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Neurokognitive Ergebnisse und Lebensqualität bei Erwachsenen mit Ahornsirupkrankheit (MSUD)

3. Juni 2024 aktualisiert von: Children's Hospital of Philadelphia
Maple Syrup Urine Disease (MSUD) ist eine Störung des Eiweißstoffwechsels, die zu neurologischen Unterschieden führt. Es ist eine aufregende Zeit, in der Menschen, bei denen MSUD diagnostiziert wurde, länger leben. Die Ermittler wollen erfahren, wie Erwachsene mit MSUD denken, fühlen und leben. Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, 1) Denkfähigkeiten, Verhaltensfähigkeiten, Lebenskompetenzen und Lebensqualität bei Erwachsenen mit MSUD zu untersuchen und 2) zu messen, wie sich medizinische und persönliche Faktoren auf diese Bereiche auswirken. Die Ergebnisse der Studie werden verwendet, um zu lernen, wie man Erwachsenen mit MSUD am besten helfen und sich auf ihren Erfolg vorbereiten kann. In dieser Studie beantworten die Teilnehmer Fragen zu Denken, Lebenskompetenzen, Verhaltenskompetenzen und Lebensqualität. Diese Fragen werden im Internet beantwortet. Die Teilnehmer werden einen formalen Test ihres Denkens und Verhaltens virtuell absolvieren. Die Teilnehmer können auch ein 1-2-stündiges Telefongespräch über ihr Leben führen. Alle Tests finden virtuell zu Hause statt. Die Ermittler schicken den Teilnehmern einen Brief mit den Ergebnissen der Denk- und Verhaltenstests.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19143
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

21 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation umfasst 25 Erwachsene mit MSUD und 25 gleichaltrige Erwachsene für die Vergleichsgruppe.

Beschreibung

Einschlusskriterien für Indexthemen:

  • Männer oder Frauen ab 21 Jahren
  • Diagnose von MSUD
  • Fähigkeit, verbal zu kommunizieren oder Augmentative Kommunikation effektiv zu nutzen, um an geeigneten neurokognitiven Tests teilzunehmen

Einschlusskriterien für Vergleichsfächer:

  • Männer oder Frauen ab 21 Jahren
  • Geschwister oder Bekannte des Indexsubjekts
  • Fähigkeit, verbal zu kommunizieren oder Augmentative Kommunikation effektiv zu nutzen, um an geeigneten neurokognitiven Tests teilzunehmen

Ausschlusskriterien für alle Fächer:

  • Unfähigkeit, verbal zu kommunizieren oder Augmentative Kommunikation effektiv zu nutzen, um an geeigneten neurokognitiven Tests teilzunehmen
  • Probanden oder Erziehungsberechtigte oder die nach Ansicht des Ermittlers die Studienpläne oder -verfahren möglicherweise nicht einhalten.
  • Personen oder Erziehungsberechtigte, die keinen Internetzugang haben
  • Probanden, die Englisch nicht als Hauptsprache sprechen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Indexthemen
25 junge Erwachsene mit MSUD, die 21 Jahre und älter sind.
Verhalten: Neurokognitive Tests
Die Teilnehmer werden einer Reihe von neurokognitiven Tests unterzogen, die die intellektuellen, exekutiven und adaptiven Funktionen untersuchen. Die Tests werden aus der Ferne über internetbasierte Umfragen durchgeführt.
Kontrollsubjekte
25 gleichaltrige Geschwister oder Bekannte, die kein MSUD haben und 21 Jahre und älter sind
Verhalten: Neurokognitive Tests
Die Teilnehmer werden einer Reihe von neurokognitiven Tests unterzogen, die die intellektuellen, exekutiven und adaptiven Funktionen untersuchen. Die Tests werden aus der Ferne über internetbasierte Umfragen durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Neurokognitives Ergebnis: Exekutive Funktion
Zeitfenster: 1 Jahr
Das Verhaltensbewertungsinventar der Exekutivfunktion für Erwachsene wird vervollständigt, bewertet und auf altersgerechte Normen standardisiert.
1 Jahr
Neurokognitives Ergebnis: Adaptive Funktion
Zeitfenster: 1 Jahr
Das Adaptive Behavior Assessment System 3 (ABAS-3) wird ausgefüllt, bewertet und auf altersgerechte Normen skaliert.
1 Jahr
Neurokognitives Ergebnis: Exekutive Funktion
Zeitfenster: 1 Jahr
Die adaptive kognitive Bewertung wird abgeschlossen, bewertet und auf altersgerechte Normen standardisiert.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Lebensqualitätsskala der Weltgesundheitsorganisation „Quality of Life“ (BREF) wird durch Selbstauskunft und Informantenbericht ergänzt. Dieser Bericht wird bewertet und auf die Altersvergleichsgruppe skaliert. Die Werte reichen von 0-100, wobei höhere Werte mit einem besseren Ergebnis korrelieren.
1 Jahr
Übergang zu einer erwachsenenzentrierten Gesundheitsversorgung
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Bereitschaft für den Übergang zu einer auf Erwachsene ausgerichteten Gesundheitsversorgung wird anhand des • Fragebogens zur Bewertung der Übergangsbereitschaft (TRAQ) und des Informantenberichts bewertet. Dieser Bericht wird Partitur sein.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Ermittler

  • Hauptermittler: Jessica Gold, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

4. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 21-018443

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

IPD wird nicht geteilt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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