Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakokinetische und pharmakodynamische Reaktion von SLN124 bei Erwachsenen mit Alpha-/Beta-Thalassämie und myelodysplastischem Syndrom mit sehr geringem und geringem Risiko

2. Januar 2024 aktualisiert von: Silence Therapeutics plc

Eine randomisierte, einfach verblindete, placebokontrollierte Phase-1-Studie mit ansteigender Einzeldosis und Mehrfachdosis bei erwachsenen Probanden mit Alpha-/Beta-Thalassämie und myelodysplastischem Syndrom mit sehr niedrigem und niedrigem Risiko zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, und pharmakodynamische Reaktion von SLN124.

Diese Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit von SLN124 bei Patienten mit Thalassämie oder Patienten mit myelodysplastischem Syndrom mit sehr niedrigem und niedrigem Risiko nach einmaliger aufsteigender s.c. Dosen und Mehrfachdosen bei gesunden männlichen und weiblichen Probanden. Es werden bis zu 7 Kohorten mit 56 Patienten mit Thalassämie und bis zu 7 Kohorten mit 56 Patienten mit myelodysplastischem Syndrom aufgenommen. Jeder Proband erhält Einzel- oder Mehrfachdosen von SLN124 oder Placebo, die durch subkutane (s.c.) Injektion verabreicht werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Düsseldorf, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf
      • Leipzig, Deutschland
        • Universität Leipzig
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Zefat, Israel
        • Bar-Ilan University - Faculty of Medicine
  • Italien
      • Ravenna, Italien
        • AUSL della Romagna - Ospedale di Ravenna
      • Reggio Emilia, Italien
        • Azienda Unità Sanitaria Locale - IRCCS di Reggio Emilia
  • Jordanien
      • Amman, Jordanien
        • Jordan University Hospital
      • Amman, Jordanien
        • King Hussein Cancer Center
      • Irbid, Jordanien
        • Irbid Speciality Hospital
  • Malaysia
      • Kampung Sarawak, Malaysia
        • Sarawak General Hospital
      • Kampung Selangor, Malaysia
        • Hospital Ampang
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Thailand
        • Mahidol University - Faculty of Medicine - Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand
        • Mahidol University - Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - Saint James's University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Hammersmith Medicines Research Ltd (HMR)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsener mit Alpha- oder Beta-Thalassämie oder zusammengesetztem heterozygotem Hämoglobin E/Beta-Thalassämie oder Erwachsener mit MDS mit sehr niedrigem oder niedrigem Risiko gemäß der Überarbeitung der Klassifikation der Weltgesundheitsorganisation von 2016.
  • Alle Probanden müssen zustimmen, sich an die entsprechenden Verhütungsvorschriften zu halten.
  • Die Probanden müssen eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben und in der Lage sein, alle Studienanforderungen zu erfüllen.
  • Body-Mass-Index ≥18 kg/m2 und ≤35 kg/m2 beim Screening.
  • Mindestens eines von: a) Mittleres Ferritin > 250 μg/L basierend auf mindestens 2 Messungen im Abstand von ≥ 1 Woche innerhalb von 20 Tagen vor dem geplanten Verabreichungstag, ohne aktive signifikante Infektion; b) Mittlere TSAT > 40 % gemessen bei mindestens 2 Gelegenheiten im Abstand von ≥ 1 Woche innerhalb von 20 Tagen vor dem geplanten Dosierungstag; c) Lebereisen > 3 mg Fe/g Trockengewicht, gemessen nach örtlichen Verfahren.
  • Mittlere Ausgangs-Hämoglobinkonzentration ≥ 5 g/dl und ≤ 11 g/dl, basierend auf mindestens 2 Messungen im Abstand von ≥ 1 Woche innerhalb von 20 Tagen vor dem geplanten Dosierungstag.

Ausschlusskriterien

  • Erwachsener mit Hämoglobin S/Alpha-Thalassämie oder Hämoglobin S/Beta-Thalassämie oder Erwachsener mit sekundärem MDS, d. h. MDS, von dem bekannt ist, dass es aufgrund einer chemischen Verletzung oder Behandlung mit Chemotherapie und/oder Bestrahlung für eine andere Krankheit aufgetreten ist.
  • Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien oder Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf ein Oligonukleotid oder GalNAc oder Intoleranz gegenüber s.c. Injektionen.
  • Bekannte Infektion mit HIV oder aktivem infektiösem Hepatitis A-, B- oder C-Virus.
  • Jegliche Bedingungen, die nach Ansicht des Prüfers den Probanden für die Aufnahme in die Studie ungeeignet machen oder die Teilnahme des Probanden an oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnten.
  • Vorgeschichte oder klinischer Nachweis von Alkohol- oder illegalem Drogenmissbrauch innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening.
  • Verwenden Sie derzeit ESA oder planen Sie, ESA zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie zu verwenden.
  • Benötigen Sie während des Studienzeitraums eine tägliche Behandlung mit 1 oder mehreren nichtsteroidalen entzündungshemmenden Arzneimitteln. Paracetamol wird als Antipyretikum und/oder Analgetikum zugelassen.
  • Behandlung oder Änderung der Behandlung mit verbotenen Medikamenten, wie im Protokoll angegeben
  • Behandlung mit ICT, wenn der Proband vor dem Screening mindestens 8 Wochen lang keine stabile Dosis erhalten hat oder geplant ist, eine ICT-Therapie während der Studie zu beginnen.
  • Klinisch signifikante Herzerkrankung
  • Klinisch signifikante Lungenerkrankung

Für Patienten mit Thalassämie:

  • Behandlung oder Änderung der Behandlung mit verbotenen Medikamenten, wie im Protokoll angegeben
  • derzeit und voraussichtlich mehr als 5 Einheiten Erythrozyten während des Zeitraums von 24 bis 6 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erhalten.

Für Patienten mit MDS mit sehr niedrigem/niedrigem Risiko:

  • Vorherige allogene oder autologe Stammzelltransplantation.
  • Derzeitige oder geplante Behandlung mit einem Kortikosteroid für MDS innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening.
  • Derzeitige oder geplante Behandlung mit hämatopoetischen Wachstumsfaktoren (z. B. Eltrombopag, Romiplostim) innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1,0 mg/kg – Thalassämie
Arzneimittel: SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Experimental: 3,0 mg/kg – Thalassämie
Arzneimittel: SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Experimental: 6,0 mg/kg – Thalassämie
Arzneimittel: SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Placebo-Komparator: Placebo - Thalassämie
Arzneimittel: Placebo
Natriumchlorid für s.c. Injektion
Experimental: Xmg/kg – Thalassämie
Arzneimittel: SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Experimental: 1,0 mg/kg – Myelodysplastisches Syndrom
Arzneimittel: SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Experimental: 3,0 mg/kg – Myelodysplastisches Syndrom
Arzneimittel: SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Experimental: 10,0 mg/kg – Myelodysplastisches Syndrom
Arzneimittel: SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Experimental: Xmg/kg – Myelodysplastisches Syndrom
Arzneimittel: SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Experimental: 3,0 mg/kg – Thalassämie-Mehrfachdosis
Arzneimittel: SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Experimental: 10,0 mg/kg – Thalassämie-Mehrfachdosis
Arzneimittel: SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Experimental: Xmg/kg - Thalassämie-Mehrfachdosis
Arzneimittel: SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Experimental: 3,0 mg/kg - Myelodysplastisches Syndrom Mehrfachdosis
Arzneimittel: SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Experimental: 10,0 mg/kg - Myelodysplastisches Syndrom Mehrfachdosis
Arzneimittel: SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Experimental: Xmg/kg - Myelodysplastisches Syndrom Mehrfachdosis
Arzneimittel: SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Placebo-Komparator: Placebo - Thalassämie-Mehrfachdosis
Arzneimittel: Placebo
Natriumchlorid für s.c. Injektion
Placebo-Komparator: Placebo - Myelodysplastisches Syndrom
Arzneimittel: Placebo
Natriumchlorid für s.c. Injektion
Placebo-Komparator: Placebo - Mehrfachdosis bei myelodysplastischem Syndrom
Arzneimittel: Placebo
Natriumchlorid für s.c. Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Tag 84
Sicherheit und Verträglichkeit werden nach Verabreichung einer Einzeldosis separat angegeben.
Tag 84
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Tag 140
Sicherheit und Verträglichkeit werden nach Verabreichung mehrerer Dosen separat angegeben.
Tag 140

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik: maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tag 84 und Tag 140
Wird nach Einzeldosis- und Mehrfachdosis-Verabreichung separat berichtet.
Tag 84 und Tag 140
Pharmakokinetik: Fläche unter der Plasmakonzentration (AUC)
Zeitfenster: Tag 84 und Tag 140
Wird nach Einzeldosis- und Mehrfachdosis-Verabreichung separat berichtet.
Tag 84 und Tag 140
Pharmakokinetik: Scheinbare Gesamtclearance aus dem Plasma nach subkutaner Injektion (CL/F)
Zeitfenster: Tag 84 und Tag 140
Wird nach Einzeldosis- und Mehrfachdosis-Verabreichung separat berichtet.
Tag 84 und Tag 140
Pharmakodynamische Biomarker: Veränderung der TSAT nach subkutaner Injektion.
Zeitfenster: Tag 84 und Tag 140
Sicherheit und Verträglichkeit werden nach Einzeldosis- und Mehrfachdosis-Verabreichung separat angegeben.
Tag 84 und Tag 140
Pharmakodynamische Biomarker: Veränderung von Hepcidin nach subkutaner Injektion.
Zeitfenster: Tag 84 und Tag 140
Sicherheit und Verträglichkeit werden nach Einzeldosis- und Mehrfachdosis-Verabreichung separat angegeben.
Tag 84 und Tag 140
Pharmakodynamische Biomarker: Veränderung des Serumeisens nach subkutaner Injektion.
Zeitfenster: Tag 84 und Tag 140
Sicherheit und Verträglichkeit werden nach Einzeldosis- und Mehrfachdosis-Verabreichung separat angegeben.
Tag 84 und Tag 140
Pharmakodynamische Biomarker: Veränderung des Hämoglobins nach subkutaner Injektion.
Zeitfenster: Tag 84 und Tag 140
Sicherheit und Verträglichkeit werden nach Einzeldosis- und Mehrfachdosis-Verabreichung separat angegeben.
Tag 84 und Tag 140

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Silence Therapeutics plc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. April 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SLN124-002

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur SLN124

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Guatemala

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren