Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

4D-125 u pacjentów z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X (XLRP)

10 stycznia 2024 zaktualizowane przez: 4D Molecular Therapeutics

Otwarta próba fazy 1/2 terapii genowej 4D-125 u mężczyzn z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X (XLRP) spowodowanym mutacjami w genie RPGR

Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 1/2, składające się z dwóch równoległych części: kohorty obserwacyjnej historii naturalnej i otwartego, prospektywnego badania interwencyjnego u mężczyzn z niesyndromowym barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X (XLRP) spowodowanym mutacjami w genie kodującym zapalenie siatkówki barwnikowy regulator GTPazy (RPGR).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie fazy 1/2 zgromadzi dane w fazie obserwacyjnej kohorty historii naturalnej w celu dalszego scharakteryzowania i oceny naturalnego postępu choroby u pacjentów płci męskiej z genetycznie potwierdzonym barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X (XLRP) spowodowanym mutacjami w genie kodującym regulator GTPazy barwnikowego siatkówki (RPGR). Badanie oceni również bezpieczeństwo i tolerancję, oceniane na podstawie częstości i ciężkości ocznych i ogólnoustrojowych zdarzeń niepożądanych, jak również wstępną skuteczność kliniczną pojedynczego wstrzyknięcia doszklistkowego (IVT) 4D-125 w dwóch poziomach dawek w tej populacji pacjentów w jedno lub oboje oczu (dawka do oka przeciwstronnego, pod warunkiem, że pacjent kwalifikuje się i wyrazi na to zgodę).

4D-125 został opracowany jako genowa terapia zastępcza dla XLRP. Po otrzymaniu 4D-125 pacjenci będą obserwowani przez 24 miesiące z kontynuacją obserwacji bezpieczeństwa i 36 dodatkowych miesięcy długoterminowej obserwacji. Drugorzędowe punkty końcowe ocenią wstępne pomiary skuteczności w czasie po podaniu 4D-125.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • Vitreo Retinal Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia historii naturalnej:

  • Mężczyzna w wieku ≥ 6 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Hemizygotyczna niesyndromiczna mutacja RPGR potwierdzona badaniami genetycznymi

Interwencyjne kluczowe kryteria włączenia:

  • Mężczyzna, ≥12 lat
  • Hemizygotyczna niesyndromiczna mutacja RPGR potwierdzona badaniami genetycznymi
  • Badanie dawki fazy 1: co najmniej jedno oko podatne na wstrzyknięcie IVT i BCVA ≤ 78 liter ETDRS (~20/32) i ≥ 34 liter ETDRS (~20/200)
  • Faza 2 Zwiększenie dawki: Co najmniej jedno oko podatne na wstrzyknięcie IVT ORAZ oba oczy muszą mieć BCVA ≥ 34 litery ETDRS (~20/200)

Kluczowe kryteria wykluczenia (wszystkie kohorty)

  • Pacjent otrzymał wcześniej jakiekolwiek leczenie AAV
  • Istniejące wcześniej choroby oczu lub powikłania chirurgiczne wykluczające udział w interwencyjnym badaniu klinicznym lub zakłócające interpretację punktów końcowych badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Badanie dawki 4D-125

Dawka 1 i Dawka 2

4D-125 zostanie podany w wyznaczonym poziomie dawki jako pojedyncza dawka, wstrzyknięcie IVT w dniu 1. Do przeciwległego oka można również podać dawkę 4D-125 jako pojedynczą dawkę, zastrzyk IVT, pod warunkiem, że podmiot kwalifikuje się i wyraża zgodę.
Biologiczny: Wtrysk 4D-125 IVT
Produkt leczniczy 4D-125 opracowany do terapii genowej, który zawiera wariant kapsydu AAV (4D-R100) niosący transgen regulatora GTPazy ludzkiego zapalenia siatkówki barwnikowego o zoptymalizowanych kodonach.
Eksperymentalny: Rozszerzenie dawki 4D-125
4D-125 będzie podawany w wyznaczonym poziomie dawki jako pojedyncza dawka, zastrzyk IVT w dniu 1 zarówno u dorosłych, jak i dzieci. Tylko dla dorosłych uczestników, przeciwstronne oko może również otrzymać dawkę 4D-125 jako pojedynczą dawkę, zastrzyk IVT, pod warunkiem, że pacjent kwalifikuje się i wyraża zgodę.
Biologiczny: Wtrysk 4D-125 IVT
Produkt leczniczy 4D-125 opracowany do terapii genowej, który zawiera wariant kapsydu AAV (4D-R100) niosący transgen regulatora GTPazy ludzkiego zapalenia siatkówki barwnikowego o zoptymalizowanych kodonach.
Inny: Obserwacyjny
Historia naturalna
Inny: Obserwacyjny
Historia naturalna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie TEAE oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), w tym klinicznie istotne zmiany parametrów bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 24 miesiące do 60 miesięcy
24 miesiące do 60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4D-125-C001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Badania kliniczne na Wtrysk 4D-125 IVT

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj