e forneça consentimento).
4D-125 foi desenvolvido como uma terapia de substituição genética para XLRP. Depois de receber 4D-125, os pacientes serão acompanhados por 24 meses com acompanhamento de segurança contínuo e 36 meses adicionais de acompanhamento de longo prazo. Os endpoints secundários avaliarão as medidas preliminares de eficácia ao longo do tempo após a administração de 4D-125.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- Vitreo Retinal Associates
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios-chave de inclusão de história natural:
- Homem, ≥ 6 anos de idade no momento do consentimento informado
- Mutação RPGR hemizigótica não sindrômica confirmada por teste genético
Critérios-chave de inclusão intervencionista:
- Homem, ≥12 anos de idade
- Mutação RPGR hemizigótica não sindrômica confirmada por teste genético
- Exploração de Dose da Fase 1: Pelo menos um olho passível de injeção IVT e BCVA ≤ 78 letras ETDRS (~20/32) e ≥ 34 letras ETDRS (~20/200)
- Expansão da Dose da Fase 2: Pelo menos um olho passível de injeção IVT E ambos os olhos devem ter BCVA ≥ 34 letras ETDRS (~20/200)
Principais Critérios de Exclusão (todas as coortes)
- O paciente recebeu anteriormente qualquer tratamento com AAV
- Condições oculares pré-existentes ou complicações cirúrgicas que impediriam a participação em um ensaio clínico intervencionista ou interfeririam na interpretação dos desfechos do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Exploração de Dose 4D-125
Dose 1 e Dose 2 4D-125 será administrado no nível de dose atribuído como uma dose única, injeção IVT no Dia 1. O olho contralateral também pode ser dosado com 4D-125 como uma injeção de dose única, IVT, desde que o sujeito seja elegível e forneça consentimento. |
Produto medicamentoso 4D-125 desenvolvido para terapia gênica, que compreende uma variante do capsídeo AAV (4D-R100) transportando um transgene regulador de GTPase de Retinite Pigmentosa humano otimizado por códon.
|
|
Experimental: Expansão de Dose 4D-125
4D-125 será administrado no nível de dose atribuído como uma injeção de dose única IVT no Dia 1 em adultos e participantes pediátricos.
Somente para participantes adultos, o olho contralateral também pode ser dosado com 4D-125 como uma injeção de dose única, IVT, desde que o sujeito seja elegível e forneça consentimento.
|
Produto medicamentoso 4D-125 desenvolvido para terapia gênica, que compreende uma variante do capsídeo AAV (4D-R100) transportando um transgene regulador de GTPase de Retinite Pigmentosa humano otimizado por códon.
|
|
Outro: Observacional
História Natural
|
História Natural
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Incidência e gravidade de TEAEs e eventos adversos graves (SAEs), incluindo alterações clinicamente significativas nos parâmetros de segurança
Prazo: 24 meses a 60 meses
|
24 meses a 60 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 4D-125-C001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Retinite Pigmentosa Ligada ao X
-
University Hospital, MontpellierAssociation Xtraordinaire sub-group DDX3X; GenidaDesconhecidoTranstorno do Desenvolvimento Intelectual | X-LINKEDFrança
-
ProgenaBiomeRecrutamentoTranstorno do Espectro Autista | Transtorno Autista | Autismo | Autismo Acinético | Autismo; Atípico | Autismo; psicopatia | Autismo Síndrome Frágil X | Autismo com altas habilidades cognitivas | Atraso na fala relacionado ao autismo | Autismo, Suscetibilidade para, 6 | Transtorno do Espectro Autista de Alto... e outras condiçõesEstados Unidos
Ensaios clínicos em 4D-125 Injeção IVT
-
4D Molecular TherapeuticsRecrutamentoRetinopatia diabética | Edema macular diabéticoEstados Unidos, Porto Rico
-
4D Molecular TherapeuticsRecrutamentoDegeneração macular relacionada à idade neovascular (úmida)Estados Unidos, Porto Rico