Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

4D-125 bij patiënten met X-gekoppelde retinitis pigmentosa (XLRP)

10 januari 2024 bijgewerkt door: 4D Molecular Therapeutics

Een open-label fase 1/2-onderzoek naar gentherapie 4D-125 bij mannen met X-gebonden retinitis pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door mutaties in het RPGR-gen

Dit is een multicenter fase 1/2-onderzoek met twee parallelle delen: een observationeel cohort van de natuurlijke geschiedenis en een open-label, prospectief interventioneel onderzoek bij mannen met niet-syndromale X-gebonden retinitis pigmentosa (XLRP) als gevolg van mutaties in het gen dat codeert voor retinitis. pigmentosa GTPase-regulator (RPGR).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 1/2-studie zal gegevens verzamelen in een observationele fase Natural History Cohort om de natuurlijke ziekteprogressie bij mannelijke patiënten met genetisch bevestigde X-linked retinitis pigmentosa (XLRP), veroorzaakt door mutaties in het gen dat codeert voor retinitis pigmentosa GTPase-regulator, verder te karakteriseren en te evalueren (RPGR). De studie zal ook de veiligheid en verdraagbaarheid evalueren, zoals beoordeeld door frequentie en ernst van oculaire en systemische bijwerkingen, evenals voorlopige klinische werkzaamheid van een enkele intravitreale (IVT) injectie van 4D-125 op twee dosisniveaus in deze patiëntenpopulatie in één of beide ogen (de contralaterale oogdosis, op voorwaarde dat de proefpersoon in aanmerking komt en toestemming geeft).

4D-125 is ontwikkeld als genvervangingstherapie voor XLRP. Na ontvangst van 4D-125 zullen patiënten gedurende 24 maanden worden gevolgd met voortgezette veiligheidscontrole en nog eens 36 maanden langdurige follow-up. Secundaire eindpunten zullen voorlopige werkzaamheidsmetingen in de loop van de tijd na toediening van 4D-125 beoordelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • Vitreo Retinal Associates
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center/Edward Harkness Eye Institute
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Eye Center/Dept. of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Natuurlijke historie Belangrijkste opnamecriteria:

  • Man, ≥ 6 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming
  • Hemizygote niet-syndromale RPGR-mutatie bevestigd door genetische tests

Interventionele sleutelopnamecriteria:

  • Man, ≥12 jaar
  • Hemizygote niet-syndromale RPGR-mutatie bevestigd door genetische tests
  • Fase 1 dosisonderzoek: ten minste één oog geschikt voor IVT-injectie en BCVA ≤ 78 ETDRS-letters (~20/32) en ≥ 34 ETDRS-letters (~20/200)
  • Fase 2 dosisuitbreiding: ten minste één oog geschikt voor IVT-injectie EN beide ogen moeten BCVA ≥ 34 ETDRS-letters hebben (~20/200)

Belangrijkste uitsluitingscriteria (alle cohorten)

  • Patiënt heeft eerder een AAV-behandeling ondergaan
  • Reeds bestaande oogaandoeningen of chirurgische complicaties die deelname aan een interventioneel klinisch onderzoek zouden uitsluiten of de interpretatie van onderzoekseindpunten zouden verstoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 4D-125 dosisonderzoek

Dosis 1 en Dosis 2

4D-125 zal worden toegediend op het toegewezen dosisniveau als een enkele dosis, IVT-injectie op dag 1. Het contralaterale oog kan ook worden gedoseerd met 4D-125 als een enkele dosis, IVT-injectie, op voorwaarde dat de proefpersoon daarvoor in aanmerking komt en toestemming geeft.
Biologisch: 4D-125 IVT-injectie
4D-125-geneesmiddel ontwikkeld voor gentherapie, dat een AAV-capsidevariant (4D-R100) omvat die een codon-geoptimaliseerd humaan Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator-transgen draagt.
Experimenteel: 4D-125 dosisuitbreiding
4D-125 zal worden toegediend op het toegewezen dosisniveau als een enkele dosis, IVT-injectie op dag 1 bij zowel volwassenen als pediatrische deelnemers. Alleen voor volwassen deelnemers kan het contralaterale oog ook worden gedoseerd met 4D-125 als een enkele dosis, IVT-injectie, op voorwaarde dat de proefpersoon daarvoor in aanmerking komt en toestemming geeft.
Biologisch: 4D-125 IVT-injectie
4D-125-geneesmiddel ontwikkeld voor gentherapie, dat een AAV-capsidevariant (4D-R100) omvat die een codon-geoptimaliseerd humaan Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator-transgen draagt.
Ander: Observationeel
Natuurlijke geschiedenis
Ander: Observationeel
Natuurlijke geschiedenis

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van TEAE's en ernstige bijwerkingen (SAE's), inclusief klinisch significante veranderingen in veiligheidsparameters
Tijdsspanne: 24 maanden tot 60 maanden
24 maanden tot 60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

4D Molecular Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Schonmei Lee, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 juni 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 4D-125-C001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden retinitis pigmentosa

Klinische onderzoeken op 4D-125 IVT-injectie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mongolia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren