Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

4D-125 hos patienter med X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP)

10. januar 2024 opdateret af: 4D Molecular Therapeutics

Et åbent, fase 1/2-forsøg med genterapi 4D-125 hos mænd med X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) forårsaget af mutationer i RPGR-genet

Dette er et fase 1/2 multicenterstudie med to parallelle dele: en observationel naturhistoriekohorte og et åbent, prospektivt interventionsstudie hos mænd med ikke-syndromisk X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) på grund af mutationer i genet, der koder for retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette fase 1/2-studie vil indsamle data i en observationsfase Natural History Cohort for yderligere at karakterisere og evaluere naturlig sygdomsprogression hos mandlige patienter med genetisk bekræftet X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) forårsaget af mutationer i genet, der koder retinitis pigmentosa GTPase-regulator (RPGR). Undersøgelsen vil også evaluere sikkerheden og tolerabiliteten, som vurderet ud fra hyppigheden og sværhedsgraden af ​​okulære og systemiske bivirkninger, såvel som den foreløbige kliniske effekt af en enkelt intravitreal (IVT) injektion af 4D-125 ved to dosisniveauer i denne patientpopulation i et eller begge øjne (den kontralaterale øjendosis, forudsat at forsøgspersonen er berettiget og giver samtykke).

4D-125 er udviklet som en genudskiftningsterapi for XLRP. Efter at have modtaget 4D-125 vil patienterne blive fulgt i 24 måneder med fortsat sikkerhedsopfølgning og 36 yderligere måneders langtidsopfølgning. Sekundære endepunkter vil vurdere foreløbige effektmål over tid efter 4D-125-administration.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • Vitreo Retinal Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Naturhistorisk nøgleinklusionskriterier:

  • Mand, ≥ 6 år på tidspunktet for informeret samtykke
  • Hemizygot ikke-syndromisk RPGR-mutation bekræftet ved genetisk testning

Interventionsnøgleinklusionskriterier:

  • Mand, ≥12 år
  • Hemizygot ikke-syndromisk RPGR-mutation bekræftet ved genetisk testning
  • Fase 1 Dosis Exploration: Mindst ét ​​øje, der er modtageligt for IVT-injektion og BCVA ≤ 78 ETDRS-bogstaver (~20/32) og ≥ 34 ETDRS-bogstaver (~20/200)
  • Fase 2-dosisudvidelse: Mindst ét ​​øje kan modtage IVT-injektion OG begge øjne skal have BCVA ≥ 34 ETDRS-bogstaver (~20/200)

Nøgleekskluderingskriterier (alle kohorter)

  • Patienten har tidligere modtaget AAV-behandling
  • Eksisterende øjentilstande eller kirurgiske komplikationer, der ville udelukke deltagelse i et interventionelt klinisk forsøg eller forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsens endepunkter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 4D-125 Dosis Exploration

Dosis 1 og Dosis 2

4D-125 vil blive administreret på det tildelte dosisniveau som en enkelt dosis, IVT-injektion på dag 1. Det kontralaterale øje kan også doseres med 4D-125 som en enkelt dosis, IVT-injektion, forudsat at forsøgspersonen er kvalificeret og giver samtykke.
Biologisk: 4D-125 IVT Injection
4D-125 lægemiddelprodukt udviklet til genterapi, som omfatter en AAV-capsidvariant (4D-R100), der bærer et codon-optimeret humant Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator-transgen.
Eksperimentel: 4D-125 Dosisudvidelse
4D-125 vil blive administreret på det tildelte dosisniveau som en enkelt dosis, IVT-injektion på dag 1 til både voksne og pædiatriske deltagere. Kun for voksne deltagere kan det kontralaterale øje også doseres med 4D-125 som en enkelt dosis, IVT-injektion, forudsat at forsøgspersonen er kvalificeret og giver samtykke.
Biologisk: 4D-125 IVT Injection
4D-125 lægemiddelprodukt udviklet til genterapi, som omfatter en AAV-capsidvariant (4D-R100), der bærer et codon-optimeret humant Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator-transgen.
Andet: Observationel
Naturhistorie
Andet: Observationel
Naturhistorie

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af TEAE'er og alvorlige bivirkninger (SAE'er), herunder klinisk signifikante ændringer i sikkerhedsparametre
Tidsramme: 24 måneder til 60 måneder
24 måneder til 60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. juni 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. august 2020

Først opslået (Faktiske)

18. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. januar 2024

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 4D-125-C001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med 4D-125 IVT Injection

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner