Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

4D-125 hos patienter med X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP)

10 januari 2024 uppdaterad av: 4D Molecular Therapeutics

En öppen fas 1/2-studie av genterapi 4D-125 hos män med X-länkad retinitis Pigmentosa (XLRP) orsakad av mutationer i RPGR-genen

Detta är en fas 1/2 multicenterstudie med två parallella delar: en observationell naturhistorisk kohort och en öppen, prospektiv interventionell studie på män med icke-syndromisk X-länkad retinitis pigmentosa (XLRP) på grund av mutationer i genen som kodar för retinit pigmentosa GTPase-regulator (RPGR).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna fas 1/2-studie kommer att samla in data i en observationsfas Natural History Cohort för att ytterligare karakterisera och utvärdera naturlig sjukdomsprogression hos manliga patienter med genetiskt bekräftad X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) orsakad av mutationer i genen som kodar retinitis pigmentosa GTPase-regulator (RPGR). Studien kommer också att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten, bedömd utifrån frekvens och svårighetsgrad av okulära och systemiska biverkningar, såväl som preliminär klinisk effekt av en enstaka intravitreal (IVT) injektion av 4D-125 vid två dosnivåer i denna patientpopulation i ett eller båda ögonen (den kontralaterala ögondosen förutsatt att försökspersonen är berättigad och ger samtycke).

4D-125 har utvecklats som en genersättningsterapi för XLRP. Efter att ha fått 4D-125 kommer patienter att följas i 24 månader med fortsatt säkerhetsuppföljning och ytterligare 36 månader långtidsuppföljning. Sekundära effektmått kommer att bedöma preliminära effektmått över tid efter administrering av 4D-125.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
        • Vitreo Retinal Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Naturhistoriska nyckelinklusionskriterier:

  • Man, ≥ 6 år vid tidpunkten för informerat samtycke
  • Hemizygot icke-syndromisk RPGR-mutation bekräftad genom genetisk testning

Interventionella nyckelinkluderingskriterier:

  • Man, ≥12 år
  • Hemizygot icke-syndromisk RPGR-mutation bekräftad genom genetisk testning
  • Fas 1 Dos Exploration: Minst ett öga mottagligt för IVT-injektion och BCVA ≤ 78 ETDRS-bokstäver (~20/32) och ≥ 34 ETDRS-bokstäver (~20/200)
  • Fas 2 Dosexpansion: Minst ett öga kan användas för IVT-injektion OCH båda ögonen måste ha BCVA ≥ 34 ETDRS-bokstäver (~20/200)

Viktiga uteslutningskriterier (alla kohorter)

  • Patienten har tidigare fått någon AAV-behandling
  • Redan existerande ögonsjukdomar eller kirurgiska komplikationer som skulle utesluta deltagande i en interventionell klinisk prövning eller störa tolkningen av studiens effektmått

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 4D-125 Dos Exploration

Dos 1 och Dos 2

4D-125 kommer att administreras på den tilldelade dosnivån som en engångsdos, IVT-injektion på dag 1. Det kontralaterala ögat kan också doseras med 4D-125 som en engångsdos, IVT-injektion förutsatt att patienten är berättigad och ger sitt samtycke.
Biologisk: 4D-125 IVT Injection
4D-125 läkemedelsprodukt utvecklad för genterapi, som omfattar en AAV-kapsidvariant (4D-R100) som bär en kodonoptimerad human Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator-transgen.
Experimentell: 4D-125 Dosexpansion
4D-125 kommer att administreras vid den tilldelade dosnivån som en engångsdos, IVT-injektion på dag 1 hos både vuxna och pediatriska deltagare. Endast för vuxna deltagare kan det kontralaterala ögat också doseras med 4D-125 som en engångsdos, IVT-injektion förutsatt att försökspersonen är berättigad och ger samtycke.
Biologisk: 4D-125 IVT Injection
4D-125 läkemedelsprodukt utvecklad för genterapi, som omfattar en AAV-kapsidvariant (4D-R100) som bär en kodonoptimerad human Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator-transgen.
Övrig: Observationell
Naturhistoria
Övrig: Observationell
Naturhistoria

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidens och svårighetsgrad av TEAE och allvarliga biverkningar (SAE), inklusive kliniskt signifikanta förändringar i säkerhetsparametrar
Tidsram: 24 månader till 60 månader
24 månader till 60 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 juni 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 maj 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

18 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 januari 2024

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 4D-125-C001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniska prövningar på 4D-125 IVT Injection

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera