Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa selvitetään SLN124:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettistä ja farmakodynaamista vastetta aikuisilla, joilla on alfa/beeta-talassemia ja erittäin matala- ja matalariskinen myelodysplastinen oireyhtymä

tiistai 2. tammikuuta 2024 päivittänyt: Silence Therapeutics plc

Satunnaistettu, yksisokkoutettu, lumekontrolloitu, vaihe 1, kerta-nouseva ja usean annoksen tutkimus aikuisilla, joilla on alfa/beta-talassemia ja erittäin matala- ja matalariskinen myelodysplastinen oireyhtymä turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokineettisten ja SLN124:n farmakodynaaminen vaste.

Tässä tutkimuksessa tutkitaan SLN124:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on talassemia tai potilailla, joilla on erittäin matala- ja matalariskinen myelodysplastinen oireyhtymä yhden nousevan ihon alle. annoksia ja toistuvia annoksia terveille miehille ja naisille. Mukaan otetaan enintään 7 kohorttia 56 potilaasta, joilla on talassemia, ja enintään 7 kohorttia 56 potilaasta, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä. Jokainen kohde saa yhden tai useamman annoksen SLN124:ää tai lumelääkettä ihonalaisena (s.c) injektiona.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

44

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Zefat, Israel
        • Bar-Ilan University - Faculty of Medicine
  • Italia
      • Ravenna, Italia
        • AUSL della Romagna - Ospedale di Ravenna
      • Reggio Emilia, Italia
        • Azienda Unità Sanitaria Locale - IRCCS di Reggio Emilia
  • Jordania
      • Amman, Jordania
        • Jordan University Hospital
      • Amman, Jordania
        • King Hussein Cancer Center
      • Irbid, Jordania
        • Irbid Speciality Hospital
  • Malesia
      • Kampung Sarawak, Malesia
        • Sarawak General Hospital
      • Kampung Selangor, Malesia
        • Hospital Ampang
  • Saksa
      • Düsseldorf, Saksa
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf
      • Leipzig, Saksa
        • Universität Leipzig
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Thaimaa
        • Mahidol University - Faculty of Medicine - Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thaimaa
        • Mahidol University - Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thaimaa
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - Saint James's University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Hammersmith Medicines Research Ltd (HMR)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aikuinen, jolla on alfa- tai beeta-talassemia tai heterotsygoottinen hemoglobiini E/beeta-talassemia tai aikuinen, jolla on erittäin pieni tai matala riski MDS Maailman terveysjärjestön luokituksen vuoden 2016 tarkistuksen mukaan.
  • Kaikkien tutkittavien on suostuttava noudattamaan asianmukaisia ​​ehkäisyvaatimuksia.
  • Tutkittavien on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ja kyettävä noudattamaan kaikkia tutkimusvaatimuksia.
  • Painoindeksi ≥18 kg/m2 ja ≤35 kg/m2 seulonnassa.
  • Vähintään yksi seuraavista: a) Keskimääräinen ferritiini > 250 μg/L perustuen vähintään kahteen mittaukseen ≥1 viikon välein 20 päivän sisällä ennen suunniteltua annostelua, aktiivisen merkittävän infektion puuttuessa; b) Keskimääräinen TSAT >40 % mitattuna vähintään 2 kertaa ≥1 viikon välein 20 päivän sisällä ennen suunniteltua annostelua; c) Maksan rauta >3 mg Fe/g kuivapainoa paikallisten menetelmien mukaisesti mitattuna.
  • Keskimääräinen lähtötason hemoglobiinipitoisuus ≥5 g/dl ja ≤11 g/dl, perustuen vähintään kahteen mittaukseen ≥1 viikon välein 20 päivän sisällä ennen suunniteltua annostelua.

Poissulkemiskriteerit

  • Aikuinen, jolla on hemoglobiini S/alfa-talassemia tai hemoglobiini S/beeta-talassemia tai aikuinen, jolla on sekundaarinen MDS, eli MDS, jonka tiedetään syntyneen kemiallisen vaurion tai toisen sairauden kemoterapia- ja/tai säteilyhoidon vuoksi.
  • Aiempi useiden lääkeaineiden allergia tai allerginen reaktio oligonukleotidille tai GalNAc:lle tai intoleranssi s.c. injektiot.
  • Tunnettu HIV-infektio tai aktiivinen tarttuva hepatiitti A-, B- tai C-virus.
  • Kaikki olosuhteet, jotka tutkijan mielestä tekisivät tutkittavan sopimattomaksi tutkimukseen ilmoittautumiseen tai voisivat häiritä tutkittavan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista.
  • Alkoholin tai laittomien huumeiden väärinkäytön historia tai kliininen näyttö 2 vuoden sisällä ennen seulontaa.
  • Käytän tällä hetkellä ESA:ta tai aiot käyttää ESA:ta missä tahansa vaiheessa tutkimuksen aikana.
  • Edellyttää päivittäistä hoitoa yhdellä tai useammalla ei-steroidisella tulehduskipulääkkeellä tutkimusjakson aikana. Parasetamolia saa käyttää kuumetta alentavana ja/tai kipulääkkeenä.
  • Hoito tai hoidon muutos kielletyillä lääkkeillä pöytäkirjan mukaisesti
  • ICT-hoito, jossa koehenkilö ei ole ollut vakaalla annoksella vähintään 8 viikkoa ennen seulontaa tai aiotaan aloittaa ICT-hoito tutkimuksen aikana.
  • Kliinisesti merkittävä sydänsairaus
  • Kliinisesti merkittävä keuhkosairaus

Talassemiaa sairastaville henkilöille:

  • Hoito tai hoidon muutos kielletyillä lääkkeillä pöytäkirjan mukaisesti
  • tällä hetkellä ja odotetaan saavansa yli 5 yksikköä punasoluja 24 viikon - 6 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.

