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4D-125 bei Patienten mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa (XLRP)

19. März 2025 aktualisiert von: 4D Molecular Therapeutics

Eine offene Phase-1/2-Studie zur Gentherapie 4D-125 bei Männern mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa (XLRP), verursacht durch Mutationen im RPGR-Gen

Dies ist eine multizentrische Phase-1/2-Studie mit zwei parallelen Teilen: einer beobachtenden Naturgeschichte-Kohorte und einer offenen, prospektiven Interventionsstudie bei Männern mit nicht-syndromaler X-chromosomaler Retinitis pigmentosa (XLRP) aufgrund von Mutationen im Retinitis-Gen pigmentosa-GTPase-Regulator (RPGR).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-1/2-Studie wird Daten in einer Naturgeschichte-Kohorte der Beobachtungsphase sammeln, um den natürlichen Krankheitsverlauf bei männlichen Patienten mit genetisch bestätigter X-chromosomaler Retinitis pigmentosa (XLRP) weiter zu charakterisieren und zu bewerten, die durch Mutationen im Gen verursacht wird, das für den GTPase-Regulator der Retinitis pigmentosa kodiert (RPGR). Die Studie wird auch die Sicherheit und Verträglichkeit bewerten, bewertet anhand der Häufigkeit und Schwere von okulären und systemischen unerwünschten Ereignissen, sowie die vorläufige klinische Wirksamkeit einer einzelnen intravitrealen (IVT) Injektion von 4D-125 in zwei Dosierungen bei dieser Patientenpopulation in ein oder beide Augen (die kontralaterale Augendosis, vorausgesetzt, der Proband ist geeignet und gibt sein Einverständnis).

4D-125 wurde als Genersatztherapie für XLRP entwickelt. Nach Erhalt von 4D-125 werden die Patienten 24 Monate lang mit fortgesetzter Sicherheitsnachsorge und 36 zusätzlichen Monaten Langzeitnachsorge nachbeobachtet. Sekundäre Endpunkte bewerten vorläufige Wirksamkeitsmessungen im Laufe der Zeit nach der Verabreichung von 4D-125.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • Vitreo Retinal Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Naturgeschichtliche Haupteinschlusskriterien:

  • Männlich, ≥ 6 Jahre alt zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Hemizygote nicht-syndromale RPGR-Mutation, bestätigt durch Gentests

Interventionelle Haupteinschlusskriterien:

  • Männlich, ≥12 Jahre alt
  • Hemizygote nicht-syndromale RPGR-Mutation, bestätigt durch Gentests
  • Dosiserkundung Phase 1: Mindestens ein Auge, das für die IVT-Injektion zugänglich ist, und BCVA ≤ 78 ETDRS-Buchstaben (~20/32) und ≥ 34 ETDRS-Buchstaben (~20/200)
  • Dosiserweiterung Phase 2: Mindestens ein Auge, das für die IVT-Injektion geeignet ist UND beide Augen müssen BCVA ≥ 34 ETDRS-Buchstaben (~20/200) aufweisen

Wichtige Ausschlusskriterien (alle Kohorten)

  • Der Patient hat zuvor eine AAV-Behandlung erhalten
  • Vorbestehende Augenerkrankungen oder chirurgische Komplikationen, die die Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie ausschließen oder die Interpretation der Studienendpunkte beeinträchtigen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 4D-125 Dosiserkundung

Dosis 1 und Dosis 2

4D-125 wird in der zugewiesenen Dosisstufe als Einzeldosis, IVT-Injektion am Tag 1 verabreicht. Das kontralaterale Auge kann auch mit 4D-125 als Einzeldosis dosiert werden, IVT-Injektion, vorausgesetzt, der Proband ist geeignet und stimmt zu.
Biologisch: 4D-125 IVT-Injektion
Für die Gentherapie entwickeltes 4D-125-Arzneimittelprodukt, das eine AAV-Kapsidvariante (4D-R100) umfasst, die ein Codon-optimiertes humanes Retinitis-Pigmentosa-GTPase-Regulator-Transgen trägt.
Experimental: 4D-125 Dosiserweiterung
4D-125 wird sowohl bei erwachsenen als auch bei pädiatrischen Teilnehmern in der zugewiesenen Dosisstufe als Einzeldosis, IVT-Injektion am Tag 1 verabreicht. Nur für erwachsene Teilnehmer kann das kontralaterale Auge auch mit 4D-125 als Einzeldosis behandelt werden, IVT-Injektion, vorausgesetzt, der Proband ist geeignet und stimmt zu.
Biologisch: 4D-125 IVT-Injektion
Für die Gentherapie entwickeltes 4D-125-Arzneimittelprodukt, das eine AAV-Kapsidvariante (4D-R100) umfasst, die ein Codon-optimiertes humanes Retinitis-Pigmentosa-GTPase-Regulator-Transgen trägt.
Sonstiges: Beobachtungs
Naturgeschichte
Sonstiges: Beobachtungs
Naturgeschichte

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad von TEAEs und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), einschließlich klinisch signifikanter Änderungen der Sicherheitsparameter
Zeitfenster: 24 Monate bis 60 Monate
24 Monate bis 60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Juni 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4D-125-C001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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