알파/베타-지중해빈혈 및 초저위험 및 저위험 골수이형성 증후군이 있는 성인에서 SLN124의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학적 반응을 조사하는 연구
2024년 1월 2일 업데이트: Silence Therapeutics plc
안전성, 내약성, 약동학, 및 SLN124의 약력학적 반응.
이 연구는 지중해빈혈 환자 또는 단일 상행 피하주사 후 초저위험 및 저위험 골수이형성증후군 환자를 대상으로 SLN124의 안전성과 내약성을 조사할 예정입니다.
건강한 남성 및 여성 피험자에서 용량 및 다중 용량.
지중해빈혈 환자 56명의 최대 7개 코호트와 골수형성이상증후군 환자 56명의 최대 7개 코호트가 등록됩니다.
각 피험자는 SLN124의 단일 또는 다중 용량 또는 피하(s.c) 주사로 제공되는 위약을 받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
44
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Düsseldorf, 독일
- Universitaetsklinikum Duesseldorf
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Leipzig, 독일
- Universität Leipzig
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Kampung Sarawak, 말레이시아
- Sarawak General Hospital
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Kampung Selangor, 말레이시아
- Hospital Ampang
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Cardiff, 영국
- University Hospital of Wales
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Leeds, 영국
- The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - Saint James's University Hospital
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London, 영국
- Hammersmith Medicines Research Ltd (HMR)
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Amman, 요르단
- Jordan University Hospital
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Amman, 요르단
- King Hussein Cancer Center
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Irbid, 요르단
- Irbid Speciality Hospital
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Haifa, 이스라엘
- Rambam Health Care Campus
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Ramat Gan, 이스라엘
- Sheba Medical Center
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Tel Aviv, 이스라엘
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Zefat, 이스라엘
- Bar-Ilan University - Faculty of Medicine
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Ravenna, 이탈리아
- AUSL della Romagna - Ospedale di Ravenna
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Reggio Emilia, 이탈리아
- Azienda Unità Sanitaria Locale - IRCCS di Reggio Emilia
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Bangkok, 태국
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Bangkok, 태국
- Mahidol University - Faculty of Medicine - Ramathibodi Hospital
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Bangkok, 태국
- Mahidol University - Siriraj Hospital
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Chiang Mai, 태국
- Faculty of Medicine, Chiang Mai University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 세계보건기구 분류에 대한 2016년 개정판에 따라 알파 또는 베타 지중해빈혈 또는 복합 이형접합 헤모글로빈 E/베타 지중해빈혈이 있는 성인 또는 매우 낮거나 낮은 위험 MDS가 있는 성인.
- 모든 피험자는 적절한 피임 요건을 준수하는 데 동의해야 합니다.
- 피험자는 서면 동의서를 제공하고 모든 연구 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다.
- 스크리닝 시 체질량 지수 ≥18kg/m2 및 ≤35kg/m2.
- 다음 중 적어도 하나: a) 의미 있는 활동성 감염이 없는 상태에서 계획된 투여일 전 20일 이내에 ≥1주 간격으로 최소 2회 측정을 기준으로 평균 페리틴 >250 μg/L; b) 계획된 투여일 전 20일 이내에 1주 이상의 간격으로 최소 2회 측정된 평균 TSAT >40%; c) 현지 절차에 따라 측정된 간 철 >3 mg Fe/g 건조 중량.
- 계획된 투여일 전 20일 이내에 ≥1주 간격으로 최소 2회 측정한 기준선 평균 헤모글로빈 농도 ≥5g/dL 및 ≤11g/dL.
제외 기준
- 헤모글로빈 S/알파-지중해 혈증 또는 헤모글로빈 S/베타-지중해 혈증이 있는 성인 또는 2차 MDS, 즉 화학적 손상 또는 다른 질병에 대한 화학 요법 및/또는 방사선 치료로 인해 발생한 것으로 알려진 MDS가 있는 성인.
- 다중 약물 알레르기의 병력 또는 올리고뉴클레오티드 또는 GalNAc에 대한 알레르기 반응의 병력 또는 s.c. 주사.
- HIV 또는 활성 감염성 간염 A, B 또는 C 바이러스로 알려진 감염.
- 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구에 등록하기에 적합하지 않거나 피험자의 연구 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 모든 조건.
- 스크리닝 전 2년 이내에 알코올 또는 불법 약물 남용의 병력 또는 임상적 증거.
- 현재 ESA를 사용 중이거나 연구 기간 동안 언제든지 ESA를 사용할 계획입니다.
- 연구 기간 동안 1개 이상의 비스테로이드성 항염증제로 매일 치료해야 합니다. 파라세타몰은 해열제 및/또는 진통제로 사용이 허용됩니다.
- 프로토콜에 명시된 금지 약물 치료 또는 치료 변경
- 피험자가 스크리닝 전 최소 8주 동안 안정적인 용량을 사용하지 않았거나 연구 중에 ICT 요법을 시작할 계획인 경우 ICT를 사용한 치료.
- 임상적으로 중요한 심장 질환
- 임상적으로 중요한 폐질환
탈라세미아 환자의 경우:
- 프로토콜에 명시된 금지 약물 치료 또는 치료 변경
- 연구 약물의 첫 투여 전 24주에서 6주 기간 동안 5단위 이상의 RBC를 현재 그리고 예상합니다.
매우 낮거나 위험도가 낮은 MDS를 가진 피험자의 경우:
- 이전 동종 또는 자가 줄기 세포 이식.
- 현재 또는 스크리닝 전 8주 이내에 MDS에 대한 코르티코스테로이드 치료를 받을 계획입니다.
- 현재 또는 스크리닝 전 8주 이내에 조혈 성장 인자(예: 엘트롬보팍, 로미플로스팀)로 치료를 받을 계획입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1.0mg/kg - 지중해빈혈
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피하(s.c.) 주사용 SLN124
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실험적: 3.0mg/kg - 지중해빈혈
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피하(s.c.) 주사용 SLN124
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실험적: 6.0mg/kg - 지중해빈혈
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피하(s.c.) 주사용 SLN124
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위약 비교기: 위약 - 지중해빈혈
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S.c.용 염화나트륨
주입
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실험적: Xmg/kg - 지중해빈혈
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피하(s.c.) 주사용 SLN124
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실험적: 1.0mg/kg - 골수형성이상증후군
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피하(s.c.) 주사용 SLN124
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실험적: 3.0mg/kg - 골수형성이상증후군
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피하(s.c.) 주사용 SLN124
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실험적: 10.0mg/kg - 골수형성이상증후군
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피하(s.c.) 주사용 SLN124
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실험적: Xmg/kg - 골수이형성 증후군
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피하(s.c.) 주사용 SLN124
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실험적: 3.0mg/kg - 탈라세미아 다중 용량
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피하(s.c.) 주사용 SLN124
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실험적: 10.0mg/kg - 지중해 빈혈 다중 용량
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피하(s.c.) 주사용 SLN124
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실험적: Xmg/kg - 지중해 빈혈 다회 투여량
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피하(s.c.) 주사용 SLN124
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실험적: 3.0mg/kg - 골수형성이상증후군 다회용량
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피하(s.c.) 주사용 SLN124
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실험적: 10.0mg/kg - 골수형성이상증후군 다회용량
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피하(s.c.) 주사용 SLN124
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실험적: Xmg/kg - 골수이형성 증후군 다중 용량
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피하(s.c.) 주사용 SLN124
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위약 비교기: 위약 - 지중해 빈혈 다중 용량
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S.c.용 염화나트륨
주입
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위약 비교기: 위약 - 골수형성이상증후군
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S.c.용 염화나트륨
주입
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위약 비교기: 위약 - 골수이형성 증후군 다중 용량
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S.c.용 염화나트륨
주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 부작용 발생률
기간: 84일차
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안전성 및 내약성은 단일 용량 투여 후 별도로 보고될 것이다.
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84일차
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치료 관련 부작용 발생률
기간: 140일차
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안전성 및 내약성은 다중 용량 투여 후 별도로 보고될 것이다.
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140일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약동학: 최고 혈장 농도(Cmax)
기간: 84일 및 140일
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단일 용량 및 다중 용량 투여 후 별도로 보고됩니다.
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84일 및 140일
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약동학: 혈장 농도 하 면적(AUC)
기간: 84일 및 140일
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단일 용량 및 다중 용량 투여 후 별도로 보고됩니다.
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84일 및 140일
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약동학: 피하 주사 후 혈장으로부터의 겉보기 총 청소율(CL/F)
기간: 84일 및 140일
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단일 용량 및 다중 용량 투여 후 별도로 보고됩니다.
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84일 및 140일
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약력학적 바이오마커: 피하 주사 후 TSAT의 변화.
기간: 84일 및 140일
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안전성과 내약성은 단일 용량 및 다중 용량 투여 후 별도로 보고됩니다.
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84일 및 140일
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약력학적 바이오마커: 피하 주사 후 헵시딘의 변화.
기간: 84일 및 140일
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안전성과 내약성은 단일 용량 및 다중 용량 투여 후 별도로 보고됩니다.
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84일 및 140일
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약력학적 바이오마커: 피하 주사 후 혈청 철의 변화.
기간: 84일 및 140일
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안전성과 내약성은 단일 용량 및 다중 용량 투여 후 별도로 보고됩니다.
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84일 및 140일
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약력학적 바이오마커: 피하 주사 후 헤모글로빈의 변화.
기간: 84일 및 140일
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안전성과 내약성은 단일 용량 및 다중 용량 투여 후 별도로 보고됩니다.
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84일 및 140일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 4월 14일
기본 완료 (실제)
2023년 5월 23일
연구 완료 (실제)
2023년 5월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 1월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 1월 19일
처음 게시됨 (실제)
2021년 1월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 2일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
SLN124에 대한 임상 시험
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Silence Therapeutics plc모집하지 않고 적극적으로