Kohteet, joilla on erittäin pieni/vähäriskinen MDS:

  • Aiempi allogeeninen tai autologinen kantasolusiirto.
  • Tällä hetkellä tai suunnittelet saavansa kortikosteroidihoitoa MDS:ään 8 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Hematopoieettisilla kasvutekijöillä (esim. eltrombopaagi, romiplostiimi) hoitoa parhaillaan tai suunnitteilla olevaa hoitoa 8 viikon sisällä ennen seulontaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1,0 mg/kg - talassemia
Lääke: SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
Kokeellinen: 3,0 mg/kg - talassemia
Lääke: SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
Kokeellinen: 6,0 mg/kg - talassemia
Lääke: SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
Placebo Comparator: Placebo - talassemia
Lääke: Plasebo
Natriumkloridi s.c. injektio
Kokeellinen: Xmg/kg - talassemia
Lääke: SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
Kokeellinen: 1,0 mg/kg - Myelodysplastinen oireyhtymä
Lääke: SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
Kokeellinen: 3,0 mg/kg - Myelodysplastinen oireyhtymä
Lääke: SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
Kokeellinen: 10,0 mg/kg - Myelodysplastinen oireyhtymä
Lääke: SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
Kokeellinen: Xmg/kg - Myelodysplastinen oireyhtymä
Lääke: SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
Kokeellinen: 3,0 mg/kg - Thalassemia-moniannos
Lääke: SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
Kokeellinen: 10,0 mg/kg - Thalassemia-moniannos
Lääke: SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
Kokeellinen: Xmg/kg - Thalassemia-moniannos
Lääke: SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
Kokeellinen: 3,0 mg/kg - Myelodysplastisen oireyhtymän moniannos
Lääke: SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
Kokeellinen: 10,0 mg/kg - Myelodysplastinen oireyhtymä moniannos
Lääke: SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
Kokeellinen: Xmg/kg - Myelodysplastinen oireyhtymä moniannos
Lääke: SLN124
SLN124 ihonalaiseen (s.c.) injektioon
Placebo Comparator: Plasebo - Thalassemia-moniannos
Lääke: Plasebo
Natriumkloridi s.c. injektio
Placebo Comparator: Plasebo – myelodysplastinen oireyhtymä
Lääke: Plasebo
Natriumkloridi s.c. injektio
Placebo Comparator: Plasebo - Myelodysplastinen oireyhtymä usean annoksen
Lääke: Plasebo
Natriumkloridi s.c. injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 84
turvallisuus ja siedettävyys raportoidaan erikseen kerta-annoksen jälkeen.
Päivä 84
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 140
turvallisuus ja siedettävyys raportoidaan erikseen usean annoksen antamisen jälkeen.
Päivä 140

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka: huippupitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 84 ja päivä 140
Raportoidaan erikseen kerta-annoksen ja usean annoksen antamisen jälkeen.
Päivä 84 ja päivä 140
Farmakokinetiikka: plasmapitoisuuden alapuolella oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Päivä 84 ja päivä 140
Raportoidaan erikseen kerta-annoksen ja usean annoksen antamisen jälkeen.
Päivä 84 ja päivä 140
Farmakokinetiikka: näennäinen kokonaispuhdistuma plasmasta sc-injektion jälkeen (CL/F)
Aikaikkuna: Päivä 84 ja päivä 140
Raportoidaan erikseen kerta-annoksen ja usean annoksen antamisen jälkeen.
Päivä 84 ja päivä 140
Farmakodynaamiset biomarkkerit: Muutos TSAT:ssa sc-injektion jälkeen.
Aikaikkuna: Päivä 84 ja päivä 140
turvallisuus ja siedettävyys raportoidaan erikseen kerta-annoksen ja toistuvan annoksen jälkeen.
Päivä 84 ja päivä 140
Farmakodynaamiset biomarkkerit: Muutos hepsidiinissä sc-injektion jälkeen.
Aikaikkuna: Päivä 84 ja päivä 140
turvallisuus ja siedettävyys raportoidaan erikseen kerta-annoksen ja toistuvan annoksen jälkeen.
Päivä 84 ja päivä 140
Farmakodynaamiset biomarkkerit: Seerumin raudan muutos sc-injektion jälkeen.
Aikaikkuna: Päivä 84 ja päivä 140
turvallisuus ja siedettävyys raportoidaan erikseen kerta-annoksen ja toistuvan annoksen jälkeen.
Päivä 84 ja päivä 140
Farmakodynaamiset biomarkkerit: Muutos hemoglobiinissa sc-injektion jälkeen.
Aikaikkuna: Päivä 84 ja päivä 140
turvallisuus ja siedettävyys raportoidaan erikseen kerta-annoksen ja toistuvan annoksen jälkeen.
Päivä 84 ja päivä 140

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Silence Therapeutics plc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 14. huhtikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 23. toukokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 23. toukokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 19. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 22. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 3. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SLN124-002

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset SLN124

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Qatar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa