메이플시럽뇨병(MSUD) 성인의 신경인지 결과 및 삶의 질
2024년 6월 3일 업데이트: Children's Hospital of Philadelphia
메이플 시럽 소변병(MSUD)은 신경학적 차이를 유발하는 단백질 대사 장애입니다.
MSUD 진단을 받은 사람들이 더 오래 사는 흥미로운 시기입니다.
조사관은 MSUD를 가진 성인이 어떻게 생각하고 느끼고 생활하는지 알고 싶어합니다.
이 연구의 목적은 1) MSUD가 있는 성인의 사고 기술, 행동 기술, 생활 기술 및 삶의 질을 살펴보고 2) 의학적 및 개인적 요인이 이러한 영역에 미치는 영향을 측정하는 것입니다.
연구 결과는 MSUD를 가진 성인을 가장 잘 돕는 방법과 그들의 성공을 준비하는 방법을 배우는 데 사용될 것입니다.
이 연구에서 참가자들은 사고, 삶의 기술, 행동 기술 및 삶의 질에 대한 질문에 답할 것입니다.
이러한 질문은 인터넷에서 완료됩니다.
참가자는 가상으로 완료된 자신의 생각과 행동에 대한 공식적인 테스트를 받게 됩니다.
참가자들은 또한 그들의 삶에 대해 1-2시간 동안 전화 대화를 할 수 있습니다.
모든 테스트는 집에서 가상으로 진행됩니다.
조사관은 참가자들에게 사고 및 행동 테스트 결과가 담긴 편지를 보낼 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
44
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19143
- Children's Hospital of Philadelphia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
21년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
연구 모집단에는 MSUD가 있는 성인 25명과 비교 그룹의 연령이 일치하는 성인 25명이 포함됩니다.
설명
색인 주제에 대한 포함 기준:
- 만 21세 이상 남녀
- MSUD의 진단
- 적절한 신경인지 테스트에 효과적으로 참여하기 위해 구두로 의사소통하거나 증강 의사소통을 사용하는 능력
비교 대상에 대한 포함 기준:
- 만 21세 이상 남녀
- 지표 대상의 형제자매 또는 지인
- 적절한 신경인지 테스트에 효과적으로 참여하기 위해 구두로 의사소통하거나 증강 의사소통을 사용하는 능력
모든 과목에 대한 제외 기준:
- 적절한 신경인지 테스트에 참여하기 위해 구두로 의사소통을 하거나 증강 의사소통을 효과적으로 사용할 수 없음
- 피험자 또는 보호자 또는 조사자의 의견에 따라 연구 일정 또는 절차를 준수하지 않을 수 있는 사람.
- 인터넷에 접속할 수 없는 피험자 또는 보호자
- 영어를 모국어로 사용하지 않는 과목
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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인덱스 주제
21세 이상의 MSUD를 가진 25명의 청년.
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참가자는 지적, 집행 및 적응 기능을 검사하는 일련의 신경인지 테스트를 받게 됩니다.
테스트는 인터넷 기반 설문 조사를 통해 원격으로 제공됩니다.
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제어 대상
MSUD가 없는 21세 이상의 동년배 형제자매 또는 지인 25명
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참가자는 지적, 집행 및 적응 기능을 검사하는 일련의 신경인지 테스트를 받게 됩니다.
테스트는 인터넷 기반 설문 조사를 통해 원격으로 제공됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신경인지 결과: 실행 기능
기간: 일년
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성인을 위한 실행 기능의 행동 평가 목록이 완성되고 점수가 매겨지며 연령에 맞는 기준으로 표준화됩니다.
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일년
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신경인지 결과: 적응 기능
기간: 일년
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적응형 행동 평가 시스템 3(ABAS-3)을 완성하고, 점수를 매기고, 연령에 맞는 기준으로 조정합니다.
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일년
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신경인지 결과: 실행 기능
기간: 일년
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적응형 인지 평가는 완료되고 점수가 매겨지며 연령에 맞는 기준으로 표준화됩니다.
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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건강 관련 삶의 질
기간: 일년
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세계보건기구 삶의 질-BREF 삶의 질 척도는 자가 보고 및 정보 제공자 보고로 완성됩니다.
이 보고서는 점수가 매겨지고 연령 일치 비교 그룹으로 조정됩니다.
점수 범위는 0-100이며 점수가 높을수록 더 나은 결과와 관련이 있습니다.
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일년
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성인 중심 의료로의 전환
기간: 일년
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성인 중심 의료로의 전환 준비는 • 전환 준비 평가 설문지(TRAQ) 자체 보고 및 정보원 보고서를 사용하여 평가됩니다.
이 보고서는 점수가 됩니다.
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jessica Gold, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 6월 12일
기본 완료 (실제)
2023년 6월 30일
연구 완료 (실제)
2023년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 3월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 3월 30일
처음 게시됨 (실제)
2021년 4월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 3일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 21-018443
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
IPD는 공유되지 않습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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