Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nevrokognitive utfall og livskvalitet hos voksne med lønnesirup urinsykdom (MSUD)

19. september 2023 oppdatert av: Children's Hospital of Philadelphia
Maple Sirup Urine Disease (MSUD) er en forstyrrelse i proteinmetabolismen som fører til nevrologiske forskjeller. Det er en spennende tid der personer med diagnosen MSUD lever lenger. Etterforskerne ønsker å lære om hvordan voksne med MSUD tenker, føler og lever. Formålet med denne forskningsstudien er å 1) se på tankeferdigheter, atferdsferdigheter, livsmestring og livskvalitet hos voksne med MSUD og 2) måle hvordan medisinske og personlige faktorer påvirker disse områdene. Resultatene av studien vil bli brukt til å lære hvordan man best kan hjelpe voksne med MSUD og hvordan man forbereder seg på suksess. I denne studien skal deltakerne svare på spørsmål om tenkning, livsmestring, atferdsferdigheter og livskvalitet. Disse spørsmålene besvares på internett. Deltakerne vil ha en formell testing av deres tenkning og oppførsel fullført virtuelt. Deltakerne kan også ha en 1-2 timers telefonsamtale om livet sitt. Alle tester vil skje praktisk talt hjemme. Etterforskerne vil sende deltakerne et brev med resultatene av tenke- og atferdstester.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

44

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Jessica Gold
  • Telefonnummer: 267-600-4812
  • E-post: goldj@chop.edu

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19143
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

21 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen vil inkludere 25 voksne med MSUD og 25 alderstilpassede voksne for sammenligningsgruppen.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for indeksemner:

  • Hanner eller kvinner 21 år og eldre
  • Diagnose av MSUD
  • Evne til å kommunisere verbalt eller bruke augmentativ kommunikasjon effektivt for å delta i passende nevrokognitiv testing

Inkluderingskriterier for sammenligningsemner:

  • Hanner eller kvinner 21 år og eldre
  • Søsken eller bekjent av indeksemne
  • Evne til å kommunisere verbalt eller bruke augmentativ kommunikasjon effektivt for å delta i passende nevrokognitiv testing

Ekskluderingskriterier for alle fag:

  • Manglende evne til å kommunisere verbalt eller bruke forsterkende kommunikasjon effektivt for å delta i passende nevrokognitiv testing
  • Forsøkspersoner eller foresatte eller som, etter etterforskerens mening, kan være ikke-kompatible med studieplaner eller prosedyrer.
  • Subjekter eller foresatte som ikke har internettilgang
  • Emner som ikke snakker engelsk som hovedspråk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Indeksemner
25 unge voksne med MSUD som er 21 år og eldre.
Atferdsmessig: Nevrokognitiv testing
Deltakerne vil gjennomgå et batteri av nevrokognitive tester som undersøker intellektuell, utøvende og adaptiv funksjon. Testene vil bli gitt eksternt via internettbaserte undersøkelser.
Kontrollfag
25 aldersmatchede søsken eller bekjente som ikke har MSUD og er 21 år og eldre
Atferdsmessig: Nevrokognitiv testing
Deltakerne vil gjennomgå et batteri av nevrokognitive tester som undersøker intellektuell, utøvende og adaptiv funksjon. Testene vil bli gitt eksternt via internettbaserte undersøkelser.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nevrokognitivt utfall: Eksekutiv funksjon
Tidsramme: 1 år
Behavior Rating Inventory of Executive Functions for Adults vil bli fullført, skåret og standardisert til alderstilpassede normer.
1 år
Nevrokognitivt utfall: Adaptiv funksjon
Tidsramme: 1 år
Adaptive Behaviour Assessment System 3 (ABAS-3) vil bli fullført, skåret og skalert til alderstilpassede normer.
1 år
Nevrokognitivt utfall: Eksekutiv funksjon
Tidsramme: 1 år
Den adaptive kognitive evalueringen vil bli fullført, skåret og standardisert til alderstilpassede normer.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Helserelatert livskvalitet
Tidsramme: 1 år
Verdens helseorganisasjon Livskvalitet-BREF livskvalitetsskala vil bli komplettert med egenrapportering og informantrepot. Denne rapporten vil bli skåret og skalert til sammenligningsgruppen for alderskamper. Poeng varierer fra 0-100 med høyere poengsum som korrelerer med bedre resultat.
1 år
Overgang til voksensentrert helsevesen
Tidsramme: 1 år
Beredskap for overgang til voksensentrert helsevesen vil bli vurdert ved å bruke • Transition Readiness Assessment Questionnaire (TRAQ) egenrapport og informantrapport. Denne rapporten vil være poengsum.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jessica Gold, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. juni 2021

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2023

Studiet fullført (Antatt)

30. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

2. april 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 21-018443

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

IPD vil ikke bli delt.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nevrokognitiv testing

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Italy

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere