Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

4D-125 u pacientů s X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP)

19. března 2025 aktualizováno: 4D Molecular Therapeutics

Otevřená studie fáze 1/2 genové terapie 4D-125 u mužů s X-vázanou retinitis Pigmentosa (XLRP) způsobenou mutacemi v genu RPGR

Toto je multicentrická studie fáze 1/2 se dvěma paralelními částmi: observační kohorta přirozené anamnézy a otevřená, prospektivní intervenční studie u mužů s nesyndromickou X-vázanou retinitis pigmentosa (XLRP) v důsledku mutací v genu kódujícím retinitidu pigmentosa regulátor GTPázy (RPGR).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie fáze 1/2 shromáždí data v pozorovací fázi Natural History Cohort, aby dále charakterizovala a vyhodnotila přirozenou progresi onemocnění u mužských pacientů s geneticky potvrzenou X-vázanou retinitis pigmentosa (XLRP) způsobenou mutacemi v genu kódujícím retinitis pigmentosa regulátor GTPázy (RPGR). Studie bude také hodnotit bezpečnost a snášenlivost, jak je hodnocena frekvencí a závažností očních a systémových nežádoucích příhod, a také předběžnou klinickou účinností jedné intravitreální (IVT) injekce 4D-125 ve dvou úrovních dávek u této populace pacientů v jedno nebo obě oči (dávka pro kontralaterální oko za předpokladu, že subjekt je způsobilý a poskytne souhlas).

4D-125 byl vyvinut jako genová substituční terapie pro XLRP. Po podání 4D-125 budou pacienti sledováni po dobu 24 měsíců s nepřetržitým sledováním bezpečnosti a dalších 36 měsíců dlouhodobého sledování. Sekundární koncové body budou hodnotit předběžná měření účinnosti v průběhu času po podání 4D-125.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • Vitreo Retinal Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah John A. Moran Eye Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Přírodovědná klíčová kritéria pro zařazení:

  • Muž ve věku ≥ 6 let v době informovaného souhlasu
  • Hemizygotní nesyndromová mutace RPGR potvrzená genetickým vyšetřením

Intervenční klíčová kritéria zahrnutí:

  • Muž, ≥12 let
  • Hemizygotní nesyndromová mutace RPGR potvrzená genetickým vyšetřením
  • Fáze 1 zkoumání dávky: Alespoň jedno oko vhodné pro IVT injekci a BCVA ≤ 78 písmen ETDRS (~20/32) a ≥ 34 písmen ETDRS (~20/200)
  • Fáze 2 Rozšíření dávky: Alespoň jedno oko vhodné pro IVT injekci A obě oči musí mít BCVA ≥ 34 písmen ETDRS (~20/200)

Klíčová kritéria vyloučení (všechny kohorty)

  • Pacient již dříve podstoupil jakoukoli AAV léčbu
  • Preexistující oční onemocnění nebo chirurgické komplikace, které by bránily účasti v intervenční klinické studii nebo by narušovaly interpretaci koncových bodů studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 4D-125 Průzkum dávky

Dávka 1 a Dávka 2

4D-125 bude podáván v přidělené dávkové hladině jako jedna dávka, IVT injekce v den 1. Do kontralaterálního oka může být také podán 4D-125 jako jednorázová dávka IVT injekce za předpokladu, že subjekt je způsobilý a poskytne souhlas.
Biologický: Vstřikování 4D-125 IVT
Lékový produkt 4D-125 vyvinutý pro genovou terapii, který obsahuje AAV kapsidovou variantu (4D-R100) nesoucí kodonově optimalizovaný transgen lidského regulátoru GTPázy Retinitis Pigmentosa.
Experimentální: 4D-125 Rozšíření dávky
4D-125 bude podáván v přidělené dávkové hladině jako jedna dávka, IVT injekce v den 1 jak u dospělých, tak u pediatrických účastníků. Pouze pro dospělé účastníky může být do kontralaterálního oka také podán 4D-125 jako jednorázová dávka IVT injekce za předpokladu, že subjekt je způsobilý a poskytne souhlas.
Biologický: Vstřikování 4D-125 IVT
Lékový produkt 4D-125 vyvinutý pro genovou terapii, který obsahuje AAV kapsidovou variantu (4D-R100) nesoucí kodonově optimalizovaný transgen lidského regulátoru GTPázy Retinitis Pigmentosa.
Jiný: Pozorovací
Přírodní historie
Jiný: Pozorovací
Přírodní historie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt a závažnost TEAE a závažných nežádoucích příhod (SAE), včetně klinicky významných změn bezpečnostních parametrů
Časové okno: 24 měsíců až 60 měsíců
24 měsíců až 60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

4D Molecular Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. června 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

18. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4D-125-C001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná retinitida Pigmentosa

Klinické studie na Vstřikování 4D-125 IVT

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit