4D-125 in pazienti con retinite pigmentosa legata all'X (XLRP)
Uno studio di fase 1/2 in aperto della terapia genica 4D-125 nei maschi con retinite pigmentosa legata all'X (XLRP) causata da mutazioni nel gene RPGR
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio di fase 1/2 raccoglierà dati in una coorte di storia naturale in fase osservazionale per caratterizzare e valutare ulteriormente la progressione naturale della malattia in pazienti maschi con retinite pigmentosa legata all'X (XLRP) geneticamente confermata causata da mutazioni nel gene che codifica per il regolatore GTPasi della retinite pigmentosa (RPGR). Lo studio valuterà anche la sicurezza e la tollerabilità, valutate in base alla frequenza e alla gravità degli eventi avversi oculari e sistemici, nonché l'efficacia clinica preliminare di una singola iniezione intravitreale (IVT) di 4D-125 a due livelli di dose in questa popolazione di pazienti in uno o entrambi gli occhi (la dose dell'occhio controlaterale a condizione che il soggetto sia idoneo e fornisca il consenso).
4D-125 è stato sviluppato come terapia genica sostitutiva per XLRP. Dopo aver ricevuto 4D-125, i pazienti saranno seguiti per 24 mesi con follow-up continuo sulla sicurezza e 36 mesi aggiuntivi di follow-up a lungo termine. Gli endpoint secondari valuteranno le misure preliminari di efficacia nel tempo dopo la somministrazione di 4D-125.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
- Vitreo Retinal Associates
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione chiave di storia naturale:
- Maschio, ≥ 6 anni di età al momento del consenso informato
- Mutazione emizigote non sindromica RPGR confermata da test genetici
Criteri chiave di inclusione interventistica:
- Maschio, ≥12 anni di età
- Mutazione emizigote non sindromica RPGR confermata da test genetici
- Esplorazione della dose di fase 1: almeno un occhio idoneo all'iniezione di IVT e BCVA ≤ 78 lettere ETDRS (~20/32) e ≥ 34 lettere ETDRS (~20/200)
- Espansione della dose di fase 2: almeno un occhio idoneo all'iniezione di IVT E entrambi gli occhi devono avere BCVA ≥ 34 lettere ETDRS (~ 20/200)
Criteri chiave di esclusione (tutte le coorti)
- Il paziente ha precedentemente ricevuto qualsiasi trattamento AAV
- Condizioni oculari preesistenti o complicanze chirurgiche che precluderebbero la partecipazione a uno studio clinico interventistico o interferirebbero con l'interpretazione degli endpoint dello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: 4D-125 Esplorazione della dose
Dose 1 e Dose 2 4D-125 verrà somministrato al livello di dose assegnato come dose singola, iniezione IVT il giorno 1. L'occhio controlaterale può anche essere somministrato con 4D-125 come dose singola, iniezione IVT a condizione che il soggetto sia idoneo e fornisca il consenso. |
Prodotto farmaceutico 4D-125 sviluppato per la terapia genica, che comprende una variante del capside AAV (4D-R100) che trasporta un transgene umano ottimizzato per il regolatore della retinite pigmentosa GTPasi.
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Sperimentale: 4D-125 Espansione della dose
4D-125 verrà somministrato al livello di dose assegnato come dose singola, iniezione IVT il giorno 1 sia negli adulti che nei partecipanti pediatrici.
Solo per i partecipanti adulti, l'occhio controlaterale può anche essere somministrato con 4D-125 come dose singola, iniezione IVT a condizione che il soggetto sia idoneo e fornisca il consenso.
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Prodotto farmaceutico 4D-125 sviluppato per la terapia genica, che comprende una variante del capside AAV (4D-R100) che trasporta un transgene umano ottimizzato per il regolatore della retinite pigmentosa GTPasi.
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Altro: Osservativo
Storia Naturale
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Storia Naturale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Incidenza e gravità dei TEAE e degli eventi avversi gravi (SAE), comprese le variazioni clinicamente significative dei parametri di sicurezza
Lasso di tempo: Da 24 mesi a 60 mesi
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Da 24 mesi a 60 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
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Primo Inserito (Effettivo)
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Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 4D-125-C001
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