Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wyniki neurokognitywne i jakość życia dorosłych z chorobą syropu klonowego (MSUD)

3 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Philadelphia
Choroba syropu klonowego (MSUD) to zaburzenie metabolizmu białek, które prowadzi do różnic neurologicznych. To ekscytujący czas, w którym osoby, u których zdiagnozowano MSUD, żyją dłużej. Badacze chcą dowiedzieć się, jak dorośli z MSUD myślą, czują i żyją. Celem tego badania jest 1) przyjrzenie się umiejętnościom myślenia, umiejętnościom zachowania, umiejętnościom życiowym i jakości życia dorosłych z MSUD oraz 2) zmierzenie wpływu czynników medycznych i osobistych na te obszary. Wyniki badania posłużą do nauczenia się, jak najlepiej pomagać osobom dorosłym z MSUD i jak przygotować się na ich sukces. W tym badaniu uczestnicy odpowiedzą na pytania dotyczące myślenia, umiejętności życiowych, umiejętności zachowania i jakości życia. Te pytania zostaną uzupełnione w Internecie. Uczestnicy zostaną poddani wirtualnemu formalnemu testowi ich myślenia i zachowania. Uczestnicy mogą również odbyć 1-2 godzinną rozmowę telefoniczną na temat swojego życia. Wszystkie testy odbędą się praktycznie w domu. Śledczy wyślą uczestnikom list z wynikami testów myślenia i zachowania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19143
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

21 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja będzie obejmowała 25 osób dorosłych z MSUD i 25 osób dorosłych w tym samym wieku, które będą stanowić grupę porównawczą.

Opis

Kryteria włączenia dla podmiotów z indeksu:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku 21 lat i starsi
  • Diagnoza MSUD
  • Umiejętność skutecznego komunikowania się werbalnego lub korzystania z komunikacji wspomagającej w celu uczestniczenia w odpowiednich testach neurokognitywnych

Kryteria włączenia dla podmiotów porównawczych:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku 21 lat i starsi
  • Rodzeństwo lub znajomy podmiotu indeksu
  • Umiejętność skutecznego komunikowania się werbalnego lub korzystania z komunikacji wspomagającej w celu uczestniczenia w odpowiednich testach neurokognitywnych

Kryteria wykluczenia dla wszystkich przedmiotów:

  • Niezdolność do skutecznego komunikowania się werbalnie lub korzystania z komunikacji wspomagającej w celu uczestniczenia w odpowiednich testach neurokognitywnych
  • Badani lub opiekunowie, lub którzy w opinii Badacza mogą nie przestrzegać harmonogramów lub procedur badania.
  • Podmioty lub opiekunowie, którzy nie mają dostępu do Internetu
  • Przedmioty, dla których język angielski nie jest językiem podstawowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Przedmioty indeksu
25 młodych dorosłych z MSUD w wieku 21 lat i starszych.
Behawioralne: Testy neurokognitywne
Uczestnicy przejdą szereg testów neurokognitywnych, które badają funkcje intelektualne, wykonawcze i adaptacyjne. Testy będą przeprowadzane zdalnie za pomocą ankiet internetowych.
Przedmioty kontrolne
25 dopasowanego wiekowo rodzeństwa lub znajomych, którzy nie mają MSUD i mają co najmniej 21 lat
Behawioralne: Testy neurokognitywne
Uczestnicy przejdą szereg testów neurokognitywnych, które badają funkcje intelektualne, wykonawcze i adaptacyjne. Testy będą przeprowadzane zdalnie za pomocą ankiet internetowych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik neurokognitywny: funkcja wykonawcza
Ramy czasowe: 1 rok
Inwentarz Oceny Zachowania Funkcji Wykonawczych dla Dorosłych zostanie wypełniony, oceniony i wystandaryzowany zgodnie z normami dostosowanymi do wieku.
1 rok
Wynik neurokognitywny: Funkcja adaptacyjna
Ramy czasowe: 1 rok
Adaptacyjny System Oceny Zachowania 3 (ABAS-3) zostanie uzupełniony, oceniony i przeskalowany do norm dostosowanych do wieku.
1 rok
Wynik neurokognitywny: funkcja wykonawcza
Ramy czasowe: 1 rok
Adaptacyjna ocena poznawcza zostanie ukończona, oceniona i ujednolicona zgodnie z normami dostosowanymi do wieku.
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Jakość życia oparta na zdrowiu
Ramy czasowe: 1 rok
Skala jakości życia Światowej Organizacji Zdrowia Quality of Life-BREF jakości życia zostanie uzupełniona przez samoopis i repot informatora. Ten raport zostanie oceniony i przeskalowany do grupy porównania wieku. Wyniki wahają się od 0-100, przy czym wyższe wyniki korelują z lepszym wynikiem.
1 rok
Przejście do opieki zdrowotnej skoncentrowanej na osobach dorosłych
Ramy czasowe: 1 rok
Gotowość do przejścia na opiekę zdrowotną skoncentrowaną na osobach dorosłych zostanie oceniona za pomocą • kwestionariusza oceny gotowości do przejścia (TRAQ) i raportu informatora. Ten raport będzie punktowany.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Śledczy

  • Główny śledczy: Jessica Gold, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

4 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 21-018443

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

IPD nie będą udostępniane.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Testy neurokognitywne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cambodia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj