Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Neurokognitív eredmények és életminőség juharszirupos vizeletbetegségben (MSUD) szenvedő felnőtteknél

2024. június 3. frissítette: Children's Hospital of Philadelphia
A juharszirup vizeletbetegség (MSUD) a fehérje-anyagcsere zavara, amely neurológiai eltérésekhez vezet. Izgalmas időszak ez, amikor az MSUD-vel diagnosztizált emberek tovább élnek. A nyomozók szeretnének megtudni, hogyan gondolkodnak, éreznek és élnek az MSUD-ban szenvedő felnőttek. Ennek a kutatási tanulmánynak az a célja, hogy 1) megvizsgálja a MSUD-ban szenvedő felnőttek gondolkodási készségeit, viselkedési készségeit, életviteli készségeit és életminőségét, és 2) mérje meg, hogy az orvosi és személyes tényezők hogyan hatnak ezekre a területekre. A tanulmány eredményeit arra használjuk fel, hogy megtanulják, hogyan lehet a legjobban segíteni az MSUD-ban szenvedő felnőtteknek, és hogyan lehet felkészülni a sikerükre. Ebben a tanulmányban a résztvevők a gondolkodással, az életvezetési készségekkel, a viselkedési készségekkel és az életminőséggel kapcsolatos kérdésekre válaszolnak. Ezek a kérdések az interneten lesznek kitöltve. A résztvevők gondolkodásuk és viselkedésük formális tesztelését virtuálisan fejezik be. A résztvevők 1-2 órás telefonbeszélgetést is folytathatnak életükről. Minden vizsgálat gyakorlatilag otthon történik. A kutatók levelet küldenek a résztvevőknek a gondolkodási és viselkedési tesztek eredményeivel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

44

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19143
        • Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

21 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A vizsgálati populáció 25 MSUD-ban szenvedő felnőttből és 25 korosztályos felnőttből áll majd az összehasonlító csoportba.

Leírás

Index alanyok felvételi feltételei:

  • 21 éves és idősebb férfiak vagy nők
  • Az MSUD diagnózisa
  • Képes a verbális kommunikációra vagy az augmentatív kommunikáció hatékony felhasználására a megfelelő neurokognitív tesztelésben való részvételhez

Bevételi kritériumok összehasonlító alanyokhoz:

  • 21 éves és idősebb férfiak vagy nők
  • Az index alany testvére vagy ismerőse
  • Képes a verbális kommunikációra vagy az augmentatív kommunikáció hatékony felhasználására a megfelelő neurokognitív tesztelésben való részvételhez

Kizárási kritériumok minden tantárgyhoz:

  • Képtelenség a verbális kommunikációra vagy az augmentatív kommunikáció hatékony felhasználására a megfelelő neurokognitív tesztelésben való részvételhez
  • Az alanyok vagy gondviselők, vagy akik a Vizsgáló véleménye szerint esetleg nem tartják be a tanulmányi ütemtervet vagy eljárást.
  • Internet-hozzáféréssel nem rendelkező alanyok vagy gyámok
  • Alanyok, akik nem beszélik az angolt elsődleges nyelvként

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Egyéb
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Tárgymutatók
25 MSUD-ban szenvedő fiatal felnőtt, akik 21 évesek és idősebbek.
Viselkedési: Neurokognitív tesztelés
A résztvevők egy sor neurokognitív teszten esnek át, amelyek intellektuális, végrehajtó és adaptív funkciókat vizsgálnak. A teszteket távolról, internet alapú felmérések segítségével adják le.
Kontroll alanyok
25 korú testvér vagy ismerős, akik nem szenvednek MSUD-t és 21 évesek vagy idősebbek
Viselkedési: Neurokognitív tesztelés
A résztvevők egy sor neurokognitív teszten esnek át, amelyek intellektuális, végrehajtó és adaptív funkciókat vizsgálnak. A teszteket távolról, internet alapú felmérések segítségével adják le.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Neurokognitív eredmény: végrehajtó funkció
Időkeret: 1 év
A felnőttek vezetői funkcióinak viselkedési besorolási jegyzéke kitöltésre kerül, pontozásra kerül, és az életkorhoz igazodó normák szerint szabványosítható.
1 év
Neurokognitív eredmény: Adaptív funkció
Időkeret: 1 év
Az Adaptive Behavior Assessment System 3 (ABAS-3) elkészül, pontozzák, és az életkorhoz igazodó normákhoz skálázzák.
1 év
Neurokognitív eredmény: végrehajtó funkció
Időkeret: 1 év
Az Adaptív Kognitív Értékelést befejezik, pontozzák, és az életkornak megfelelő normák szerint szabványosítják.
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Egészséggel kapcsolatos életminőség
Időkeret: 1 év
Az Egészségügyi Világszervezet életminőség-BREF életminőség skáláját önbevallás és informátori repot egészíti ki. Ezt a jelentést pontozzuk, és a korosztályi egyezés összehasonlító csoportjához skálázzuk. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszám pedig jobb eredménnyel korrelál.
1 év
Átállás a felnőttközpontú egészségügyre
Időkeret: 1 év
A felnőttközpontú egészségügyi ellátásra való átállásra való felkészültséget az • Átmeneti készenlét értékelő kérdőív (TRAQ) önbevallása és informátori jelentés segítségével értékelik. Ez a jelentés pontszám lesz.
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jessica Gold, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. június 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. június 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. november 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 30.

Első közzététel (Tényleges)

2021. április 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. június 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. június 3.

Utolsó ellenőrzés

2024. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 21-018443

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az IPD nem lesz megosztva.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel