특발성 저신장 소아의 성장호르몬 치료 반응의 유전적 기초 연구
2025년 12월 5일 업데이트: Novo Nordisk A/S
특발성 저신장 소아에서 성장호르몬 치료 반응의 유전적 결정요인에 관한 연구
연구 의사는 사춘기에 도달하기 전에 어렸을 때 적어도 1년 동안 성장 호르몬 치료를 받은 특발성 단신을 가진 참가자로부터 정보를 수집할 것입니다.
"특발성"이라는 단어는 "알 수 없는 원인"을 의미하므로 연구 참가자는 확인 가능한 의학적 원인 없이 키가 작았습니다.
연구의 목적은 성장 호르몬 치료에 잘 반응하거나 잘 반응하지 않는 참가자의 유전적 특성의 차이를 확인하는 것입니다.
Novo Nordisk는 이 연구의 일환으로 참여자에게 약물이나 기타 치료법을 제공하지 않습니다.
연구는 최대 1년 동안 지속됩니다.
참가자는 평소 의사의 약속에 참석합니다.
참가자가 일반적으로 클리닉을 방문하지 않는 경우 이 연구의 일부로 한 번만 방문하면 됩니다.
참가자가 연구 참여에 동의하는 경우 '참여 동의서 양식'을 읽고 서명해야 합니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
43
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- [Legal] Children's Hospital of Orange County on behalf of CHOC Children's Hospital of Orange County
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Maryland
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Columbia, Maryland, 미국, 21044
- Novo Nordisk Investigational Site
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São Pauloa, 브라질, 05403-908
- University of Sao Paulo School of Medicine
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Ashdod, 이스라엘
- Assuta Ashdod Division of Pediatric Endocrinology and Diabetes
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
연구 모집단은 사춘기 전 ISS 아동이었고 성장 호르몬, 인슐린 유사 성장 인자 유형을 포함하되 이에 국한되지 않는 GH 요법을 시작하기 전에 성장 촉진 요법에 이전에 노출되지 않았을 때 최소 1년 동안 GH로 치료받은 참가자로 구성됩니다. 1(IGF-1) 및 그렐린 유사체.
설명
포함 기준:
- 연구 관련 활동(연구 관련 활동은 프로토콜에 따른 데이터 기록과 관련된 모든 절차입니다) 전에 얻은 미성년자에 대한 서명된 동의서/부모 동의서 및 환자 동의서.
- 환자는 특발성 단신(ISS) 진단을 받았으며 최소 1년의 GH 요법을 받았습니다.
- 환자는 치료 의사 및 환자 의료 기록에 의해 결정된 바와 같이 GH 요법의 시작 및 첫 해 내내 사춘기 전이었습니다.
- 환자는 GH 요법을 시작하기 전에 성장 호르몬, IGF-I 및 그렐린 유사체를 포함하지만 이에 국한되지 않는 성장 촉진 요법에 이전에 노출되지 않았습니다.
GH 치료 시작 연령:
- 남아: 3세 이상 11.0세 미만.
- 여아: 3세 이상 10.0세 미만.
- 국소 성장 참조 차트에 따른 생년월일 및 성별에 대한 평균 키보다 적어도 2 표준 편차 아래로 정의된 GH 요법 시작 전 손상된 키. 지역 참조 차트가 없는 경우 질병 통제 예방 센터의 표준을 사용해야 합니다.
- GH 결핍은 GH 자극 테스트(밀리리터당 7나노그램[ng/ml]의 컷 포인트) 또는 현지 임상 실습에 따른 기타 임상 및 생화학적 기준을 통해 제외되었습니다.
환자는 다음 응답 그룹 중 하나에 속합니다.
- GH 요법의 대략 첫 해(+/- 2개월) 후 신장 표준 편차 점수(SDS)의 변화가 1.0보다 큼(>).
- GH 요법의 대략 첫 해(+/- 2개월) 후 키 SDS의 변화가 0.4 미만(<)입니다.
제외 기준:
- 이 연구에 대한 이전 참여. 참여는 본 연구에서 정보에 입각한 동의를 한 것으로 정의됩니다.
- 정신적 무능력, 내키지 않음 또는 적절한 이해, 협력 또는 정보에 입각한 동의를 방해하는 언어 장벽.
- GH 요법에 대한 반응에 영향을 미칠 수 있는 GH 요법의 첫해 또는 그 전 3개월 이내에 조사용 의약품을 수령한 경우.
- GH 요법의 첫해에 (긍정적 또는 부정적으로) 영향을 미칠 수 있는 GH 요법의 첫해 전 또는 도중에 수반되는 질병. 예외: 주의력 결핍 과잉 행동 장애 및 그 치료가 포함될 수 있지만 기록해야 합니다.
- 현지 관행에 따라 성장 호르몬 결핍이 의심되거나 확인된 어린이.
- 성선 자극 호르몬 방출 호르몬(GnRH) 유사체, 아로마타제 억제제, 성 스테로이드, 글루코코르티코이드 또는 GH 요법에 대한 반응에 영향을 줄 수 있는 기타 약물을 포함한 약물의 병용 사용. 예외: 주의력 결핍 과잉 행동 장애 및 그 치료가 포함될 수 있지만 기록해야 합니다.
성장에 영향을 미치거나 기립 신장 측정으로 성장을 평가할 수 있는 능력에 영향을 미칠 수 있는 알려진 또는 의심되는 임상적으로 중요한 이상이 다음과 같으나 이에 국한되지 않습니다.
- 척추 측만증, 후만증 및 척추 피열 변형을 포함하되 이에 국한되지 않는 심각한 척추 이상.
- 정신 장애, 영양 장애, 만성 전신 질환, 만성 호흡기 질환(예: 천식), 만성 신장 질환.
- 터너 증후군(모자이시즘 포함).
- 누난 증후군.
- 재태 연령에 비해 작게 태어난 경우(국가 표준에 따라 출생 시 키가 -2 SDS 미만이거나 출생 체중이 -2 SDS 미만이거나 둘 다로 정의됨).
- 32주 미만의 재태 연령으로 정의되는 극도의 미숙아.
- 현저한 이형 특징 및/또는 주요 기형, Laron 증후군, Prader-Willi 증후군, Russell-Silver 증후군의 존재로 정의되는 신드롬성 저신장.
- 상당한 발달 지연, 자폐 스펙트럼 또는 어느 정도의 지적 결함.
- 골격 이형성증.
- 뇌하수체 구조적 이상을 확인하는 자기공명영상(MRI) 결과.
- 치료 의사가 판단한 바와 같이 치료 첫 해 동안 언제든지 GH 요법에 대한 순응도가 낮거나 중단했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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좋은 응답자
이전에 성장 호르몬 치료를 받은 참가자는 비침습적 생물학적 샘플을 채취하기 위해 1회 연구 방문을 하게 됩니다.
우수한 반응자는 >85번째 백분위수에 해당하는 (>) 1.0 이상의 신장 표준 편차 점수(SDS) 변화가 있는 참가자로 정의됩니다.
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이 연구의 일부로 참가자에게 치료가 제공되지 않습니다.
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불쌍한 응답자
이전에 성장 호르몬 치료를 받은 참가자는 비침습적 생물학적 샘플을 채취하기 위해 1회 연구 방문을 하게 됩니다.
불량 반응자는 신장 SDS의 변화가 0.4 미만(<)인 참가자로 정의되며 <15번째 백분위수에 해당합니다.
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이 연구의 일부로 참가자에게 치료가 제공되지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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두 응답자 그룹 간에 유의미하게 다른 유전적 변이의 빈도
기간: 성장 호르몬 치료 1년 후
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승산비로 측정됩니다.
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성장 호르몬 치료 1년 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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유전자/경로별 유전적 변이의 농축
기간: 성장 호르몬 치료 1년 후
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개수로 측정됩니다.
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성장 호르몬 치료 1년 후
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 4월 29일
기본 완료 (실제)
2025년 3월 21일
연구 완료 (실제)
2025년 3월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 30일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
특발성 저신장에 대한 임상 시험
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris아직 모집하지 않음과도한 Supraventricular Ectopies 또는 Short Atrial Runs(ESVEA)
치료가 제공되지 않습니다에 대한 임상 시험
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Assiut University모병