Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i odpowiedź farmakodynamiczną SLN124 u dorosłych z talasemią alfa/beta i zespołem mielodysplastycznym bardzo niskiego i niskiego ryzyka

2 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Silence Therapeutics plc

Randomizowane badanie fazy 1 z pojedynczą ślepą próbą, kontrolowane placebo, z pojedynczą wstępującą i wielokrotną dawką u dorosłych pacjentów z alfa/beta-talasemią i zespołem mielodysplastycznym bardzo niskiego i niskiego ryzyka w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, i odpowiedź farmakodynamiczna SLN124.

Badanie to zbada bezpieczeństwo i tolerancję SLN124 u pacjentów z talasemią lub pacjentami z zespołem mielodysplastycznym bardzo niskiego i niskiego ryzyka po pojedynczym wstępującym s.c. dawek wielokrotnych u zdrowych mężczyzn i kobiet. Zarejestrowanych zostanie do 7 kohort po 56 pacjentów z talasemią i do 7 kohort po 56 pacjentów z zespołem mielodysplastycznym. Każdy osobnik otrzyma pojedynczą lub wielokrotną dawkę SLN124 lub placebo podawaną przez wstrzyknięcie podskórne (s.c).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat Gan, Izrael
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
      • Zefat, Izrael
        • Bar-Ilan University - Faculty of Medicine
  • Jordania
      • Amman, Jordania
        • Jordan University Hospital
      • Amman, Jordania
        • King Hussein Cancer Center
      • Irbid, Jordania
        • Irbid Speciality Hospital
  • Malezja
      • Kampung Sarawak, Malezja
        • Sarawak General Hospital
      • Kampung Selangor, Malezja
        • Hospital Ampang
  • Niemcy
      • Düsseldorf, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf
      • Leipzig, Niemcy
        • Universität Leipzig
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
      • Bangkok, Tajlandia
        • Mahidol University - Faculty of Medicine - Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Tajlandia
        • Mahidol University - Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tajlandia
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University
  • Włochy
      • Ravenna, Włochy
        • AUSL della Romagna - Ospedale di Ravenna
      • Reggio Emilia, Włochy
        • Azienda Unità Sanitaria Locale - IRCCS di Reggio Emilia
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospital of Wales
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust - Saint James's University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Hammersmith Medicines Research Ltd (HMR)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorosły z alfa- lub beta-talasemią lub złożoną heterozygotyczną hemoglobiną E/beta-talasemią lub dorosły z MDS bardzo niskiego lub niskiego ryzyka zgodnie z rewizją klasyfikacji Światowej Organizacji Zdrowia z 2016 r.
  • Wszyscy uczestnicy muszą wyrazić zgodę na przestrzeganie odpowiednich wymagań dotyczących antykoncepcji.
  • Uczestnicy muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę i być w stanie spełnić wszystkie wymagania dotyczące badania.
  • Wskaźnik masy ciała ≥18 kg/m2 i ≤35 kg/m2 podczas badania przesiewowego.
  • Co najmniej jedno z: a) Średnia ferrytyna > 250 μg/l na podstawie co najmniej 2 pomiarów w odstępie ≥ 1 tygodnia w ciągu 20 dni przed planowanym dniem dawkowania, przy braku aktywnego istotnego zakażenia; b) Średnia TSAT >40% mierzona co najmniej 2 razy w odstępie ≥1 tygodnia w ciągu 20 dni przed planowanym dniem podania dawki; c) Żelazo w wątrobie >3 mg Fe/g suchej masy, mierzone zgodnie z lokalnymi procedurami.
  • Średnie wyjściowe stężenie hemoglobiny ≥5 g/dl i ≤11 g/dl, na podstawie co najmniej 2 pomiarów w odstępie ≥1 tygodnia, w ciągu 20 dni przed planowanym dniem podania dawki.

Kryteria wyłączenia

  • Osoba dorosła z hemoglobiną S/talasemią alfa lub hemoglobiną S/beta-talasemią lub osoba dorosła z wtórnym MDS, tj. MDS, o którym wiadomo, że powstał w wyniku urazu chemicznego lub leczenia chemioterapią i/lub promieniowaniem innej choroby.
  • Historia alergii na wiele leków lub historia reakcji alergicznej na oligonukleotyd lub GalNAc lub nietolerancja s.c. zastrzyki.
  • Znane zakażenie wirusem HIV lub aktywnym zakaźnym wirusem zapalenia wątroby typu A, B lub C.
  • Wszelkie warunki, które w opinii Badacza sprawiłyby, że osoba badana nie nadawałaby się do włączenia do badania lub mogłyby zakłócić udział osoby badanej w badaniu lub jego ukończenie.
  • Historia lub dowody kliniczne nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym.
  • Obecnie korzystasz z ESA lub planujesz używać ESA w dowolnym momencie badania.
  • Wymagaj codziennego leczenia 1 lub więcej niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi w okresie badania. Paracetamol będzie dopuszczony do stosowania jako środek przeciwgorączkowy i/lub przeciwbólowy.
  • Leczenie lub zmiana leczenia za pomocą zabronionych leków zgodnie z protokołem
  • Leczenie za pomocą ICT, gdy pacjent nie przyjmował stabilnej dawki przez co najmniej 8 tygodni przed badaniem przesiewowym lub planuje się rozpoczęcie terapii ICT podczas badania.
  • Klinicznie istotna choroba serca
  • Klinicznie istotna choroba płuc

Dla pacjentów z talasemią:

  • Leczenie lub zmiana leczenia za pomocą zabronionych leków zgodnie z protokołem
  • obecnie i przewiduje się, że otrzymają więcej niż 5 jednostek krwinek czerwonych w okresie od 24 do 6 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.

Dla pacjentów z MDS o bardzo niskim/niskim ryzyku:

  • Przebyty allogeniczny lub autologiczny przeszczep komórek macierzystych.
  • Obecnie lub planuje się otrzymać leczenie kortykosteroidem z powodu MDS w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Obecnie lub planuje otrzymać leczenie krwiotwórczymi czynnikami wzrostu (np. eltrombopag, romiplostym) w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1,0 mg/kg - Talasemia
Lek: SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Eksperymentalny: 3,0 mg/kg - Talasemia
Lek: SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Eksperymentalny: 6,0 mg/kg - Talasemia
Lek: SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Komparator placebo: Placebo - Talasemia
Lek: Placebo
Chlorek sodu do s.c. zastrzyk
Eksperymentalny: Xmg/kg - Talasemia
Lek: SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Eksperymentalny: 1,0 mg/kg - Zespół mielodysplastyczny
Lek: SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Eksperymentalny: 3,0 mg/kg - Zespół mielodysplastyczny
Lek: SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Eksperymentalny: 10,0 mg/kg - Zespół mielodysplastyczny
Lek: SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Eksperymentalny: Xmg/kg - Zespół mielodysplastyczny
Lek: SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Eksperymentalny: 3.0mg/kg - Wielodawkowa dawka talasemii
Lek: SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Eksperymentalny: 10.0mg/kg - Wielodawkowa dawka talasemii
Lek: SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Eksperymentalny: Xmg/kg - Wielodawkowa dawka talasemii
Lek: SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Eksperymentalny: 3,0 mg/kg – wielodawkowa dawka zespołu mielodysplastycznego
Lek: SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Eksperymentalny: 10,0 mg/kg – wielodawkowa dawka zespołu mielodysplastycznego
Lek: SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Eksperymentalny: Xmg/kg - Zespół mielodysplastyczny wielodawkowy
Lek: SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Komparator placebo: Placebo - wielodawkowa dawka talasemii
Lek: Placebo
Chlorek sodu do s.c. zastrzyk
Komparator placebo: Placebo - zespół mielodysplastyczny
Lek: Placebo
Chlorek sodu do s.c. zastrzyk
Komparator placebo: Wielodawkowe placebo — zespół mielodysplastyczny
Lek: Placebo
Chlorek sodu do s.c. zastrzyk

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień 84
bezpieczeństwo i tolerancja zostaną podane oddzielnie po podaniu pojedynczej dawki.
Dzień 84
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień 140
bezpieczeństwo i tolerancja zostaną opisane oddzielnie po podaniu wielu dawek.
Dzień 140

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka: maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Dzień 84 i dzień 140
Zostaną zgłoszone oddzielnie po podaniu dawki pojedynczej i dawek wielokrotnych.
Dzień 84 i dzień 140
Farmakokinetyka: powierzchnia pod stężeniem w osoczu (AUC)
Ramy czasowe: Dzień 84 i dzień 140
Zostaną zgłoszone oddzielnie po podaniu dawki pojedynczej i dawek wielokrotnych.
Dzień 84 i dzień 140
Farmakokinetyka: pozorny całkowity klirens z osocza po wstrzyknięciu podskórnym (CL/F)
Ramy czasowe: Dzień 84 i dzień 140
Zostaną zgłoszone oddzielnie po podaniu dawki pojedynczej i dawek wielokrotnych.
Dzień 84 i dzień 140
Biomarkery farmakodynamiczne: zmiana TSAT po wstrzyknięciu podskórnym.
Ramy czasowe: Dzień 84 i dzień 140
bezpieczeństwo i tolerancja zostaną podane oddzielnie po podaniu dawki pojedynczej i dawek wielokrotnych.
Dzień 84 i dzień 140
Biomarkery farmakodynamiczne: Zmiana hepcydyny po wstrzyknięciu podskórnym.
Ramy czasowe: Dzień 84 i dzień 140
bezpieczeństwo i tolerancja zostaną podane oddzielnie po podaniu dawki pojedynczej i dawek wielokrotnych.
Dzień 84 i dzień 140
Biomarkery farmakodynamiczne: Zmiana stężenia żelaza w surowicy po wstrzyknięciu podskórnym.
Ramy czasowe: Dzień 84 i dzień 140
bezpieczeństwo i tolerancja zostaną podane oddzielnie po podaniu dawki pojedynczej i dawek wielokrotnych.
Dzień 84 i dzień 140
Biomarkery farmakodynamiczne: zmiana stężenia hemoglobiny po wstrzyknięciu podskórnym.
Ramy czasowe: Dzień 84 i dzień 140
bezpieczeństwo i tolerancja zostaną podane oddzielnie po podaniu dawki pojedynczej i dawek wielokrotnych.
Dzień 84 i dzień 140

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Silence Therapeutics plc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 maja 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SLN124-002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SLN124

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj