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4D-125 en pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP)

10 de enero de 2024 actualizado por: 4D Molecular Therapeutics

Un ensayo abierto de fase 1/2 de la terapia génica 4D-125 en hombres con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) causada por mutaciones en el gen RPGR

Este es un estudio multicéntrico de fase 1/2 con dos partes paralelas: una cohorte de historia natural observacional y un ensayo de intervención prospectivo abierto en hombres con retinitis pigmentosa no sindrómica ligada al cromosoma X (XLRP) debido a mutaciones en el gen que codifica la retinitis. regulador de pigmentosa GTPasa (RPGR).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio de fase 1/2 recopilará datos en una fase de observación Cohorte de historia natural para caracterizar y evaluar aún más la progresión natural de la enfermedad en pacientes masculinos con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) confirmada genéticamente causada por mutaciones en el gen que codifica el regulador GTPasa de la retinitis pigmentosa (RPGR). El estudio también evaluará la seguridad y la tolerabilidad, evaluadas por la frecuencia y la gravedad de los eventos adversos oculares y sistémicos, así como la eficacia clínica preliminar de una sola inyección intravítrea (IVT) de 4D-125 en dos niveles de dosis en esta población de pacientes en uno o ambos ojos (la dosis del ojo contralateral siempre que el sujeto sea elegible y dé su consentimiento).

4D-125 se ha desarrollado como una terapia de reemplazo de genes para XLRP. Después de recibir 4D-125, los pacientes serán seguidos durante 24 meses con seguimiento de seguridad continuo y 36 meses adicionales de seguimiento a largo plazo. Los criterios de valoración secundarios evaluarán las medidas preliminares de eficacia a lo largo del tiempo después de la administración de 4D-125.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • Vitreo Retinal Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión de historia natural:

  • Varón, ≥ 6 años de edad en el momento del consentimiento informado
  • Mutación hemicigota no sindrómica de RPGR confirmada por pruebas genéticas

Criterios de inclusión clave de intervención:

  • Varón, ≥12 años de edad
  • Mutación hemicigota no sindrómica de RPGR confirmada por pruebas genéticas
  • Exploración de dosis de fase 1: al menos un ojo apto para inyección IVT y BCVA ≤ 78 letras ETDRS (~20/32) y ≥ 34 letras ETDRS (~20/200)
  • Expansión de dosis de fase 2: al menos un ojo apto para la inyección IVT Y ambos ojos deben tener BCVA ≥ 34 letras ETDRS (~20/200)

Criterios clave de exclusión (todas las cohortes)

  • El paciente ha recibido previamente algún tratamiento AAV
  • Afecciones oculares preexistentes o complicaciones quirúrgicas que impedirían la participación en un ensayo clínico de intervención o interferirían con la interpretación de los criterios de valoración del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Exploración de dosis 4D-125

Dosis 1 y Dosis 2

4D-125 se administrará al nivel de dosis asignado como una dosis única, inyección IVT en el Día 1. El ojo contralateral también puede recibir una dosis de 4D-125 como una dosis única, inyección IVT, siempre que el sujeto sea elegible y dé su consentimiento.
Biológico: Inyección 4D-125 IVT
Producto farmacéutico 4D-125 desarrollado para terapia génica, que comprende una variante de cápside de AAV (4D-R100) que lleva un transgén regulador de GTPasa de retinosis pigmentaria humana con codones optimizados.
Experimental: Expansión de dosis 4D-125
El 4D-125 se administrará al nivel de dosis asignado como una dosis única, inyección IVT el día 1 en participantes adultos y pediátricos. Solo para participantes adultos, el ojo contralateral también puede recibir una dosis de 4D-125 como una inyección de IVT de dosis única, siempre que el sujeto sea elegible y dé su consentimiento.
Biológico: Inyección 4D-125 IVT
Producto farmacéutico 4D-125 desarrollado para terapia génica, que comprende una variante de cápside de AAV (4D-R100) que lleva un transgén regulador de GTPasa de retinosis pigmentaria humana con codones optimizados.
Otro: De observación
Historia Natural
Otro: De observación
Historia Natural

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de TEAE y eventos adversos graves (SAE), incluidos cambios clínicamente significativos en los parámetros de seguridad
Periodo de tiempo: 24 meses a 60 meses
24 meses a 60 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

4D Molecular Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de junio de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

18 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de enero de 2024

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 4D-125-C001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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